Takeda Takhzyro prijavljen za uvrštavanje u Japan: Liječenje pacijenata starih ≥12 godina kako bi se spriječili napadi HAE!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) nedavno je objavio da je podnio novu prijavu za lijek (NDA) japanskom Ministarstvu zdravlja, rada i socijalne skrbi (MHLW) kako bi zatražio odobrenje za potkožnu injekciju Takhzyro (lanadelumab) za nasljedni angioedem (HAE) starosti ≥ 12 godina. godine. Pacijenti, spriječite napadaje.

Japanske regulatorne podneske ocjenjivat će Japanska agencija za lijekove i medicinska sredstva (PMDA). Nakon pregleda, PMDA će podnijeti izvještaj japanskom ministarstvu zdravlja, rada i socijalne skrbi (MHLW) za konačnu odluku. Ako se odobri, Takhzyro će se dati japanskim pacijentima u obliku napunjene šprice.

Takhzyro je prvi put odobren 2018. godine i prvo je monoklonsko antitijelo odobreno za liječenje HAE. Lijek je pogodan za prevenciju napada kod HAE pacijenata starijih od 12 godina. Do sada je Takhzyro uvršten na popis u više od 20 zemalja širom svijeta i nastavlja slati prijave za uvrštavanje širom svijeta.

Takhzyro je potpuno humano monoklonsko antitijelo koje se specifično veže i inhibira aktivnost kalikreina u plazmi. Lijek se proizvodi u ćelijama jajnika kineskog hrčka (CHO) primjenom tehnologije rekombinantne DNK. Takhzyro se daje supkutanom injekcijom i ima poluživot od 14 dana kod HAE pacijenata. Nakon obuke od strane medicinskih radnika, može je davati sam pacijent ili medicinsko sestrinsko osoblje. Injekcija se može završiti za 1 minutu ili manje. Što se tiče lijekova, preporučena početna doza Takhzyro je 300 mg svake 2 sedmice. Kod pacijenata koji se liječe dobro kontroliranom bolešću bez napada, može se razmotriti doza od 300 mg svaka 4 tjedna, posebno kod pacijenata sa niskom tjelesnom težinom.

Nasljedni angioedem (HAE) rijetka je genetska bolest koja može uzrokovati ponavljane epizode edema-oteklina u različitim dijelovima tijela, uključujući trbuh, lice, stopala, genitalije, šake i grlo. Oticanje može čovjeka učiniti slabim i bolnim. Napadi začepljenih dišnih putova mogu prouzročiti gušenje i mogu biti opasni po život.

Procjenjuje se da 1 na svakih 50 000 ljudi u svijetu ima HAE, a bolest je često podcijenjena, nedovoljno dijagnosticirana i podliječena. U Japanu se procjenjuje da 2000-3000 ljudi pati od HAE, ali zbog slabe svijesti o bolesti, samo je oko 400-500 ljudi dijagnosticirano ovom bolešću.

U Japanu se nova primjena lijekova Takhzyro&temelji uglavnom na rezultatima globalne studije HELP faze 3 (dugotrajna prevencija nasljednog angioedema) i rezultatima studije otvorene ekspanzije HELP faze 3 (OLE), uz procjenu Takhzyra u liječenju japanskih HAE pacijenata Privremeni rezultati studije faze 3. Zajedno, ove studije dokazuju efikasnost i sigurnost Takhzyro-a kao preventivnog tretmana za HAE napade.

HELP je do sada najveća randomizirana kontrolirana studija kliničke prevencije provedena u HAE. Ukupno 125 pacijenata sa HAE tipa I / II u dobi od 12 godina i starijim bilo je uključeno i ispitivano tokom 26 sedmica subkutane injekcije Takhzyra i placeba. Učinkovitost i sigurnost. Rezultati su pokazali da je studija postigla sve primarne i sekundarne krajnje točke: U usporedbi s placebo grupom, pacijenti liječeni s tri Takhzyro režima imali su značajno smanjenje prosječnog broja epizoda HAE mjesečno. Među njima, u usporedbi s placebo grupom, broj mjesečnih epizoda HAE u dozi Takhzyro od 300 mg svake 2 sedmice smanjen je za 87%, a mjesečni broj epizoda HAE u dozi Takhzyro od 300 mg svaka 4 tjedna za 73% % (prilagođeni p<>

Istraživačka analiza pokazala je da tokom čitavog 26-sedmičnog ispitivanja (dani 0-182), 44% pacijenata (n=12/27) u grupi koja je tretirala Takhzyro u dozi od 300 mg svaka 2 tjedna nije imalo napadaje, u usporedbi s udjelom u placebo grupi Samo 2% (n=1/41). Post-hoc analiza osjetljivosti pokazala je da u stabilnoj fazi (dani 70-182), 77% pacijenata (n=20/26) u liječenoj Takhzyro grupi s dozom od 300 mg svaka 2 tjedna nije imalo napadaje, dok je taj udio u placebo grupa je bila samo 3% (n=1/37).

Tijekom cijelog perioda liječenja, najčešći neželjeni događaji izazvani liječenjem (isključujući HAE napade) u skupini Takhzyro (n=84) bili su bol na mjestu injekcije (42,9%), virusna infekcija gornjih respiratornih trakta (23,8%), glavobolja (20,2 )%), bolni eritem na mjestu ubrizgavanja (9,5%), modrica na mjestu ubrizgavanja (7,1%) i vrtoglavica (6,0%). Ozbiljnost većine neželjenih događaja (98,5%) uzrokovanih liječenjem bila je blaga do umjerena.