EU odobrava zajednički program Symkevi i Kalydeco za djecu od 6 do 11 godina!

Vertex Pharmaceuticals je svjetski lider u liječenju cistične fibroze (CF). Nedavno je najavljeno da je kompanija objavila da je Evropska komisija (EK) odobrila proširenje Symkevija (tezacaftor / ivacaftor) i Kalydeco(ivacaftor)Oznake kombinirane terapije za liječenje djece sa cističnom fibrozom (CF) u dobi od 6-11 godina, posebno u CFTR genu: (1) pacijenti sa 2 kopije mutacije F508del; (2) 1 kopija mutacije F508del i 1 kopija 14 mutacija koje mogu izazvati rezidualnu CFTR aktivnost A mutacija (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). U Evropi je kombinovana terapija Symkevija i Kalydeca prethodno odobrena za liječenje CF bolesnika starijih od 12 godina koji imaju iste gore spomenute mutacije.

Sa ovim najnovijim odobrenjem, kombinovana terapija Symkevija i Kalydeca pružit će novu opciju liječenja bolesnika sa CF s homozigotnim mutacijama u F508del. Za pacijente s jednom kopijom mutacije F508del i jednom od 14 preostalih funkcionalnih mutacija, kombinirana terapija pružit će jedini lijek za liječenje unutarnjeg uzroka bolesnika sa CF u ovoj dobnoj skupini (6-11 godina).

U Sjedinjenim Državama kombinacija tezakaftor / ivakaftor iivacaftor(prodaje se pod robnom markom Symdeko) odobren je u februaru 2018. godine za bolesnike sa CF ≥12 godina i odobren je u junu 2019. godine kako bi se proširio broj primjenjivih populacija za 6 -11-godišnjeg djeteta sa CF.

Reshma Kewalramani, dr. Med., Predsjednica i izvršna direktorica Vertexa, rekla je:" Kroz ovo odobrenje, djeca u dobi od 6 do 11 godina u Europi koja nose najčešće mutacije F508del imat će novi plan liječenja i određene rezidualne funkcionalne mutacije. Po prvi put, djeca će imati plan liječenja za rješavanje osnovnog uzroka njihove CF. Današnje odobrenje približava nas krajnjem cilju pružanja lijekova svim pacijentima sa CF."

Kombinirana terapija Symkevi i Kalydeco odmah će biti dostupna pacijentima koji ispunjavaju uvjete u Njemačkoj, a uskoro će biti dostupna i pacijentima u zemljama koje su potpisale inovativan dugoročni ugovor o povratu s Vertexom, uključujući Ujedinjeno Kraljevstvo, Dansku i Republiku Irsku. U svim ostalim zemljama Vertex će usko surađivati ​​s evropskim regulatornim agencijama kako bi osigurao da pacijenti koji ispunjavaju uvjete dobiju liječenje.

CF je rijetka genetska bolest uzrokovana mutacijama gena CFTR koje uzrokuju nedostatke ili brisanje funkcije proteina CFTR. Bolest pogađa približno 75 000 ljudi u Sjevernoj Americi, Europi i Australiji. Trenutno je otkriveno oko 2.000 mutacija gena CFTR, od kojih je mutacija F508del najčešći uzrok CF, što čini oko 45% od ukupnog broja pacijenata. CFTR protein obično regulira transport jona u ćelijskoj membrani, a genske mutacije mogu uzrokovati uništavanje ili gubitak funkcije proteinskog proizvoda. Kada se prekine transport jona u ćelijskoj membrani, viskoznost sluznog omotača određenih organa postat će gušća. Jedna od glavnih karakteristika ove bolesti je nakupljanje guste sluzi u respiratornom traktu, što može uzrokovati poteškoće u disanju i ponovljene infekcije, što na kraju može dovesti do smrti. Starost je stara oko 20 godina.

Neke mutacije mogu dovesti do toga da se protein CFTR ne obrađuje ili ne savija normalno u ćeliji i obično ne može doći do površine ćelije. Farmaceutski sastojci Symdeko&su tezakaftor i ivakaftor, od kojih tezakaftor nastoji riješiti nedostatke u transportu i obradi mutiranih CFTR proteina kako bi mogao doći do površine ćelije; ivacaftor može povećati vrijeme dok CFTR proteinski kanal ostaje otvoren na staničnoj membrani i dalje poboljšati njegovu funkciju.

Do sada je Vertex nabrojao 4 CF lijeka: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor), prva 3 lijeka Može liječiti oko 40 000 pacijenata širom svijeta, što čini oko 50% svih CF bolesnici. Novo odobrena trostruka terapija Trikafta / Kaftrio može proširiti opseg liječenja na 90% CF pacijenata širom svijeta.

U junu ove godine, agencija za istraživanje farmaceutskog tržišta EvaluatePhamra objavila je izvještaj u kojem predviđa da će Trikafta / Kaftrio postati jedan od najprodavanijih lijekova TOP10 u svijetu 2026. godine, čija će prodaja doseći 8,739 milijardi američkih dolara, i nevjerojatan spoj godišnja stopa rasta tokom 2019-2026. 54,3%.