Inhibitor Tavneos uskoro će biti odobren u EU: Vaskulitis povezan sa ANCA!

ChemoCentryx je nedavno objavio da je Komitet Europske agencije za lijekove (EMA) za lijekove za humanu upotrebu (CHMP) izdao pozitivnu recenziju sugerirajući odobrenje Tavneosa (avacopan), oralnog selektivnog inhibitora receptora 5a receptora (C5aR), u kombinaciji s rituksimabom (rituksimabom). ) ili režim ciklofosfamida, za liječenje odraslih pacijenata s teškim, aktivnim granulomatoznim poliangiitisom (GPA) ili mikroskopskim poliangiitisom (MPA). GPA i MPA su dva glavna tipa vaskulitisa povezanog sa anti-neutrofilnim citoplazmatskim autoantitijelima (ANCA) (također poznatom kao ANCA vaskulitis). Sada će CHMP-ova mišljenja biti dostavljena Evropskoj komisiji (EK) na razmatranje, koja obično donosi konačnu odluku o reviziji u roku od 2 mjeseca.

U septembru ove godine, Tavneos je bio prvi koji je dobio japansko odobrenje za liječenje ANCA vaskulitisa. U oktobru ove godine, Tavneos je odobren u Sjedinjenim Državama: kao pomoćni lijek, u kombinaciji sa standardnim terapijama, koristi se kod odraslih pacijenata za liječenje teško aktivnog ANCA vaskulitisa (GPA i MPA). Vrijedi spomenuti da je Tavneos prvi oralni inhibitor 5a receptora komplementa (C5aR) odobren od strane američke FDA i prvi lijek odobren za liječenje vaskulitisa povezanog s ANCA u posljednjih deset godina.

ANCA vaskulitis je rijetka i ozbiljna sistemska autoimuna bolest. Prekomjerna aktivacija sistema komplementa dodatno aktivira neutrofile, što dovodi do upale i na kraju uništavanja malih krvnih sudova. Bolest može uzrokovati oštećenje i zatajenje organa. Bubreg je glavni ciljni organ i često je fatalan ako se ne liječi.

Dr. Thomas J. Schall, predsjednik i izvršni direktor ChemoCentryxa, rekao je:"CHMP' prijedlog da se odobri Tavneos je pozitivan korak ka našem cilju. Naš cilj je da Tavneos bude dostupan na ključnim tržištima širom svijeta. Nakon nedavnog lansiranja u Sjedinjenim Državama. Nakon dobijanja regulatornog odobrenja od Japana, nadamo se da će pacijenti u Evropi uskoro moći da primaju Tavneos tretman."

Hemijska struktura avakopana

Vaskulitis povezan s ANCA je razorna bolest, a trenutni tretmani često dovode do ozbiljnih ili čak fatalnih nuspojava i smanjuju tretmane koji spašavaju živote. Odobrenje Tavneosa na tržištu će pružiti prijeko potrebnu novu opciju liječenja i donijeti svjetliju budućnost pacijentima.

Tavneos' regulatorno odobrenje je zasnovano na podacima iz globalnog ključnog kliničkog ispitivanja faze 3 ADVOCATE. Studija je postigla primarne krajnje tačke remisije bolesti u 26. sedmici i trajne remisije u 52. sedmici.

Podaci su pokazali da je prema procjeni Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), u poređenju sa grupom koja je primala prednizon, grupa koja je primala avacopan imala statističku prednost u remisiji bolesti u 26. sedmici i održanoj remisiji u 52. sedmici. U ovom ispitivanju, u poređenju sa u grupi koja je primala prednizon, toksičnost glukokortikoida u grupi koja je primala avacopan je značajno smanjena, bubrežna funkcija je značajno poboljšana, a pokazatelji kvalitete života vezani za zdravlje su također značajno poboljšani.

Mehanizam djelovanja Avakopan (CCX168).

Avakopan je oralni mali molekul i selektivni inhibitor C5aR1 receptora komplementa. Preciznim blokiranjem receptora (C5aR) fragmenta proinflamatornog sistema komplementa C5a (C5aR) prisutnog na površini destruktivnih inflamatornih ćelija kao što su neutrofili, avacopan može sprečiti ove ćelije da oštete sposobnost aktivacije C5a, što je ANCA krv. posuda Pokretački faktori upale. Liječenje avacopanom je dizajnirano da efikasno kontroliše proces upalnog vaskulitisa, spriječi ponovnu pojavu i smanji rizik od oštećenja uzrokovanih liječenjem. Osim toga, avacopan samo selektivno inhibira C5aR1 kako bi omogućio C5a I putu da normalno radi kroz C5L2 receptor.

ChemoCentryx je odgovoran za otkriće i razvoj avakopana i ima pravo komercijalizacije lijeka u Sjedinjenim Državama. Vifor Pharma je dobila ekskluzivno pravo na komercijalizaciju avakopana na tržištima izvan Sjedinjenih Država kroz savez za zdravlje bubrega postignut s ChemoCentryxom.

Trenutno, ChemiCentryx također razvija avacopan za liječenje pacijenata sa C3 glomerulopatijom (C3G) i hidradenitisom suppurativa (HS). Prethodno je američka FDA odobrila avacopan kao lijek siroče za liječenje vaskulitisa povezanog s ANCA, C3G i atipičnog hemolitičko-uremijskog sindroma (aHUS). U Evropskoj uniji, EMA je odobrila avacopan kao lijek siročad za liječenje C3G i dva tipa ANCA vaskulitisa (GPA i MPA).