The U.S. FDA Granted Takeda's Oral Orexin Receptor Agonist TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) je nedavno objavila da je američka administracija za hranu i lijekove (FDA) odobrila TAK-994 Oznaka probojne terapije (BTD), oralni oreksin agonist u kliničkoj fazi faze 2, koja je bila usmerena na selektivne ciljeve orexin-2 receptor.

Trenutno se TAK-994 razvija za liječenje pretjerane pospanosti (EDS) u bolesnika sa narkolepsijom tipa 1 (NT1). Ovo je hronična neurološka bolest koja mijenja ciklus buđenja u snu. EDS je znakoviti simptom NT1, koji se karakterizira nesposobnošću osobe da ostane budna i budna tokom dana, i zaspi nenamjerno ili u neprikladnim vremenima svaki dan.

BTD je novi kanal za pregled lijekova FDA, koji ima za cilj ubrzati razvoj i pregled novih lijekova za liječenje ozbiljnih ili po život opasnih bolesti, a postoje i preliminarni klinički dokazi koji u odnosu na postojeće lekove za liječenje, nove lekove koji mogu znatno poboljšati stanje bolesti. Lijekovi dobijeni od BTD-a mogu dobiti bliže smjernice uključujući i više zvaničnike FDA tokom istraživanja i razvoja, i imaju pravo na rolling pregled i potencijalni prioritetni pregled tokom pregleda kako bi se osiguralo da pacijentima budu obezbjeđene nove mogućnosti liječenja u najkraćem vremenu.

Prema informacijama koje je objavio Centar za procjenu lijekova (CDE) Nacionalne uprave za medicinske proizvode (NMPA), TAK-994 je u julu 2020. godine dobio impliciranu licencu za klinička ispitivanja u Kini.

TAK-994 je otkrio Takedin laboratorij u Shonanu u Japanu. On je dio Otvorenog inovacijskog centra Shonan Health Innovation Parka i glavni je proizvodni kandidat za Takedinu pionirsku franšizu s višestrukim orexin fokusom. Ovaj BTD označava važnu prekretnicu u Takedinim ubrzanim razvojnim naporima da ovu važnu potencijalnu terapiju donese pacijentima NT1.

FDA je odobrila TAK-994 BTD, dijelom na osnovu ranih i preliminarnih kliničkih podataka. Ovi podaci ukazuju da kod NT1 pacijenata TAK-994 može značajno poboljšati objektivne i subjektivne rezultate mjerenja dnevnog budnosti. Trenutno, TAK-994 se podvlači u studiju faze 2 (TAK-994-1501). Podaci iz završene studije Faze 2 bit će objavljeni na budućoj naučnoj konferenciji nakon što se postigne zaključak studije.

Sara Šeik, šefica Takedinog polja za liječenje neuroznanosti, rekla je: "Pacijenti sa narkolepsijom tipa 1 imaju pretjeranu pospanost po danu, što može značiti da često zaspu na poslu ili u školi. Ako bude odobren, TAK-994 ima potencijal da promeni naš trenutni tretman NT1. Način rješavanja problema unutrašnjeg nedostatka oreksina u srži bolesti. Orexin ima ključnu ulogu u regulisanju ciklusa buđenja u snu ljudskog tijela, i podržava puteve u mozgu koji promovišu prirodnu budnost tijela."