Jedinstvena kationska hidroksibutiratna terapija Xywav (kalcijum magnezijum kalijum kalijum hidroksibutirat) Faza 3 Klinički uspjeh!

Jazz Pharmaceuticals nedavno je objavio pozitivne vrhunske rezultate studije faze 3 koja je ocjenjivala Xywav (natrij, kalij, magnezijum, kalcij, JZP-258) oralni rastvor za liječenje idiopatske hipersomnije (IH) kod odraslih. Prije toga, FDA je dodijelila Xywav Fast Track Status (FTD) za liječenje idiopatske narkolepsije (IH) u septembru 2020. godine, koja je kronična neurološka bolest koju karakteriziraju prekomjerna pospanost, nekontrolirane potrebe za snom ili dnevna pospanost traje najmanje 3 mjeseca, čak i kada je san adekvatan ili produžen noću.

Najava je dvostruko slijepa, multicentrična, placebo-kontrolirana, randomizirana studija 3. faze za više zemalja, kako bi se procijenila efikasnost i sigurnost lijeka Xywav u liječenju odraslih pacijenata s idiopatskom narkolepsijom. Pacijenti uključeni u studiju pokazali su prekomjernu dnevnu pospanost, što je tipična karakteristika idiopatske narkolepsije. Dizajn studije obuhvaćao je 14-tjedni period titracije i optimizacije, dvotjedni period stabilne doze Xywav, nakon čega je slijedila randomizacija 1: 1 za primanje Xywava ili placeba tijekom 2 sedmice. Nakon završetka dvostruko slijepog, s placebom kontroliranog perioda liječenja, pacijent je ušao u otvoreno produženo razdoblje sigurnosti od 24 tjedna.

Svi pacijenti liječeni su Xywavom u otvorenom periodu titracije, a klinički značajna poboljšanja primijećena su na Epworth skali za pospanost (ESS). Ukupno je 115 pacijenata bilo uključeno u slučajno povučeni dio studije, a mjeren je dojam o ukupnim promjenama kod pacijenata s primarnom završnom točkom ESS i ključnim sekundarnim krajnjim točkama (PGIc) i Idiopatskom skalom ozbiljnosti hipersomnije (IHSS). Pacijenti koji su uzimali Xywav pokazali su klinički značajno održavanje efikasnosti u smislu ESS, PGIc i IHSS, dok su pacijenti koji su uzimali placebo imali visoko statistički značajno pogoršanje stanja Xywav' stanje: ESS (p< 0,0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0,0001),="" ihss=""><>

Sigurnost u ovoj studiji je u skladu s poznatom sigurnošću Xywava i nisu primijećeni novi sigurnosni signali u ovoj populaciji. Jazz će objaviti podatke iz ove faze 3 studije na predstojećoj medicinskoj konferenciji, a ti će podaci biti uključeni u dodatnu novu aplikaciju za lijek (sNDA) koja bi trebala biti dostavljena FDA u prvom kvartalu 2021. godine.

Dr. Robert Iannone, izvršni potpredsjednik za istraživanje i razvoj jazza, rekao je: GG; Uzbuđeni smo zbog ovih uvjerljivih rezultata i stepena poboljšanja zapaženog u studiji, posebno za idiopatsku populaciju narkolepsije koja trenutno nema odobrene mogućnosti liječenja . Vrlo smo zahvalni što smo sudjelovali u istraživačkim pacijentima i istraživačima i radujemo se brzoj suradnji s FDA-om kako bismo što prije pružili pacijentima Xywav. Već 15 godina Jazz prednjači u medicini spavanja. Cilj nam je inovirati i promijeniti život pacijenata. Posvećeni smo pružanju usluga onima koji to nemaju ili Pacijenti s teškim poremećajima spavanja s ograničenim liječenjem donose nove mogućnosti."

U julu 2020. godine američka FDA odobrila je Xywav za liječenje katapleksije ili prekomjerne dnevne pospanosti (EDS) kod pacijenata sa narkolepsijom (narkolepsija) u dobi od 7 godina i više.

Xywav je hidroksibutiratni proizvod sa jedinstvenom kationskom komponentom (kalcijum magnezijum kalijum natrijum), koji ima jednaku koncentraciju hidroksimaslačne kiseline u odnosu na preporučeni raspon doziranja od 6-9 grama natrijum oksibata, ali može smanjiti 92% natrijuma ili oko 1000 -1500mg / noć. Iako je tačan mehanizam Xywava još uvijek nejasan, smatra se da je terapijski učinak Xywava na katapleksiju i EDS posredovan djelovanjem GABAB-a na noradrenergične i dopaminergične neurone i talamičke kortikalne neurone tijekom spavanja.

Natrijum oksibat sadrži upozorenje o visokom sadržaju natrijuma. Prije toga bio je jedini proizvod odobren za liječenje katapleksije i EDS-a kod pacijenata starijih od 7 godina i više od narkolepsije, a Američka akademija medicine spavanja (AASM) imenovala ga je kao standard liječenja katapleksije i EDS-a.

Narkolepsija (narkolepsija) je neizlječiva hronična neurološka bolest. Vremenom teret bolesti može imati dubok utjecaj na zdravlje pacijenata. Mnogi pacijenti mogu doživjeti nekoliko godina prije postavljanja tačne dijagnoze, što može imati značajan utjecaj na njihov svakodnevni život. Bolest je doživotna bolest, pa je vrlo važno imati nove mogućnosti za pomoć u liječenju EDS-a i katapleksije.

Xywav je razvijen posebno za pružanje terapije s oksi-maslačnom kiselinom s niskim udjelom natrija za pacijente sa narkolepsijom, a nema upozorenja o sadržaju natrija, lijek će postati novi standard njege. Za odrasle i dječje pacijente, Xywav ima razne režime doziranja na izbor. Propisnici mogu titrirati Xywav u različite doze koje pacijenti uzimaju noću. Kada pacijent pređe sa natrijevog oksibata na liječenje Xywavom, početna doza liječenja i raspored lijeka Xywav jednaki su natrijevom oksibatu (u gramima u gramima) i mogu se titrirati prema potrebi na temelju djelotvornosti i podnošljivosti.