SAD FDA odobrava C-tip Natriuretic Peptide Analogue Voxzogo (vosoritide)---1/2

BioMarin Pharmaceuticals je nedavno objavio da SAD Hrana i uprava za lijekove (FDA) ubrzala je odobrenje Voxzogo (vosoritida), jednom dnevno ubrizgavanja analoga natriuretičkog peptida C tipa (CNP) za liječenje od 5 godina i Kod pedijatrijskih bolesnika s akhondroplazijom (akhondroplazija) iznad i ploča rasta je otvorena, linearni rast je povećan. Ahondroplazija je najčešće nesrazmjerno kratkog stasa kod ljudi.

Iako je odobrila Voxzogo, FDA je izdala i rijedak vaučer za pregled prioriteta pedijatrijske bolesti (PRV) BioMarinu kako bi nagradila kompaniju za izvanredan doprinos razvoju novih lijekova za rijetke bolesti. Ovaj PRV se može zamijeniti za prioritetnu reviziju bilo koje nove droge koja ne utiče na pregled prioriteta, a može se prodavati ili prenositi.

Na osnovu poboljšanja godišnje stope rasta (AGV), indikacija je odobrena u procesu ubrzanog odobravanja. Nastavak odobrenja za ovu indikaciju zavisit će od verifikacije i opisa kliničkih koristi u potvrdnim studijama. Kako bi se ugodio ovom post-marketinškem zahtjevu, BioMarin namjerava koristiti tekuću otvorenu studiju proširenja naljepnica kako bi se usporedila sa postojeća prirodna historija.

U Evropskoj uniji, Voxzogo je odobren u augustu 2021. za liječenje ahondroplazija kod djece u dobi od 2 godine do zatvorenih ploča rasta. U Sjedinjenim Državama i Evropskoj uniji, Voxzogo je dobio Orphan Drug Designation (ODD) za liječenje ahondroplazija. Zatvaranje ploče rasta nastaje nakon puberteta, kada se dostigne konačna visina odrasle osobe.

Voxzogo je prvi lijek odobren za liječenje djece ahondroplazija. Može liječiti uzrok bolesti. Predstavlja veliki medicinski napredak i ima potencijal da ima znatan uticaj na živote pacijenata. Aktivni farmaceutski sastojak Voxzogo je vosoritid, koji je modificirani natriuretski peptid C tipa (CNP) koji promiče formiranje endohondarnih kostiju regulišući fibroblastni receptor faktora rasta 3 (FGFR3) signalizirajući i direktno cilja razvoj hrskavice Unutrašnja patofiziologija insuficijencije.

Ovo odobrenje je zasnovano na rezultatima globalne randomizirane, dvostruko slijepe, placebom kontrolirane faze 3 studije i otvorenog proširenja ove faze 3 studije. U studiji je bilo upisano 121 dijete s ahondroplazijama u dobi od 5 do 14,9 godina. U odnosu na 4,06 cm/godinu, odnosno 4,26 cm/god. U 52. sedmici liječenja, promjena AGV-a u skupini koja je bila placebo u odnosu na polazno bila je -0,17 cm/godina, a promjena AGV-a u skupini Voxzogo u odnosu na 1,40 cm/godinu, što je Voxzogo grupu u odnosu na placebo grupu u smislu AGV. Značajno poboljšanje u školi je 1,57 cm/godišnje. Nakon 52 tjedna dvostruko slijepe placebom kontrolirane faze 3, 58 pacijenata koji su u početku bili nasumično dodijeljeni Voxzogu ušao je u otvoreni period proširenja. Kod pacijenata praćenih 2 godine nakon randomizacije, poboljšanje AGV-a je ostalo nepromenjeno.