Vertex's Triple Therapy Trikafta Has Been Given Priority Review By The US FDA, Expanding The Applicable Population (6-11 Years Old)!

Vertex Pharmaceuticals je globalni lider u liječenju cistične fibroze (CF). Nedavno je kompanija objavila da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila svoju dopunsku novu primjenu lijekova (sNDA) kako bi proširila korištenje trostruke terapije Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor i ivakaftor) kako bi uključila najmanje jedan F508del u CFTR gen. 6-11-godišnji CF pacijenti koji imaju mutaciju ili specifičnu mutaciju u CFTR genu i reagiraju na trikafta liječenje na temelju in vitro podataka. FDA je odobrila SNDA prioritetnu reviziju i odredila je ciljni datum akta o naknadi za korisnike lijekova na recept (PDUFA) 8. juna 2021. godine.

U Sjedinjenim Državama, Trikafta je odobrena za upotrebu u CF bolesnika ≥ u dobi od 12 godina koji nose najmanje jednu mutaciju F508del ili specifičnu mutaciju u GENU CFTR i na temelju in vitro podataka da mutacija reagira na liječenje Trikaftom.

Carmen Bozic, MD, izvršna potpredsjednica i glavni medicinski službenik Vertexa je rekla: "Ako se odobri proširena upotreba, Imaćemo priliku da koristimo Trikaftu za liječenje uzroka bolesti rano u životu, a možda ćemo imati koristi od približno 1.500 dece sa CF. Prvi put primljeno od 2019. godine Od trikaftinog regulatornog odobrenja, neumorno radimo na tome da što pre dovedemo ovaj lek kod onih pacijenata koji čekaju. Radujemo se radu s agencijom kako bi se zahtjev preispitao u dolazećim mjesecima."

Vertex također planira da u prvoj polovini 2021. godine za CF djecu u dobi od 6-11 godina poda zahtjev za odobrenje za marketing (MAA) promjenu Evropske agencije za lijekove (EMA). Kompanija također planira u dolazećim mjesecima donijeti dokumente za prijavu za ovu dob na drugim tržištima kao što su Kanada i Australija. Trikafta je aplikacija za proširenu primjenu podržana podacima iz globalne studije faze 3. Studija je sprovedena u 6-11-godišnjih CF bolesnika sa 2 kopije mutacije F508del, ili 1 primjerak mutacije F508del i jedna minimalna funkcionalna mutacija, te je procijenila ucinknost i sigurnost Trikafte.

Cistična fibroza (CF) je rijetka, životno skraćena genetska bolest koja pogađa približno 75.000 ljudi širom svijeta. CF je progresivna, multi-sistemska bolest koja pogađa pluća, jetru, gastrointestinalni trakt, sinuse, znojne žlijezde, gušteraču i reproduktivni trakt. CF je uzrokovan nekim mutacijama u CFTR genu koje uzrokuju CFTR defekte funkcije proteina ili brisanja. Djeca moraju naslijediti 2 neispravna CFTR gena (po jedan za svakog roditelja) da bi razvila CF.

Iako postoji mnogo različitih vrsta MUTACIJA CFTR koje mogu izazvati bolest, većina CF pacijenata ima najmanje jednu F508del mutaciju. Ove mutacije se mogu odrediti genetskim testiranjem ili genotipom. CFTR protein obično regulira transport iona u ćelijskoj membrani, a mutacije gena mogu uzrokovati uništenje ili gubitak funkcije proteina. Kada se prekine transport iona u ćelijskoj membrani, viskoznost premazivanja sluznice na određenim organima će se zgusnjeti. Jedna od glavnih karakteristika bolesti je nakupljanje debele mukuse u dišnom traktu, što dovodi do poteškoća u disanju, hronične rekurentne infekcije pluća i progresivnog oštećenja pluća, što na kraju dovodi do smrti. Medijan smrti za cf pacijente je u ranim 30-im.

Do sada, Vertex je nabrojao 4 CF lijekova: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor ivakaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivakaftor i ivakaftor), prva 3 leka mogu da leče Ima oko 40.000 pacijenata širom sveta, Koji predstavljaju oko 50% svih cf pacijenata. Novo odobrena trostruka terapija Trikafta krajem 2019. godine može proširiti raspon liječenja na 90% cf pacijenata širom svijeta.

Farmaceutska organizacija za istraživanje tržišta EvaluatePhamra objavila je izvještaj u kojem predviđa da će Trikafta postati jedan od najprodaji svjetskih lijekova TOP10 u 2026. godini, s prodajom koja je dostizala 8,739 milijardi američkih dolara, te spojnu godišnju stopu rasta od 54,3% tokom 2019-2026. godine.