Astellas Prograf (Tacrolimus) Odobreno za Novu indikaciju u SAD-u

Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) nedavno je odobrila Astellas Prograf (takrolimus) za novu upotrebu u kombinaciji s drugim imunosupresivnim lijekovima kako bi se spriječilo odbijanje organa kod odraslih i pedijatrijnih bolesnika koji prolaze transplantaciju pluća. Ovo odobrenje je zasnovano na ne-invazivnoj (opservacionoj) studiji koja pruža dokaze o valjanosti u stvarnom svijetu (RWE).

U Sjedinjenim Državama, Prograf je u početku odobren za prevenciju odbacivanja organa kod pacijenata sa presađivanjem jetre, a kasnije je odobren za prevenciju odbacivanja organa kod bolesnika sa transplantacijom bubrega i srca. Prograf se također često koristi u kliničkoj praksi bolesnika sa transplantacijom pluća.

Ovo odobrenje FDA označava prvo odobrenje imunosupresivnog lijeka kako bi se spriječilo odbijanje kod odraslih i pedijatrijnih pacijenata koji prolaze transplantaciju pluća. Prograf je jedini imunosupresivni lijek odobren za upotrebu u ovoj populaciji.

Ovo odobrenje odražava: Prema FDA propisima, dobro dizajnirana, neinvazivna studija zasnovana na fit-for-purpose real world podacima (RWD), kada se uporedi sa prikladnom kontrolom, je kako se smatra adekvatnom i dobro kontrolisanom.

Konkretno, da bi se podržalo odobrenje neinvazivnog istraživanja za ovu novu indikaciju, uz podršku Ministarstva zdravlja i ljudskih usluga SAD-a (HHS), korišten je RWD iz naučnog registra primatelja transplantacije (SRTR). Ovi podaci se prikupljaju iz svih slučajeva transplantacije pluća u SAD-u, a "Death Master File" Američke uprave za socijalno osiguranje (SSA) služi kao pouzdan repozitorija podataka o smrti kako bi se pružile dopunske informacije. Podaci pokazuju da u odnosu na dobro dokumentiranu prirodnu historiju transplantacijnih lijekova bez ili vrlo malo imunosupresivne terapije, bolesnici sa transplantacijom pluća liječeni Prografom kao dio imunosupresivnog režima više lijekova značajno su poboljšali ishode.

Pored RWE iz ne-intervencionih studija, randomizirana kontrolirana ispitivanja pomoću Prografa u drugim transplantacijama čvrstih organa pružila su uvjerljive dokaze o djelotvornosti. Ostali dokazi kliničkog ispitivanja iz istraživačkih publikacija podržavaju Prografov nezavisni doprinos kao dio multi-lijek imunosupresivnog programa.

U pogledu lijekova, Prograf mogu propisati samo ljekari koji su iskusni u imunosupresivnom terapiji i upravljanju presađivanjem organa. Pacijentima koji primaju lijekove treba upravljati u objektima opremljenim sa dovoljno laboratorija i podržavajući medicinske resurse. Prograf je povezan sa povećanim rizikom od limfoma i drugih zloćudnih materija, i povećanom podložnošću bakterijama, virusima, gljivicama i protozoama, uključujući oportunističke infekcije.

U Kini, Prograf (takrolimus kapsule, injekcija) je indiciran kao: prevencija odbacivanja presađivanja presađivanja jetre ili bubrega, te liječenje odbacivanja presađivanja presađivanja jetre ili bubrega koje ne mogu kontrolirati drugi imunosupresivni lijekovi.

Osim toga, postoji i takrolimus kapsula sa održanim oslobađanjem. Indikacije su: prevencija odbacivanja presađivanja presađivanja bubrega, prevencija odbijanja presađivanja u periodu održavanja nakon presađivanja jetre, liječenje drugih primjena nakon transplantacije bubrega ili jetre A odbijanje presađivanja koje se ne može kontrolirati imunosupresivnim lijekovima.

U augustu 2020. godine, čestice takrolimusa su odobrene kako bi se spriječilo odbijanje presađivanja presađivanja jetre ili bubrega kod djece, te za liječenje odbijanja presađivanja presađivanja koje ne mogu kontrolirati drugi imunosupresivni lijekovi nakon transplantacije jetre ili bubrega kod djece.