Američka FDA dodijelila je tvrtki Roche/AbbVie Venclexta (venetoclax) šestu probojnu terapijsku oznaku!

AbbVie i Roche nedavno su objavili da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Venclexta (venetoclax) oznaka revolucionarne terapije (BTD), u kombinaciji s azacitidinom, za liječenje prethodno neprimijećenog srednjeg, visokog i vrlo visokog rizika (zasnovano na revidiranoj procjeni Međunarodnog sistema prognostičkog bodovanja [IPSS-R]) koji su bili liječeni za odrasle pacijente s mijelodisplastičnim sindromom (MDS). Prema IPSS-R-u, srednje rizični, visokorizični i vrlo visoki rizik definirani su kao visokorizični.

Vrijedi napomenuti da je ovo šesti BTDvenetoclaxje stekao u regulatornom području SAD -a. BTD je novi kanal za pregled lijekova FDA-e, koji ima za cilj ubrzati razvoj i pregled novih lijekova za liječenje ozbiljnih ili po život opasnih bolesti, a postoje preliminarni klinički dokazi da u usporedbi sa postojećim lijekovima za liječenje, novi lijekovi mogu značajno poboljšati stanje bolesti. Lijekovi dobiveni BTD-om mogu dobiti bliže smjernice, uključujući više službenike FDA-e tokom istraživanja i razvoja, te su podobni za stalni pregled i potencijalni pregled prioriteta tokom pregleda kako bi se osiguralo da se pacijentima u najkraćem roku pruže nove mogućnosti liječenja.

MDS je skupina rijetkih karcinoma krvi povezanih s koštanom srži koji postupno utječu na sposobnost koštane srži&da proizvodi normalne krvne stanice. To može dovesti do slabosti, čestih infekcija, anemije i iscrpljujućeg umora. U nekim slučajevima, MDS se također može razviti u akutnu mijeloičnu leukemiju (AML). U Sjedinjenim Državama godišnje se dijagnosticira MDS oko 10.000 ljudi, a oko 30% njih će razviti AML. Iako se MDS može pojaviti u bilo kojoj dobi, najčešći je kod osoba starijih od 60 godina.

MDS ima nekoliko klasifikacija-vrlo niskog, niskog, srednjeg, visokog i vrlo visokog rizika (vrlo visokog rizika), koje se određuju na temelju sastava koštane srži, broja krvnih stanica i kromosomskih promjena . Prema revidiranom Međunarodnom sistemu prognostičkog bodovanja (ipsS-R), bolesti visokog rizika definirane su kao srednje rizične, visokorizične i vrlo visokorizične. Ovo je skala procjene rizika koja koristi 5 prognostičkih pokazatelja za predviđanje tijeka bolesti pacijenta. Oko polovine (45%) pacijenata ima MDS visokog rizika, s lošom prognozom i kratkim vremenom preživljavanja, sa prosječnim vremenom preživljavanja od oko 18 mjeseci.

Donacija FDA za venetoclax BTD zasnovana je na privremenim podacima iz faze 1b studije M15-531. Studija istražuje kombinaciju venetoklaksa i azacitidina u liječenju pacijenata s MDS-om visokog rizika koji prethodno nisu bili liječeni. Osim studije Ib M15-531 faze, kombinacija venetoklaksa + azacitidina također se procjenjuje u studiji faze 1b M15-522 za liječenje pacijenata s recidivom ili refraktornim MDS-om i većim rizikom od liječenja nove dijagnoze se procjenjuju u randomiziranoj fazi 3 pacijenata sa MDS -om u studiji VERONA.

hemijska struktura venetoklaksa

venetoclaxje prvi u klasi, oralni, selektivni inhibitor B-ćelijskog limfoma-2 (BCL-2) inhibitora, koji su razvili AbbVie i Roche, a dvije su strane zajedno odgovorne za komercijalizaciju američkog tržišta (trgovačko ime): Venclyxta), a AbbVie je odgovoran za komercijalizaciju tržišta izvan Sjedinjenih Država (trgovački naziv: Venclyxto). Protein BCL-2 igra važnu ulogu u apoptozi (programirana ćelijska smrt), može spriječiti apoptozu nekih stanica (uključujući limfocite) i prekomjerno je izražen kod određenih vrsta raka, što je povezano s stvaranjem rezistencije na lijekove. Venetoclax ima za cilj selektivno inhibirati funkciju BCL-2, obnoviti stanični komunikacijski sistem i omogućiti stanicama raka da se same unište, čime se postiže svrha liječenja tumora.

venetoclaxje odobren u više od 80 zemalja svijeta za liječenje kronične limfocitne leukemije (CLL), limfoma malih stanica (SLL) i akutne mijeloične leukemije (AML). U Sjedinjenim Državama, FDA je venetoclaxu ranije odobrilo 5 oznaka probojne terapije (BTD), jednu za prvu liniju liječenja KLL-a, dvije za povratnu ili refraktornu CLL i dvije za prvu liniju liječenja akutne mijeloične leukemije (AML) ).

U Kini,venetoclaxodobren je u prosincu 2020. za upotrebu u kombinaciji s azacitidinom za liječenje novootkrivenih odraslih pacijenata s akutnom mijeloičnom leukemijom (AML) koji nisu prikladni za jaku indukcijsku kemoterapiju zbog komorbiditeta ili su stariji od 75 godina. venetoclax je prvi odobreni inhibitor B-ćelijskog limfoma-2 (BCL-2) Kine' označava kinesko' polje AML-a ušlo je u eru ciljane terapije.