Predlaže se da CStone Pharmaceuticals, lijek u razvoju, dobije uslovno odobrenje od CHMP

Blueprint lijekovi, partner tvrtke CStone Pharmaceuticals, nedavno su objavili da je Odbor za lijekove za ljudsku uporabu Europske agencije za lijekove (CHMP) izdao pozitivan pregled koji sugerira uvjetno odobrenje uvrštavanja tableta avapritiniba (avapritinib) u monoterapija. Za liječenje neresektabilnih ili metastatskih gastrointestinalnih stromalnih tumora (GIST) odraslih bolesnika s genskom mutacijom gena receptora alfa (PDGFRA) gena egzona 18 D842V iz trombocita. Evropska komisija će dati konačno odobrenje prije kraja septembra ove godine.

Apotinib je moćan i visoko specifičan inhibitor mutantne kinaze KIT i PDGFRA koji je razvio Blueprint Medicines. CStone Pharmaceuticals ima ekskluzivno odobrenje za razvoj i komercijalizaciju lijeka u Velikoj Kini. Početkom 2020. apotinib je odobren od strane američke FDA za liječenje neodrešivih ili metastatskih GIST odraslih pacijenata s mutacijama u egzonu 18 gena PDGFRA (uključujući mutaciju PDGFRA D842V). To je prva precizna meta GIST-a plasirana u drogu u Sjedinjenim Državama.

Pozitivni pregled apotiniba CHMP&br. 39 temelji se na podacima o djelotvornosti i sigurnosti kliničkog ispitivanja NAVIGATOR Faza 1, te sigurnosnim rezultatima kliničkog ispitivanja VOYAGER Phase 3. Podaci pokazuju da je apotinib pokazao dubok i dugotrajan klinički odgovor u liječenju PDGFRA egzona 18 D842V mutiranih GIST bolesnika, i dobro se podnosi. Relevantni podaci kliničkih istraživanja objavljeni su u časopisu The Lancet Oncology 29. lipnja 2020.

Mišljenja za pregled CHMP-a bit će predana Europskoj komisiji (EK) odgovornoj za odobrenje odobrenja za stavljanje lijeka u promet na daljnji pregled. Kada je riječ o aplikaciji za apotinib za kotaciju, očekuje se da će Evropska komisija konačno odobriti prije kraja septembra ove godine. Ukoliko bude odobren, apotinib će postati prvi lijek za ciljanu terapiju za bolesnike sa GIST-om koji nose mutaciju D842V u eksonu 18 gena PDGFRA koji će se plasirati na tržište Europske unije. Lijek se prodaje pod trgovačkim nazivom AYVAKYT.

U Kini, CStone Pharmaceuticals je u travnju ove godine podnio novu aplikaciju za popis lijekova za apotinib u Kini, pokrivajući dvije indikacije: ①Za liječenje alfa (PDGFRA) receptora faktora rasta koji potiče iz trombocita, Exon 18 mutacije (uključujući PDGFRA D842V mutacije) kod odraslih bolesnika s nesesektabilnim ili metastatskim GIST-om, i ② odraslih bolesnika s četvrtorednim nerezidentnim ili metastatskim GIST-om.