FDA odbija odobriti novu drogu Roxadustat

FibroGen je objavio da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) izdala kompletno pismo odgovora u vezi nove primjene lijekova (NDA)roxadustatza liječenje kronične bolesti bubrega (CKD) anemije, navešćući da neće odobriti marketinšku primjenuroxadustatI zahtijevao je od kompanije da sprovede dodatne kliničke studije o roxadustatu prije ponovnog prosljeđivanja NDA.

roxadustat je inhibitor hipoksije-induktivnog faktora prolyl hidroksilaze (HIF-PH). Može liječiti anemiju bubrega stimulirajući proizvodnju crvenih krvnih stanica, regulirajući metabolizam željeza, i smanjujući hepcidin. U 2019, naučnici koji su otkrili mehanizam hipoksija-induktivni faktori su dobili Nobelovu nagradu za fiziologiju ili medicinu te godine, a Roxadustat, koji je rođen iz ovih naučno-istraživačkih rezultata, također je privukao mnogo pažnje.

Trenutno,roxadustatodobren je za marketing u Kini, Japanu, Čileu, Južnoj Koreji i drugim mjestima za liječenje CKD anemije u ne-dijalizi zavisnim (NDD) i dijalizi ovisnim odraslim pacijentima (DD) i EU će se prijaviti za tržište proizvoda krajem augusta Donesite odluku.

U stvari, odluka FDA je već nagnjeèila. Početni PDUFA-in PDUFA rok za roxadustat bio je decembar 2020. godine, ali je zatim produžio reviziju na mart 2021. godine, a zatim i na august 2021.

Dok je čekao na odluku FDA o odobrenju, FibroGen je 6. aprila izdao saopštenje u kojem priznaje da su standardi koji se koriste za analizu podataka o srčanoj sigurnosti srca u Roxadustatu promijenjeni kako bi podaci bili koristniji. Novi podaci ukazuju da roxadustat možda nije superiorniji od darpoetina alfa u smanjenju rizika od nepovratnih kardiovaskularnih događaja u bolesnika. Pogođena ovim, FibroGenova cijena dionica je tog dana pala za 43%.

Sredinom jula 2021, savjetodavni odbor FDA objavio je rezultate svog pregleda roxadustata u liječenju anemije kroničnih bolesti bubrega. Odbor je preporučio sa neodoljivim brojem negativnih glasova da se ne odobri marketinška primjena roxadustata. Iako FDA ne slijedi uvijek preporuke savjetodavne komisije, jasno je da ovog puta nije došlo do izuzetaka.

U vezi odluke FDA da odbije da odobriroxadustat, Predsjednik Uprave FibroGena Enrique Conterno je izrazio "vrlo razočarano": "Ovo je nesretan dan za pacijente sa CKD anemijom u SAD-u. Roxadustat trenutno mijenja živote pacijenata širom svijeta. Dalje ćemo razgovarati o sljedećem koraku u SJEDINJENIM Državama sa našim partnerom AstraZenecom."