Multi-sistem atrofira novi lijek! FDA je dodijelio prvu kvalifikaciju za brzi put za verdiperstat, oralni inhibitor mijeloperoksidaze!

Biohaven je biofarmaceutska kompanija posvećena razvoju novih lijekova za neurološka oboljenja. Sredinom ovog mjeseca lansirao je Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) lijek protiv migrene na američko tržište. Ovo je prvi i jedini regulatorno odobreni dozni oblik brzog djelovanja tableta za oralnu dezintegraciju (ODT), antagonista receptora peptida (CGRP) kalcitonin, koji se koristi za akutno liječenje migrene odraslih (sa ili bez aure).

Nedavno je kompanija objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) dodijelila vertiperstat inhibitora mieloperoksidaze (MPO) za brzopotezna kvalifikaciju (FTD) za liječenje više atrofije sistema (MSA).

MSA je retka, brzo progresivna, fatalna neurodegenerativna bolest, sa prosečnim vremenom od početka do smrti 6-10 godina. MSA može uzrokovati probleme sa kretanjem slične Parkinsonovoj 0010010 # 39 bolesti (poput bradikinezije, ukočenosti mišića, tremor i loša ravnoteža) i nenamerne funkcionalne probleme, uključujući kontrolu krvnog pritiska, funkciju mokraćnog mjehura i varenje. Trenutno ne postoji lijek za MSA, dostupna je samo simptomatska terapija.

FTD ima za cilj ubrzati razvoj i brzi pregled lijekova za ozbiljne bolesti radi rješavanja ozbiljnih nezadovoljnih medicinskih potreba u ključnim područjima. Dobivanje brzih kvalifikacija za eksperimentalne lijekove znači da farmaceutske kompanije mogu češće komunicirati s FDA-om tijekom pojačanja R 0010010 ; D faza. Nakon podnošenja marketinških prijava, ispunjavaju uvjete za ubrzano odobravanje i preispitivanje prioriteta ako ispunjavaju odgovarajuće standarde. Pored toga, oni ispunjavaju uslove i za valjani pregled.

Irfan Qureshi, potpredsjednik neurologije u Biohavenu, rekao je: 0010010 quot; Veoma smo zadovoljni što je FDA dodijelila verdiperstat kvalifikaciju za brzo ocjenjivanje, ističući visoke nezadovoljene medicinske potrebe u populaciji bolesnika s MSA. Kvalifikacija brzog zapisa može pomoći ubrzanju razvoja verdiperstata kao prve terapije koja ima za cilj usporavanje napretka ove razorne bolesti. 0010010 quot;

verdiperstat hemijska strukturna formula (Izvor: medchemexpress.cn)

verdiperstat je od AhaZeneca dobijen od Biohavena u septembru 2018, a razvojni kod AstraZeneca je AZD 3241. verdiperstat je potencijalno prvoklasni, oralni, nepromjenjivi inhibitor mijeloperoksidaze (MPO) u mozgu koji prodire u mozak. MPO je ključni pokretač patološkog oksidativnog stresa i upale u mozgu. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji verdiperstat je dobio status lijeka siročadi za liječenje atrofije višestrukih sistema (MSA). Pored toga, verdiperstat ima potencijal liječenja drugih bolesti povezanih s oksidativnim stresom, upalom i neurodegeneracijom.

U studijama I i II faze više od 250 zdravih dobrovoljaca i pacijenata liječeno je verdiperstatom. Kod pacijenata sa MSA-om obično je podnošljiva doza do 900 mg dva puta dnevno. Preliminarni rezultati studije faze II na pacijentima s MSA pokazali su da se nakon 12 nedelje lečenja pacijenti koji su primali placebo pogoršali za 4. 6 bodova u glavnom indeksu efikasnosti (jedinstvena MSA skalna skala) , dok su primali verdiperstat 300 mg BID doze i 600 mg BID doze. Pacijenti su pokazali neznatno smanjenje za 3. 7 bodova i 2. {{4 }} bodova. PET snimanje translokacijskog proteina (TSPO) kod pacijenata sa Parkinsonovom 0010010 # 39 bolešću pokazuje da verdiperstat može smanjiti upalu u regijama mozga povezanim sa bolešću. Uz to, verdiperstat značajno smanjuje i aktivnost MPO-a u ljudskoj krvi, što je biomarker za lijek koji se veže na svoju metu.

Trenutno Biohaven provodi M-STAR III fazu za više država (NCT 03952806) kako bi procijenio efikasnost verdiperstata za MSA u približno 50 kliničkim centrima u Sjedinjenim Državama i Europi. Kompanija također sarađuje s Općom bolnicom Massachusetts na planiranju kliničkog ispitivanja kako bi se procijenila efikasnost verdiperstata u liječenju amiotrofične lateralne skleroze (ALS).