MyoKardia inovativna oralna kardiomiopatija cilja sve tri kliničke točke

Danas je MyoKardia objavila da je njen novi mavacamten stigao do primarnog kraja i sve sekundarne tačke suđenja u kritičnoj fazi 3 kliničkog studija EXPLORER-HCM za pacijente sa simptom, simptomi, Opstruktivna hipertrofna kardiomiopatija, HCM. U poređenju s placebo grupom, tretman mavacamten rezultirao je značajnim unaprjeđenju u simptomima bolesti, kvalitetu života, i lijevom ventrikularnom opstrukciju. Očekuje se da će kompanija dostaviti novu prijavu za drogu za mavacamten početkom 2021.

HCM je Hronična i napredna bolest koja može izazvati raznovrsnost simptoma i srčane disfunkcije. Prema statistikama u saopćenju za štampu, jedan od svakih 500 ljudi Pogoðen je HCM. Najčešće uzroke HCM je mutacija u miokarskim proteinima sarcomere. Bolest je također i česta stvar za srčani zastoj u mladim ljudima. Većina pacijenata neće imati simptome u svakodnevnom životu. Ali nekoliko pacijenata će imati simptome kao što su mijokardijalne opstrukcije, a njihova bolest se takođe zove simptom, opšnjena hipertrofna kardiomiopatija. Iako je ovaj dio pacijenata rijedak, pretrpio je veliki zdravstveni rizik. HCM je također povezan s povećanim rizikom od ventrikularne fibrilacije, infarkta, srčanog udara, te iznenadna smrt, i nove droge su hitno potrebne za liječenje pacijenata.

Mavacamten je inovativni oralni leglator mijokardial myosin, za koji se očekuje da će smanjiti simptome prekomjerne kontrakcije srca. U klinickim i predklinickim studijama, mavacamten može umanjiti biologiju stresa u srčanom zidu, smanjiti prekomjernu kontraktivnost myokardijalne i uvećati dijastolički poštivanje. U travnju 2016, US FDA je odobrio mavacamten-u "siroče od droge" za pacijente HCM.

EXPLORER-HCM je ključna faza 3 klinička studija usmjerena na verifikaciju efikasnosti mavacamten u liječenju simptoma i rada srca u odnosu na placebo. Rezultati suđenja pokazali su da u poređenju s placebo grupom, tretman mavacamten ostvario je poboljšanje u promjenama kapaciteta za vježbanje (vrhunac VO2) i poboljšanje funkcionalnog nivoa udruženja za srce u Njujorku (NYHA). Pored toga, na svim sekundarnim mjestima, mavacamten je također pokazao statisticki značajniji napredak. Sekundarni krajnji nalazi uključuju visok nivo lijevog ventrikularnog trakta (LVOT), koji se gradiva nakon vježbe, NYHA, VO2 vrhunac, te poboljšanje u odnosu na rezultate u diznesu od strane HCM simptom.

"Jedan od svakih 500 ljudi Pogoðen je debilitovom bolešcu HCM. Pozitivni podaci dobijeni od studija ISTRAŽIVAČA su važan korak ka unaprjeđivanju života pacijenata sa ozbiljnim kardiovaskularnim bolestima, "g. Tassos Gianakos, izvršni direktor Myokardije:" u ovoj ključnoj studiji, posmatrali smo aktivnost i tolerabilne karakteristike mavacamten-a koji podvlači duboki utjecaj i potencijal ovog tretmana, koji ima duboki utjecaj na potencijalne biološke ciljeve bolesti. Radujemo se što ćemo u Myokardiju napraviti prvu prijavu za drogu, i nastojati da ovaj lijek dovedemo pacijentima što je prije moguće. "