NICE preporučuje Orladeyo za preventivno liječenje nasljednog angioedema

Nacionalni institut za zdravlje i kliničku optimizaciju (NICE) nedavno je izdao nacrt smjernica u kojima preporučuje Orladeyo Orladeyo (berotralstat) Orladeyo (berotralstat) za pacijente koji ispunjavaju uslove za liječenje s nasljednim angioedemom (HAE) kako bi se spriječio ponovni razvoj. Konkretno, NICE preporučuje da se Orladeyo koristi za preventivno liječenje pacijenata sa HAE koji imaju najmanje dva puta mjesečno. Ako se nakon 3 mjeseca upotrebe broj napada mjesečno ne smanji za najmanje 50%, liječenje Orladeyo treba prekinuti.

Prema ovoj preporuci, pacijenti s HAE u Engleskoj, Walesu i Sjevernoj Irskoj po prvi put će primati oralnu terapiju jednom dnevno kako bi se spriječili ponovni napadi HAE.

Procjenjuje se da otprilike jedna na svakih 50.000 do 100.000 ljudi pati od HAE. Bolest je vrlo rijetka genetska bolest u kojoj pacijenti doživljavaju nepredvidivo i ponavljano oticanje usta, crijeva ili disajnih puteva. Zauzvrat, to može uzrokovati poteškoće s disanjem i jak bol, a može uzrokovati i oticanje na više dijelova tijela. Ako se ne liječi, može biti fatalno. Nepredvidivost početka bolesti ozbiljno će uticati na kvalitet života pacijenata i njihovih porodica.

Orladeyo je prva i jedina oralna terapija odobrena za prevenciju HAE napada kod djece i odraslih od 12 godina i starijih, uz uzimanje jedne tablete dnevno. Aktivni sastojak lijeka je berotralstat, koji je novi, moćni i selektivni inhibitor kalikreina ljudske plazme, koji djeluje tako što smanjuje aktivnost kalikreina u plazmi.

Orladeyo će kvalificiranim pacijentima i kliničarima s HAE u Velikoj Britaniji pružiti novu opciju liječenja u liječenju ove doživotne bolesti, pružajući prvi oralni tretman jednom dnevno za postizanje kontrole simptoma i smanjenje tereta HAE.

Odluka NICE' je donesena nakon što je Orladeyo odobrila Evropska komisija (EK) u aprilu 2021. i odobrila Britanska agencija za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA) u maju 2021. Škotska medicinska federacija (SMC) je Očekuje se da će u prvoj polovini 2022. godine odlučiti da koristi Orladeyo kod pacijenata sa HAE u Škotskoj pod vodstvom Britanske nacionalne zdravstvene službe (NHS).

Odluka NICE' zasnovana je na rezultatima ključne faze 3 APeX-2 ispitivanja. Ispitivanje je postiglo svoju primarnu krajnju tačku: Orladeyo je značajno smanjio HAE epizode u odnosu na placebo u 24. sedmici liječenja. Ovaj efekat smanjenja se nastavio tokom 96 sedmica studije.

Prema dugoročnim podacima objavljenim na Kongresu Evropskog udruženja za alergiju i kliničku imunologiju (EAACI) 2021.: Tokom 25.-96. sedmice, u poređenju sa placebo grupom, prosječna mjesečna stopa napada u grupi koja je primala Orladeyo je smanjena za u prosjeku 80% u poređenju sa baznom linijom. U poređenju sa delom 1 (0-24 nedelje) i delom 2 (25-48 nedelja) ispitivanja, Orladeyo se generalno dobro podnosio tokom lečenja u delu 3 (49-96 nedelja), sa prijavljenim bolestima povezanim sa lekovima. Manje je incidenata .