Treća indikacija Novartis Kymriah ulazi u reviziju u SAD-u i Evropi

Novartis je nedavno objavio da su Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) i Europska agencija za lijekove (EMA) prihvatile zahtjev za licencu dopunskog biološkog proizvoda (sBLA) i promjene klase II za CD19 CAR-T ćelijsku terapiju Kymriah (tisagenlecleucel): Za liječenje odraslih pacijenata sa relapsom ili refraktornim folikularnim limfomom (r/r FL) koji su prethodno primili najmanje 2 terapije. FDA je odobrila prioritetnu reviziju sBLA.

Ranije je FDA dodijelila Kymriahu oznaku napredne terapije regenerativne medicine (RMAT) za liječenje r/r FL; Evropska komisija (EC) dodijelila je Kymriahu Oznaku lijeka za siročad (ODD) za liječenje FL. Ako bude odobren, Kymriah će pružiti važnu opciju liječenja za pacijente sa r/r FL. U isto vrijeme, r/r FL će također postati Kymriah' treća indikacija za maligne tumore B ćelija.

Kymriah je CD19-usmjerena genetski modificirana autologna imunoćelijska terapija T stanica. Za razliku od konvencionalnih terapija malim molekulama ili bioloških terapija, CAR-T ćelijska terapija je proizvod terapije živim T stanicama. Princip Kymriah-a je da genetski modificira pacijentove T ćelije da eksprimiraju himerni antigen receptor (CAR) dizajniran da cilja antigen CD19, koji je antigen protein eksprimiran na površini različitih ćelija tumora krvi, uključujući B ćelije limfoma i ćelije leukemije.

Kymriah je prva CAR-T ćelijska terapija koju je odobrila američka FDA. Trenutno je na tržištu u 30 zemalja i ima više od 345 certificiranih centara za liječenje. Kymriah je jednokratni tretman dizajniran da ojača imunološki sistem pacijenta' za borbu protiv raka. Trenutno odobrene indikacije Kymriah' uključuju: (1) liječenje relapsirane ili refraktorne akutne limfoblastne leukemije (r/r ALL) djece i mladih odraslih (uzrasta do 25 godina); (2) liječenje relapsirane ili refraktorne akutne limfoblastne leukemije (r/r ALL) Odrasli pacijenti sa difuznim velikim B-ćelijskim limfomom (r/r DLBCL).

Ova nova indikacija je zasnovana na pozitivnim podacima ključne faze 2 ispitivanja ELARA. Ovo je jednostruko, multicentrično, otvoreno ispitivanje faze 2 koje procjenjuje efikasnost i sigurnost lijeka Kymriah u liječenju odraslih pacijenata sa R/R FL. Podaci pokazuju da je studija uočila jaku stopu odgovora kod pacijenata sa r/r FL koji su prethodno primili višestruke terapije (medijan: 4 [raspon: 2-13]): stopa potpunog odgovora (CR) od 66 %, ukupni odgovor stopa (ORR) je dostigla 86%. Sigurnost je veoma značajna. U prvih 8 sedmica nakon infuzije, nijedan pacijent nije imao sindrom otpuštanja citokina (CRS) stepena 3 ili višeg stepena Kymriah. Podaci o ispitivanju objavljeni su ranije ove godine na godišnjem virtuelnom sastanku Američkog društva za kliničku onkologiju (ASCO) 2021.

Jeff Legos, izvršni potpredsjednik i globalni šef razvoja onkologije i hematologije, Novartis, rekao je: “Ovo je važna prekretnica u našoj misiji da obezbijedimo Kymriah za odrasle pacijente sa relapsom ili refraktornim folikularnim limfomom. Dobijanje kvalifikacije za lijekove siročad od EC i pregled prioriteta FDA-e naglašava značajne nezadovoljene potrebe i hitnost ovih pacijenata. Kymriah je pokazala impresivne rezultate u ispitivanju ELARA i nadamo se da možemo pružiti jedinstven i potencijalno konačni tretman. Smanjite teret."