Snažni inhibitor farnezil-transferaze tipifarnib odobrio je američki FDA Fast Track, s ukupnom stopom remisije od 70%

Kura Oncology je biofarmaceutska kompanija kliničke faze koja se fokusirala na razvoj precizne medicine u onkologiji. Nedavno je kompanija objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) dodijelila svom glavnom kandidatu lijek tipifarnib za brzo liječenje (FTD) za liječenje odraslih relapsiranih ili refrakternih angioimunoblastičnih T-staničnih limfoma (AITL), folikularnog limfoma T-stanica (FTCL), periferni limfom T ćelije limfnog čvora (TFH). U prosincu 2019, FDA je također odobrila tipifarnib FTD za liječenje pacijenata s karcinomom pločastih ćelija glave i vrata (HNSCC) koji su napredovali nakon primanja hemoterapije koja sadrži platinu i nose mutacije HRAS-a.

Kvalifikacija za brze tragove (FTD) dizajnirana je tako da ubrza razvoj i brzi pregled lijekova za ozbiljne bolesti radi rješavanja ozbiljnih nezadovoljnih medicinskih potreba u ključnim područjima. Dobivanje brzih kvalifikacija za eksperimentalne lijekove znači da farmaceutske kompanije mogu češće komunicirati s FDA-om tijekom pojačanja R 0010010 ; D faza. Nakon podnošenja marketinških prijava, ispunjavaju uvjete za ubrzano odobravanje i preispitivanje prioriteta ako ispunjavaju odgovarajuće standarde. Pored toga, oni ispunjavaju uslove i za valjani pregled.

tipifarnib je moćan, visoko selektivni inhibitor farnezil transferaze, licenciran od Janssena u decembru 2014. Farnezilacija je ključni ćelijski signal signalizacije i povezan je s pojavom i razvojem raka. Trenutno je tipifarnib u kliničkom razvoju za liječenje različitih solidnih tumora i hematoloških indikacija. Prethodno je lijek proučavan na više od 5, 000 oboljelih od karcinoma i pokazao je uvjerljivu i dugotrajnu antikancerogenu aktivnost u specifičnim podskupinama bolesnika, uključujući skvamozne tumore koji nose mutirani HRAS i limfne čvorove koji ne nose mutirani HRAS, Koštana srž i solidni tumori.

formula molekularne strukture tipifarniba (Izvor slike: Wikipedia)

U prosincu 2019, Kura je izvijestila o posljednjim kliničkim podacima na Godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju (ASH 2019), pokazujući da tipifarnib ima snažnu i dugotrajnu aktivnost kao monoterapiju za recidivirani ili vatrostalni AITL. Podaci pokazuju da je u bolesnici koja je prethodno liječena sa srednjom 3 prethodno primljenom terapijom objektivna stopa odgovora (ORR) bila približno 50%. Pored toga, kod pacijenata sa mutacijama u imunoglobulinskim receptorima sličnim stanicama ubojica (KIR, biomarker povezan sa CXCL-om), otkriveno je da je tipifarnib 0010010 # 39 povećao antitumorsko delovanje. ORR ovih pacijenata je bio 70%, a ukupna stopa odgovora (CR) je 40%.

Krajem listopada 2019, Kura je objavila ažurirane podatke II faze ispitivanja tipifarniba faze II u liječenju HRAS mutantnog karcinoma glave i vrata (HNSCC). Rezultati su pokazali da je kod pacijenata sa HRAS mutiranim HNSCC-om koji su prethodno primili višestruku terapiju (medijan: 2, raspon: 0-6), ali bolest je napredovala, tipifarnib je pokazao snažnu i trajnu antitumorsku aktivnost kao monoterapija: ukupni odgovor stopa (ORR) je bila 56%, a srednji preživljavanje bez progresije (PFS) bilo je 6. 1 meseci. Trenutno je ukupna stopa odgovora (ORR) triju terapija odobrenih za drugo liječenje HNSCC-Keytruda, Opdivo i Erbitux u rasponu od 13-16%, a PFS je oko {2}} mjeseca.

Bridget Martell, dr. Med., Liječnica Kura, rekla je: 0010010 "Dva mjeseca nakon što je dodijelila kvalifikaciju za brzo liječenje HRAS mutantnog HNSCC-a, FDA je dodijelila kvalifikaciju za brzo praćenje tipifarniba za T-ćeliju limfom. Ogromni potencijal ovih razornih bolesti, sada se aktivno pripremamo za pokretanje drugog ispitivanja vođenja registracije tipifarniba u limfomu naprednog limfnog čvora limfnog čvora (uključujući AITL). 0010010 quot;