U EU će uskoro biti odobren oralni trombopoetin receptorski agonist Doptelet (avatrombopag) druge generacije!

Švedska farmaceutska kompanija Švedsko siroče Biovitrum AB (SOBI) nedavno je objavila da je Komitet Evropske agencije za lijekove (EMA) za lijekove za humanu upotrebu (CHMP) izdao pozitivno mišljenje o pregledu, Preporučavanje odobrenja za proširenje opsega primjene Doptelet (avatrombopag) za liječenje Odrasli bolesnici s primarnom kroničnom imunološkom trombocitopenijom (ITP) koji nisu odgovorili na druga liječenja (kao što su kortikosteroidi , imunoglobulini). Sada će CHMP-ova mišljenja biti donijeta Evropskoj komisiji (EK) na reviziju, koja obično donese konačnu odluku o preispionu u roku od 2 mjeseca.

Imunska trombocitopenija (ITP) je autoimuna bolest koju karakterizira nizak broj trombocita, što dovodi do povećanog rizika od modrica i krvarenja. Procjenjuje se da 100 od svakih milion ljudi ima ITP, a kada simptomi istraju više od 12 mjeseci, bolest se smatra hroničnom. Incidencija primarnog ITP-a u odrasloj populaciji je 3,3 na 100.000 osoba godišnje. Trenutno nema lijeka za ITP. Ovi pacijenti se obično relapsuju nakon primanja raznih tretmana i još uvijek trebaju lijekove kako bi se smanjio rizik od velikog kliničkog krvarenja.

Dopteletov aktivni farmaceutski sastojak avatrombopag je drugi naraštaj, jednom dnevno oralni agonist trombopoetin receptora (TPO-RA) koji može oponašati efekte TPO-a, koji je glavni regulator normalne proizvodnje trombocita.

U Sjedinjenim Državama, Doptelet je odobren od strane FDA u maju 2018 za liječenje thrombocytopenia u odraslih bolesnika s kroničnom bolešću jetre (CLD) koji planiraju ići na operaciju. U junu 2019. godine, FDA je odobrila proširenje opsega primjene Dopteleta za liječenje thrombocytopenia u odraslih bolesnika s kroničnom imunološkom thrombocytopenia (ITP) koji nisu odgovorili na prethodne terapije. U Evropskoj uniji, Doptelet je odobren u junu 2019. godine za liječenje teške trombocitopenije kod odraslih bolesnika sa CLD-om koji planiraju da se podliježu invazivnom hirurgiji.

Glavni medicinski službenik SOBI i šef istraživanja i razvoja Ravi Rao izjavio je: "Ova vijest je važan korak u pružanju mogućnosti liječenja evropskim ITP pacijentima. Današnje pozitivno mišljenje CHMP-a je važna prekretnica za ITP pacijente širom Evrope. Ako ga dobijete Uz odobrenje Evropske komisije, Doptelet će pacijentima i medicinskim stručnjacima pružiti novi režim oralnog liječenja bez ikakvog ograničenja za vrste hrane."