Američki FDA odobrio Fintepla (fenfluramin oralnu otopinu) za liječenje Dravet sindroma!

Zogenix je farmaceutska kompanija posvećena razvoju lijekova za liječenje rijetkih bolesti. Nedavno je kompanija objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila oralni rastvor CIV Fintepla (fenfluramin) za liječenje epilepsije povezane sa Dravet sindromom za pacijente starije od 2 godine. Lijek je odobren kroz postupak prioriteta pregleda. Prije toga, FDA je dodijelila Fintepla kvalifikaciju za siroče lijekove (ODD) i probojnu kvalifikaciju lijekova (BTD) za liječenje epilepsije povezane sa Dravetovim sindromom.

Dravet sindrom je rijetka dječja epilepsija koju karakteriziraju česti i teški napadaji otporni na lijekove, povezane hospitalizacije i medicinske hitne situacije, teški poremećaji razvoja i kretanja i iznenadna neočekivana smrt (SUDEP) Povećani rizik.

Fintepla je tekuća formulacija fenfluramina u malim dozama, koja može smanjiti učestalost napadaja modulacijom aktivnosti serotoninskih receptora i sigma-1 receptora (vidi referencu: Fenfluramin smanjuje napade koji nastaju posredstvom NMDA putem njegove mješovite aktivnosti na serotoninu 5HT2A i tip 1 sigma receptora). Podaci iz dva placebo kontrolirana klinička ispitivanja faze III pokazali su da je u bolesnika koji nisu mogli adekvatno kontrolirati napadaje s drugim lijekovima, Fintepla značajno smanjila učestalost konvulzivnih napada u odnosu na placebo.

Joseph Sullivan, dr. Med., Glavni istraživač kliničkih istraživanja na Fintepla i direktor Centra za izvrsnost dječije epilepsije u Benioffovoj dječjoj bolnici na Kalifornijskom univerzitetu u San Franciscu, rekao je: „Za mnoge pacijente s Dravet sindromom još uvijek postoji ogroman nezadovoljena potreba, čak i ako oni Nakon uzimanja jednog ili više trenutno dostupnih antiepileptičkih lijekova još uvijek često postoje teški napadaji. S obzirom da je Fintepla značajno smanjio učestalost konvulzivnih napada u kliničkim ispitivanjima, zajedno s kontinuiranim i jakim sigurnosnim nadzorom, mislim da će Fintepla pružiti izuzetno važnu mogućnost liječenja pacijentima s Dravet sindromom."

Fenfluraminsko-molekularna strukturna formula (Izvor slike: Wikipedia.org)

FDA je odobrila Fintepla za liječenje epilepsije povezane sa Dravet sindromom na temelju podataka iz dva randomizirana, dvostruko slijepa, placebo kontrolirana klinička ispitivanja faze III (kod pacijenata u dobi od 2 do 18 godina, rezultati su objavljeni u časopisima Lancet i JAMA Neurology, respektivno ), i podaci o sigurnosti otvorenog produženog ispitivanja (mnogi pacijenti su primali Fintepla do 3 godine). Podaci pokazuju da je u bolesnika koji su uzimali jedan ili više antiepileptičkih lijekova koji nisu adekvatno kontrolirali napadaje Fintepla značajno smanjivao mjesečne konvulzivne napadaje u odnosu na placebo na osnovu postojećih mogućnosti liječenja. napadaji, CS) učestalost. Pored toga, većina pacijenata u ispitivanju reagirala je u roku od 3-4 sedmica od početka liječenja Finteplaom i održavala je konzistentne rezultate tijekom cijelog razdoblja liječenja.

Vrijedi napomenuti da naljepnica lijeka Fintepla&# 39 sadrži crnu kutiju koja upozorava da je lijek povezan s bolešću srčanih zalistaka (VHD) i plućnom hipertenzijom (PAH). Zbog ovih rizika pacijenti moraju imati ehokardiografski nadzor svakih šest mjeseci prije i za vrijeme liječenja, a ehokardiografski nadzor tri do šest mjeseci nakon liječenja. Ako ehokardiogram pokaže znakove valvularne srčane bolesti, PAH ili druge srčane nepravilnosti, zdravstveni radnici moraju razmotriti prednosti i rizike nastavka korištenja Fintepla za liječenje pacijenata.

Zbog VHD i PAH rizika, Fintepla se može koristiti samo u okviru procjene rizika i strategije ublažavanja (REMS) kroz ograničeni plan distribucije lijekova. Fintepla REMS zahtijeva da zdravstveni radnici koji propisuju Fintepla i ljekarne koje distribuiraju Fintepla imaju posebno certifikat za Fintepla REMS i zahtijevaju da pacijenti budu registrirani u REMS. Kao dio zahtjeva REMS-a, liječnici koji se propisuju moraju biti u skladu sa potrebnim ehokardiografskim nadzorom srca kako bi se primio Fintepla tretman.

U kliničkim studijama najčešći nuspojave Fintepla (incidencija ≥10% i veća od placeba) uključuju: gubitak apetita, pospanost, sedaciju i pospanost, proliv, zatvor, abnormalnu ehokardiografiju, umor ili umor, totalnu ataksiju, poremećaj ravnoteže, poremećaj hodanja, povišen krvni pritisak, droljanje, pretjerano lučenje sline, vrućica, infekcija gornjih dišnih puteva, povraćanje, gubitak težine, pad, epileptik.

Pored Dravet sindroma, Zogenix razvija i Fintepla za liječenje napadaja povezanih sa Lennox-Gastaut sindromom (LGS). Dravet sindrom i LGS su dva rijetka i često katastrofalna napadaja dječjih napada koji imaju karakteristike rane starosti napada, različite vrste napada, visoka učestalost napadaja, teška oštećenja inteligencije i poteškoće u liječenju. U Sjedinjenim Državama Fintepla je dobila kvalifikaciju za probijanje lijekova (BTD) za liječenje Dravetovog sindroma, kvalifikaciju za siroče lijekove (ODD) za liječenje Dravet sindroma i LGS-a.