Američka FDA odobrila je Livmarli: prvi lijek za liječenje holestatskog svrbeža povezanog s Alagilleovim sindromom (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, predsjednik i izvršni direktor Miruma, rekao je:"Danas je sjajan dan za ALGS zajednicu. FDA je odobrila prijeko potreban novi tretman kako bi se riješio jedan od najizraženijih efekata bolesti. Zahvalni smo što smo ovo unaprijedili. Pacijenti, članovi porodice i medicinski radnici koji su učestvovali u Livmarli kliničkoj studiji. Danas je također prekretnica za Mirum, jer smo napravili korak ka razvoju lijekova koji bi potencijalno mogli promijeniti život za rijetke bolesti jetre."

Mehanizam i hemijska struktura maraliksibata

maraliksibat je novi, minimalno apsorbovan, oralni inhibitor ilealnog transportera žučne kiseline (IBAT) i procjenjuje se za nekoliko rijetkih holestatskih bolesti jetre. maraliksibat može inhibirati apikalni transporter žučne kiseline ovisan o natrijumu (ASBT), što dovodi do većeg izlučivanja žučne kiseline u fecesu, što rezultira smanjenjem sistemskih nivoa žučne kiseline, čime se potencijalno smanjuje oštećenje jetre posredovano žučnom kiselinom i srodne efekte i komplikacije.

Alagilov sindrom (ALGS) je rijetka genetska bolest uzrokovana abnormalnim žučnim kanalima (sužavanje, deformitet, smanjenje broja), što dovodi do nakupljanja žuči u jetri, koja se na kraju razvija u bolest jetre. Procjenjuje se da je incidenca ALGS-a jedan slučaj na svakih 30.000 ljudi. Kod pacijenata sa ALGS-om, višestruki sistemi organa mogu biti zahvaćeni mutacijama, uključujući jetru, srce, bubrege i centralni nervni sistem.

Akumulacija žučnih kiselina ometa normalan rad jetre da eliminira otpad iz krvi. Prema nedavnim izvještajima, 60% -75% pacijenata sa ALGS-om prima transplantaciju jetre prije nego što postanu odrasli. Znakovi i simptomi uzrokovani ALGS oštećenjem jetre mogu uključivati ​​žuticu (žutilo kože), ksantom (koji deformiše naslage holesterola ispod kože) i svrab. Svrab koji imaju ALGS pacijenti je najteža od svih kroničnih bolesti jetre i javlja se u dobi od 3 godine kod većine oboljele djece.

Uz ALGS, maraliksibat je također u kasnoj fazi kliničkog razvoja za liječenje drugih rijetkih holestatskih bolesti jetre, uključujući progresivnu porodičnu intrahepatičnu kolestazu (PFIC) i bilijarnu atreziju. Ranije je FDA također dodijelila oznaku prodorne terapije (BTD) i oznaku lijeka siročad (ODD) za maraliksibat za liječenje ove dvije bolesti.