Američka FDA odobrila je pregled prioriteta za fosdenopterin: liječenje nedostatka kofaktora molibdena tipa A (MoCD)!

BridgeBio Pharmaceuticals i njegova podružnica Origin Biosciences nedavno su objavili da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila novu prijavu lijeka (NDA) za fosdenopterin (ranije poznat kao BBP-870 / ORGN001), a to je fosforna kiselina pojedinačna ciklopiropterin (cPMP) ) supstratna supstituciona terapija koristi se za liječenje pacijenata s nedostatkom kofaktora molibdena tipa A (MoCD). Trenutno ne postoji odobreni tretman za liječenje tipa A MoCD, koji može donijeti ozbiljna i nepovratna oštećenja živaca kod novorođenčadi i djece.

Ovo je BridgeBio' prva NDA koja je prihvaćena, a FDA je dodijelila kvalifikacijsku ocjenu prioriteta za ovu NDA. Prije toga, FSD je fosdenopterinu dodijelio naziv za proboj (BTD) i oznaku za rijetke dječje bolesti (RPDD). Ako fosdenopterin bude odobren, BridgeBio će ispunjavati uvjete za vaučer za prioritetnu provjeru (PRV). U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji fosdenopterin je dobio oznaku lijeka bez roditelja (ODD). Ovo je prvi put da je BridgeBio prihvatio ugovor o povjerljivosti.

MoCD tipa A je vrlo rijedak, autosomno recesivni nasljedni urođeni metabolički poremećaj. Bolest je uzrokovana prekidom sinteze molibdenovog kofaktora (MoCo), koji sprečava s-tiocijanat (podakumulacija Akumulacija neurotoksičnih metabolita sulfata je kritična. Pacijenti tipa A s MoCD obično su novorođenčad s teškom encefalopatijom i neizlječivom epilepsijom. Bolest brzo napreduje i stopa smrtnosti dojenčadi je visoka.Ona novorođenčad koja su preživjela prvih nekoliko mjeseci odgodila su razvoj i pretrpjela nepovratna oštećenja živaca, uključujući atrofiju mozga s nekrozom bijele tvari, deformacije lica i spastičnu paraplegiju. Kliničke manifestacije mogu nalikovati hipoksično-ishemijskim encefalopatija (HIE) ili drugi poremećaji napada novorođenčadi, što može dovesti do pogrešne dijagnoze i promašene dijagnoze. Neposredno otkrivanje povišene razine sulfita i S-tiocijanata u urinu, kao i izuzetno niska razina mokraćne kiseline u serumu, mogu pomoći u dijagnosticiranju pacijenata kod kojih postoji sumnja MoCD.

fosdenopterin je pionirski cPMP hidrobromid dihidrat dizajniran za liječenje tipa A MoCD zamjenom cPMP i omogućavanjem da se nastave dva preostala koraka sinteze MoCo (MoCo-zavisna enzimska aktivacija i uklanjanje sulfita).

Trenutno se fosdenopterin razvija za liječenje pacijenata sa tipom A MoCD. Trenutno nije odobrena nijedna terapija za liječenje tipa A MoCD, koji može uzrokovati ozbiljna i nepovratna neurološka oštećenja, sa medijanom vremena preživljavanja od 3-4 godine.

Neil Kumar, izvršni direktor i osnivač BridgeBio-a, rekao je:" Željeli bismo zahvaliti pacijentima, članovima porodica, naučnicima, ljekarima i ostalom relevantnom osoblju koje nam je pomoglo da postignemo ovu kritičnu prekretnicu. MoCD tip A je razarajuća bolest sa medijanom preživljavanja. Za manje od 4 godine, željno se nadamo da će se naše istraživačke terapije moći pružiti pacijentima koji trenutno nemaju odobrene mogućnosti liječenja. BridgeBio postoji kako bi pomogao što većem broju pacijenata sa genetskim bolestima, bez obzira koliko su rijetke. Zahvaljujemo vam FDA što ste prihvatili našu prvu NDA i proveli prioritetnu provjeru. Radujemo se što ćemo kasnije ove godine predati drugi NDA za infigratinib za liječenje druge linije holangiokarcinoma."