Američka FDA dodijelila je zandelisib oznaku lijeka siročad: ukupna stopa odgovora (ORR) od 93%!

MEI Pharma i njen globalni partner Kyowa Kirin nedavno su objavili da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila oralni selektivni inhibitor fosfatidilinozitol-3-kinaze delta (PI3K delta) zandelisib (ME-401) za liječenje Orphan Drug Qualification (ODD) za Folikularni limfom (FL). U martu 2020., FDA je također dodijelila zandelisib Fast Track oznaku (FTD): koristi se za liječenje odraslih pacijenata s relapsom ili refraktornom FL koji su prethodno primili najmanje dva sistemska liječenja.

Lijek siročad odnosi se na lijekove koji se koriste za prevenciju, liječenje i dijagnozu rijetkih bolesti, a rijetke bolesti su opći naziv za klasu bolesti s vrlo niskom incidencom, također poznate kao"bolesti siročadi." U Sjedinjenim Državama rijetke bolesti se odnose na bolesti s manje od 200.000 pacijenata. Poticaji za razvoj lijekova za rijetke bolesti uključuju različite poticaje za klinički razvoj, kao što su porezni krediti koji se odnose na troškove kliničkog ispitivanja, smanjenja korisničkih naknada FDA-e i klinička ispitivanja. Pomoć FDA' u dizajnu ispitivanja i 7-godišnjem periodu tržišne ekskluzivnosti za odobrene indikacije nakon stavljanja lijeka na tržište.

Fast Track Qualification (FTD) ima za cilj ubrzanje razvoja lijekova i brzi pregled ozbiljnih bolesti kako bi se odgovorilo na ozbiljne nezadovoljene medicinske potrebe u ključnim oblastima. Dobijanje brzih kvalifikacija za lijekove u razvoju znači da farmaceutske kompanije mogu češće komunicirati sa FDA tokom faze istraživanja i razvoja. Nakon podnošenja marketinške prijave, imaju pravo na ubrzano odobrenje i prioritetnu reviziju ako ispunjavaju relevantne standarde. Osim toga, oni također imaju pravo na kontinuirani pregled.

molekularna struktura zandelisiba

Folikularni limfom (FL) je najčešći indolentni limfom, koji čini oko 20-30% svih ne-Hodgkinovih limfoma (NHL). Ova bolest se razvija i na B stanicama, u većini slučajeva je kronična i sporo napreduje. Većina pacijenata sa dijagnozom FL su stariji od 65 godina. Ponekad se FL može transformirati u difuzni veliki B-ćelijski limfom (DBLCL), koji je brzo rastući (invazivni) NHL.

Zandelisib (ME-401) je oralni inhibitor fosfatidilinozitol 3-kinaze (PI3K) delta koji se istražuje. PI3Kδ inhibitori su obično prekomjerno izraženi u stanicama raka i igraju ključnu ulogu u proliferaciji i preživljavanju hematoloških tumora. Zandelisib pokazuje visoku selektivnost za podtipove PI3Kδ i ima drugačija svojstva lijeka od drugih inhibitora PI3Kδ. Ovaj lijek ima potencijal da postane najbolji inhibitor PI3Kδ u klasi. Njegove kliničke karakteristike ukazuju da kao terapija pojedinačnim lijekovima ili u kombinaciji s drugim lijekovima protiv raka, ima mogućnost rješavanja niza maligniteta B-ćelija. Trenutno, MEI procjenjuje zandelisib za liječenje pacijenata s različitim malignitetima B-ćelija.

U aprilu 2020., MEI i Concord Kirin potpisali su globalni ugovor o licenciranju, razvoju i komercijalizaciji za daljnji razvoj i komercijalizaciju zandelisiba. MEI i Concord Kirin će zajedno razvijati i promovirati zandelisib u Sjedinjenim Državama, a MEI će bilježiti sve prihode od prodaje u Sjedinjenim Državama. Concord Kylin ima ekskluzivna prava komercijalizacije izvan Sjedinjenih Država i platit će MEI postepeno povećanje tantijema na osnovu prodaje izvan Sjedinjenih Država.

U maju ove godine, MEI Pharma i Concord Kirin objavili su podatke o kohorti pacijenata s intermitentnim rasporedom (IS) faze 1b kliničke studije zandelisiba u liječenju relapsiranog ili refraktornog FL (r/r FL). Rezultati su pokazali da je među pacijentima r/r FL koji su imali progresiju bolesti (POD24) u roku od 24 mjeseca od primanja prve linije kemoterapije, ukupna stopa odgovora (ORR) na liječenje zandelisibom (sa i bez rituksimaba) iznosila 82%, a ORR je dostigao 93% kod pacijenata bez POD24.