Američki FDA dao je prednost pregledu Hetlioza (agonista melatoninskog receptora): prvog lijeka Smith-Maggie sindroma (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals nedavno je objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila dvije prijave koje je tvrtka podnijela za Sindrom Smith-Magenis (Smith-Magenis sindrom, SMS) i odobrila prioritetno ispitivanje.

Aplikacija uključuje dodatnu novu primjenu lijeka (sNDA) za Hetlioz (tasimelteon) kapsule i novu aplikaciju lijeka (NDA) za Hetlioz (tasimelteon) tekuće pripravke, koji se koriste za liječenje SMS-a za odrasle i djecu. FDA je odredio ciljni datum Zakona o naknadama za uživanje lijekova na recept (PDUFA) 1. prosinca 2020. godine.

Mihael H. Polymeropoulos, dr. Med., Predsjednik i izvršni direktor Vande, rekao je:&„prihvaćanje aplikacije Hetlioz FDA&# 39 predstavlja važnu prekretnicu koja nas približava pružanju ključne terapije za SMS pacijente. Trenutno nije odobreno nijedno liječenje. SMS lijekovi, koji su rijetka bolest, pogađaju oko 15.000 ljudi u Sjedinjenim Državama."

Smith-Margilli sindrom (SMS) je razvojni poremećaj uzrokovan brisanjem malog segmenta humanog 17p kromosoma. U rijetkim slučajevima SMS nastaje usled mutacije u genima RAI1, koji se nalazi u regiji koja nedostaje.

Procjenjuje se da u Sjedinjenim Državama incidencija SMS-a kod novorođenčadi iznosi 1 / 15.000-25.000. SMS se obično ne nasljeđuje, ali zbog de-novo brisanja. Ljudi sa SMS-om imat će neke fizičke, psihološke i probleme u ponašanju. Najčešći simptom SMS-a je ozbiljno ometanje sna, a život pacijenata i njihovih obitelji ozbiljno je poremećen.

Tasimelteon molekularna struktura (izvor slike: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) je agonist receptora melatonina. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji Hetlioz je odobren za liječenje poremećaja spavanja i budnosti koji nije 24 sata (ne-24 sata spavanja-budnosti,&"Non-24 GG",&", 24") u bolesnika s potpunom sljepoćom, što su prvi lijekovi korišteni za ovu indikaciju.

Trenutno Hetliozu nije odobrena nijedna regulatorna agencija za tretman SMS-om.