U.S. FDA odobrava Pfizer Panzyga (ljudski imunoglobulin za injekciju)!

Pfizer je nedavno objavio da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila dopunsku aplikaciju za licencu biološkog proizvoda (sBLA) za Panzygu (humani imunoglobulin za intravenozno ubrizgavanje, 10% tekući preparat) za liječenje kronične upale Odrasli bolesnici sa seksualnom demijelinirajućom polineuropatijom (CIDP). CIDP je rijetka autoimuno posredovana polineuropatija. Intravenski imunoglobulin (IVIg) je najčešće liječenje prve linije za bolesnike sa CIDP-om.

Vrijedno je spomenuti da je Panzyga jedini IVIg sa 2 režima održavanja CIDP odobrenih od strane FDA, što će pomoći da se zaustanu kliničke potrebe pacijenata. Panzyga se također može primjenjivati brzinom infuzije od 12 mg/kg/min.

Panzyga je 10% otopina humanog normalnog imunoglobulina koji se daje intravenozno. U Sjedinjenim Državama, Panzyga je odobrena 2018: (1) za pacijente u dobi ≥ 2 godine za liječenje primarne imunodeficijencije (PI); (2) za odrasle bolesnike za liječenje kronične imunocitopenija (cITP).

Pfizer je potpisao ugovor o licenci sa Octapharma AG, prema kojem je Pfizeru odobreno pravo prodaje i komercijalizovanja Panzyge u SAD-u. Octapharma AG zadržava ekskluzivno pravo da komercijalizira ovaj proizvod na globalnom tržištu izvan SAD-a.

Angela Lukin, globalna predsjednica Poslovne jedinice bolnice Pfizer, rekla je: "Svaki pacijent CIDP-a ima različite potrebe za liječenjem. Otkrili smo da samo jedna odobrena opcija doza nije uvijek najbolja. Ova nova indikacija i dodatna opcija doze Odobrenje će omogućiti davateljima zdravstvenih usluga da izaberu opciju doze koja je pogodan za pacijente, što će pomoći u rješavanju neismetane medicinske potrebe u populaciji pacijenata."

CIDP je rijetka bolest perifernih živaca koja se karakterizira povećanjem simetričnog motornog i senzornog gubitka i slabosti povezanih s gubitkom dubokih refleksa tetive. Bolest je uzrokovana oštećenjem nervnog maelina. Postepeni napad CIDP-a može odgoditi dijagnozu mjesecima ili čak godinama, što dovodi do teškog oštećenja živaca, ograničavanja i odgađanja odgovora na liječenje. Većina pacijenata zahtijeva dugotrajno liječenje; ako se ne leči, skoro trećina CIDP pacijenata će razviti zavisnost od invalidskih kolica. Rano prepoznavanje i odgovarajuće liječenje su od suštinske važnosti kako bi se pacijentima pomoglo da izbjegnu razvoj teških smetnji.

Odobrenje ove nove indikacije temelji se na podacima iz prospektivna, dvostruko slijepa, randomizirana, multicentricna studija faze 3 od 142 pacijenta s dijagnozom CIDP-a. Ova studija faze 3 je prva i jedina studija liječenja IVIg CIDP-a koja je ocijenila više od jedne opcije doze održavanja. U studiji, u periodu od 6 mjeseci, procijenjena je uvjerljivost, sigurnost i podnošljivost 7 infuzija održavanja svaka 3 tjedna. Primarna ciljna tačka učinka je udio odgovora u 1,0 g/kg skupine za liječenje Panzyga u odnosu na osnovnu 6 mjeseci liječenja. Remisija je definisana kao: pacijent čiji se prilagođeni rezultat za upalnu neuropatiju (INCAT) za najmanje 1 bod umanjio za 1 bod.

Rezultati su pokazali da je na kraju 6 mjeseci liječenja, 80% (55/69) bolesnika postigla INCAT remisiju u dozi od 1,0 g/kg, dostigavši primarni cilj istraživanja. Višestruki podupireći rezultati su pokazali dozu zavisnu od toga, uključujući 2,0 g/kg grupe doza prilagođenu INCAT ocjenu koja pokazuje stopu remisije od 92%. U grupama doza od 1,0 g/kg i 2,0 g/kg, čvrstoća stiska, upalna Raschig sveobuhvatna skala invalidnosti (I-RODS) i Ukupno ocjene Savjeta za medicinska istraživanja (MRC) također su pokazale odgovor od doze zavisne. U ovoj studiji, Panzyga je općenito bio dobro toleriran. Najčešće adverzije (>5%) u svim skupinama doza bila je glavobolja (15%), vrućica (14%), dermatitis (10%) i povećan krvni tlak (8%). Tokom perioda ispitivanja, 11 bolesnika (8%) dobio premedikaciju.