AMERIČKA FDA odobrila kvalifikaciju za brzu stazu arfolitixorin

Isofol Medical AB je nedavno objavio da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Modufolin (arfolitixorin, [6R]-5,10-metilenetetrahidrofolat, [6R]-MTHF) kvalifikaciju brzog traga (FTD) za upotrebu Za liječenje metastatskog colorektalnog raka (mCRC). Arfolitixorin je romanski spoj baziran na folnoj kiselini, koji se koristi za poboljšanje efektnosti i smanjenje nuspojava antimetabolita u liječenju raka. Isofol je potpisao globalni ekskluzivni licencni ugovor sa Merck KGaA za razvoj i komercijalizaciju arfolitiksorina za onkološke indikacije.

Arfolitixorin je ključni aktivni metabolit široko korištenih lijekova folne kiseline leucovorin i levoleucovorin. Folinska kiselina i levofolinska kiselina moraju se pretvoriti u aktivni oblik [6R]-MTHF u tijelu da bi bili učinkoviti. To zavisi od, na primjer, genetske podloznosti. Ne pokreću svi pacijenti ovu aktivaciju. Studije su pokazale da tri četvrtine bolesnika sa MCRC-om ima nedovoljnu sposobnost transformacije leukovorina i levofolinske kiseline, a preživljavanje bez progresija (PFS) je značajno smanjeno u odnosu na pacijente sa dobrom transformacijskom sposobnošću.

Arfolitixorin je lijek za liječenje uznapredovalog CRC-a. Budući da ne zahtijeva kompleksnu metaboličke aktivacije za funkcioniranje, arfolitiksorin može biti pogodan za sve pacijente sa uznapredovalim CRC-om, bez obzira na njegovu sposobnost aktiviranja folne kiseline.

Fast Track Qualification (FTD) ima za cilj ubrzati razvoj lijekova i brz pregled za ozbiljne bolesti radi otklanjanja ozbiljnih neispravnih medicinskih potreba u ključnim područjima. Dobijanje brzih kvalifikacija za lijekove u razvoju znači da farmaceutske kompanije mogu češće u interakciji sa FDA tokom faze istraživanja i razvoja. Nakon što su podnjeli marketinšku prijavu, imaju pravo na ubrzano odobrenje i pregled prioriteta ako utiče na relevantne standarde. Osim toga, oni su također pravo na rolling pregled.

U SJEDINJENIM DRŽAVAMA, CRC je drugi vodeći uzrok smrti od raka i treća najčešće vrsta raka. U smislu mCRC tretmana, postoji značajna neiscrtana medicinska potrebu za novim i efikasnije mogućnosti liječenja. FDA je odobrila arfolitiksorin FTD na osnovu potencijala lijeka da se suoče sa značajnim neispravnim medicinskim potrebama MCRC-a.

Kao prva i jedina čista folna kiselina metabolički aktivna supstanca ([6R]-MTHF) koja povećava 5-fluorouracil (5-FU) cistotoksičnost, arfolitiksorin se trenutno provodi u ključnoj globalnoj studiji agenta faze 3 (NCT03750786). Očekuje se da će studija biti završena 2022. Nakon toga, Isofol planira da poda marketinške prijave sad-u FDA i EU EMA, a očekuje se da će biti komercijalizovana još 2023.

Ulf Jugnelius, izvršni direktor Isofola, izjavio je: "Veoma smo zadovoljni što je FDA odobrila našem vođi kandidatu za drogu arfolitixorin status brze staze. Ovo je snažno vanjsko prepoznavanje potencijalnih prednosti arfolitiksorina u liječenju mCRC-a, razorne bolesti. Naša sljedeća klinička prekretnica je Postići 300 događaja preživljavanja bez progresije u studiji agenta faze 3, a zatim odjaviti podatke tako da možemo analizirati i predstaviti vrhunske rezultate u prvoj polovini 2022. FTD kvalifikacije će nam omogućiti da češće sarađujemo sa FDA , kako bi optimizirali kontinuirani razvojni plan arfolitiksorina, i možda to bude prvi novi lijek koji će poboljšati standard nege za mCRC u više od 40 godina."