Američka FDA odobrila je Alkindi Sprinkle za liječenje pedijatrijskih pacijenata s insuficijencijom nadbubrežne žlijezde!

Eton Pharmaceuticals je profesionalna farmaceutska kompanija posvećena razvoju i komercijalizaciji inovativnih terapija za rijetke dječje bolesti. Nedavno je kompanija objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila oralne granule Alkindi Sprinkle (hidrokortizon) oralne granule kao alternativnu terapiju za liječenje djece adrenokortikalne insuficijencije (AI) mlađe od 17 godina.

Alkindi Sprinkle je oralna formulacija hidrokortizonskog zrnca sa trenutnim oslobađanjem s rokom trajanja 3 godine na sobnoj temperaturi i ne zahtijeva hlađenje. Očekuje se da će lijek biti dostupan u četvrtom kvartalu 2020.

Vrijedno je spomenuti da je Alkindi Sprinkle prva i jedina granula hidrokortizona koju je FDA odobrila za liječenje djece s AI.

Odobrenje oralnih granula Alkindi Sprinkle podržano je od 6 kliničkih studija, uključujući prvu i jedinu interventnu studiju faze III koja procjenjuje oralni hidrokortizon u liječenju AI kod djece mlađe od 8 godina.

Prije nego što je odobreno Alkindi Sprinkle, FDA je odobrila oralni hidrokortizon, formulaciju tablete od samo 5 mg i više. Mnogi pedijatrijski pacijenti zahtijevaju male doze i fleksibilnost za preciznu titraciju. Stoga njegovatelji moraju izrezati ili podijeliti visokokvalitetne tablete hidrokortizona kako bi postigli malu dozu potrebnu maloj djeci, što može dovesti do nepreciznih doza.

Alkindi Sprinkle proizveden je komercijalno dokazanom tehnologijom i ima 4 jačine: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, što će omogućiti kliničarima da izvrše individualnu primjenu prema potrebama svakog pacijenta, u skladu s dozama i uputama za primjenu.

Sean Brynjelsen, izvršni direktor Eton Pharmaceuticals, rekao je: „FDA-ino odobrenje za Alkindi Sprinkle predstavlja proboj za djecu s insuficijencijom nadbubrežne žlijezde i njegovatelje. Drago nam je što pružamo FDA odobreni proizvod koji može pružiti pedijatrijskim pacijentima liječenje hidrokortizona u malim dozama i doziranje. Radujemo se što ćemo ovaj proizvod pacijentima pružiti u narednim mjesecima."

Nadbubrežna insuficijencija (AI) kod djece je rijetka bolest koju karakterizira nemogućnost sinteze i oslobađanja hidrokortizona (kortizola), a ponekad čak i aldosterona. To može dovesti do prekomjernih muških hormona (abnormalni ženski seksualni razvoj, rani pubertet, prekid rasta i nizak rast). Najčešći oblik AI u djece je urođena nadbubrežna hiperplazija (CAH), koja je uzrokovana genetskim nedostacima. Pacijenti sa primarnom ili centralnom AI nemaju drugi nivo kortizola. Smanjenje kortizola u tijelu može dovesti do fatalnih posljedica, poput nadbubrežne krize. Da bi preživjeli, pacijenti s AI moraju se svakodnevno dodavati kortizolu. Eton procjenjuje da dječja AI pogađa 5.000-11.000 djece u Sjedinjenim Državama.