Valrox ulazi u pregled u EU: liječenje hemofilije A

BioMarin Pharmaceuticals nedavno je objavio da je Europska agencija za lijekove (EMA) prihvatila zahtjev za odobrenje lijeka (MAA) za valoktokogen roksaparvovec (valrox, BMN270). Valrox je jednokratna genska terapija koja liječi odrasle osobe s teškom hemofilijom A kroz jednu infuziju. Današnjim prihvaćanjem, revizija MAA je započela, a mišljenje CHMP -a se očekuje da bude objavljeno u prvoj polovici 2022. godine.

Valrox ima potencijal da postane prva svjetska genska terapija za hemofiliju. Valrox MAA uključuje podatke o sigurnosti i djelotvornosti 134 pacijenata uključenih u fazu 3 studije GENEr8-1. Svi pacijenti su praćeni najmanje godinu dana nakon liječenja valroxom. Osim toga, MAA također uključuje podatke iz tekuće studije faze 1/2 povećanja doze u kohorti doze 6e13vg/kg za 4 godine i 4e13vg/kg doze za 3 godine.

U maju ove godine, EMA je odobrila zahtjev BioMarin&br. 39 za ubrzanu evaluaciju. Ubrzana evaluacija potencijalno može skratiti vremenski okvir za EMA Odbor za lijekove za humanu upotrebu (CHMP) i Odbor za napredne terapije (CAT) za pregled valrox MAA. U EU, ako CHMP i CAT vjeruju da je proizvod od velikog značaja za javno zdravlje, posebno iz perspektive terapijske inovacije, MAA će biti podobno za ubrzanu evaluaciju. Za procjenu MAA prema centraliziranoj proceduri EMA -e može biti potrebno 210 dana, isključujući zaustavljanje sata kada se od podnosioca zahtjeva zatraže dodatne informacije. Na zahtjev, CHMP i CAT mogu skratiti vremenski okvir na 150 dana, pod uslovom da podnositelj zahtjeva navede dovoljne razloge za ubrzanu evaluaciju, iako se aplikacije koje su izvorno određene za ubrzanu evaluaciju mogu vratiti iz standardnih procedura iz različitih razloga tokom perioda pregleda. Odluka o odobrenju ubrzane evaluacije nema utjecaja na konačno mišljenje CHMP -a i CAT -a o tome treba li odobriti odobrenje za stavljanje u promet.

Hank Fuchs, MD, predsjednik BioMarin' s Global R& D, rekao je:" Radujemo se saradnji s agencijom u procesu EMA' s ocjenom valrox MAA robusnog skupa podataka i vjerujemo da ti skupovi podataka mogu ispuniti zahtjeve postavljene tokom prethodnog pregleda MAA. Ova kritična faza 3 istraživanja dokazala je superiornost valroksa u odnosu na standardnu ​​njegu (preventivna nadomjesna terapija faktorom VIII). Valroxov opsežan skup podataka potkrijepljen je višedecenijskim znanstvenim i kliničkim istraživanjima u području genske terapije. Nastavit ćemo doprinositi doprinosima sistema naučnog znanja i podijelit ćemo rezultate istraživanja Faze 1/2 i Faze 3 na konferenciji Međunarodnog društva za trombozu i hemostazu (ISTH) 2021. godine 2021. godine. Vjerujemo da ova genska terapija ima potencijal zadovoljiti liječenje hemofilije tipa A za neispunjene medicinske potrebe."