Vutrisiran u liječenju hATTR amiloidoze s polineuropatijom: značajno poboljšano oštećenje živaca --- 1/2

Alnylam je vodeća kompanija u oblasti RNAi terapije. Nedavno je kompanija objavila dodatne pozitivne rezultate analize podgrupe i istraživačke krajnje tačke studije HELIOS-A vutrisiran faze 3 na trećoj evropskoj ATTR konferenciji o amiloidozi. Vutrisiran je RNAi terapija u razvoju koja se razvija za liječenje transtiretinske (ATTR) amiloidoze.

HELIOS je studija pacijenata s nasljednom ATTR amiloidozom s polineuropatijom (hATTR-PN). Podaci objavljeni na sastanku dodatno podržavaju i nadograđuju rezultate primarnih i sekundarnih krajnjih točaka prethodno prijavljene studije HELIOS-A: poboljšanja su primijećena u važnim područjima zdravlja i funkcije pacijenata, uključujući oštećenje neuropatije i kvalitetu života (QoL ), svakodnevne aktivnosti i sposobnost učešća u društvu, nutritivni status i srčani pritisak.

Konkretno, analiza podgrupa i istraživačke krajnje točke pokazale su da je vutrisiran u 9 mjeseci, u usporedbi s placebom, poboljšao važna područja zdravlja i funkcije pacijenata. Druge analize pokazale su da, bez obzira na to je li pacijent prethodno koristio stabilizatore TTR -a, liječenje vutrisiranom imalo je slična poboljšanja u progresiji neuropatije i kvaliteti života u usporedbi s placebom.

Trenutno nova primjena lijeka (NDA) vutrisirana za liječenje odraslih nasljednih polineuropatija transtiretin amiloidoze (hATTR-PN) potkožnom injekcijom svaka 3 mjeseca prolazi kroz prioritetnu reviziju od strane FDA-e, a&"Lijek na recept" Zakon o naknadama korisnika" (PDUFA) Ciljni datum je 14. april 2022. Osim toga, na osnovu razgovora s Evropskom agencijom za lijekove (EMA), Alnylam sada planira unaprijed podnijeti zahtjev za odobrenje stavljanja lijeka u promet (MAA) za vutrisiran na osnovu rezultata od 9 mjeseci HELIOS-A studije.

Vutrisiran je dobio naziv Orphan Drug Designation (ODD) za liječenje ATTR amiloidoze u Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji, te Fast Track Designation (FTD) za liječenje hATTR-PN u Sjedinjenim Državama. Ako se odobri, kao nova potkožna injekcija svaka 3 mjeseca, vutrisiran ima potencijal preokrenuti manifestacije polineuropatije bolesti.

Pushkal Garg, dr. Med., Glavni medicinski direktor kompanije Alnylam, rekao je:&"hATTR amiloidoza je višesistemska, brzo napredujuća bolest koja ima značajan utjecaj na svakodnevni život pacijenata i s vremenom će se pogoršati bez odgovarajućeg liječenja. Ovi dodatni podaci iz studije HELIOS-A pokazuju da vutrisiran ima potencijal u liječenju pacijenata sa širokim rasponom hATTR amiloidoze s polineuropatijom (hATTR-PN), te je postigao ohrabrujuće rezultate u nizu važnih zdravstvenih i funkcionalnih mjera. , bez obzira na prethodnu upotrebu TTR stabilizatora, poboljšano je neuropatsko oštećenje pacijenta i kvaliteta života."

siRNA: Utišavanje specifičnih gena, smanjenje raspona ekspresije za 99%

Studija HELIOS-A obuhvatila je 164 pacijenta sa nasljednom ATTR amiloidozom sa polineuropatijom (hATTR-PN). Nakon 9 mjeseci vutrisiran je dostigao primarne i sve sekundarne krajnje točke: u usporedbi s placebom, liječenje vutrisiranom rezultiralo je statistički značajnim poboljšanjem neuropatskih oštećenja, kvalitete života i brzine hoda. Analiza podskupina i istraživački podaci o efikasnosti studije HELIOS-A pružaju bolji uvid u potencijalne koristi vutrisirana u važnim aspektima zdravlja i dobrobiti pacijenata, kako slijedi:

—— Devetog mjeseca u svim prethodno navedenim podgrupama pacijenata (uključujući dob, spol, rasu, geografsko područje, osnovno neuropatsko oštećenje, genotip, prethodnu upotrebu stabilizatora TTR-a, osnovnu fazu porodične amiloidne polineuropatije [FAP]) i prethodno navedena srčana podgrupa, u usporedbi s placebom, liječenje vutrisiranom rezultiralo je poboljšanim skorom oštećenja neuropatije (mNIS+7) i rezultatom Norfolk-ove kvalitete života-dijabetičke neuropatije (Norfolk QOL-DN) Pokazalo se dosljedno poboljšanje.