BeiGene Kyprolis (Carfilzomib For Injection) Odobreno: Treatment Of Adult Patients With Relapsed/Refractory MM!

BeiGene je nedavno objavio da je Nacionalna uprava za medicinske proizvode (NMPA) uslovno odobrila Kyprolis® (carfilzomibza injekciju), u kombinaciji sdeksametazon, za liječenje: u prošlosti su primljena najmanje 2 tretmana (uključujući inhibiciju proteasoma) i imunomodulatora) u odraslih bolesnika sa relapsnim ili refraktornim (R/R) multiplog mijelomom (MM).

BeiGene je dobio odobrenje Kyprolisa u Kini kroz stratešku saradnju sa Amgenom. Ovo je prvo odobrenje Kyprolisa u Kini. Multipla mijeloma (MM) je hematološki maligni tumor s neizlječivom i visokom stopom reci recipa. Odobrenje Kyprolisa donjet će visoko selektivni i nepovratni inhibitor proteasoma odraslim pacijentima s relapsom/refraktornim MM-om u Kini.

Kyprolisov uslovni odobrenje temelji se na rezultatima suđenja faze 3 (CTR20160857) koje je sprovedeno u Kini. Ispitivanje je sprovedeno u 123 bolesnika sa R/R MM i ocjenjivano je djelotvornost i sigurnost Kyprolisa u kombinaciji s deksametazonom. Rezultati su pokazali da je učinkovitost Kyprolisa kod kineskih pacijenata koji su prethodno primili više linija terapije (medijan: 4 linije) otprilike ista kao i ona uočavana u drugim globalnim studijama.

Stopa sveukupnog odgovora (ORR) primarne točke ispitivanja bila je 35,8% (95% CI: 27,3, 44,9). Medijan preživljavanja bez progresije (PFS) koji je odredio nezavisni odbor za reviziju (IRC) bio je 5,6 mjeseci (95%CI: 4,6, 6,5). Sigurnosne karakteristike Kyprolisa u kineskih bolesnika uočenih u ovoj studiji su u skladu s onima uočenim u globalnim ispitivanjima sprovedenim u R/R MM bolesnika. U globalnim studijama, najčešće su se reakcije Kyprolisa u kombinaciji s deksametazonom bile anemija, proljev, umor, visoki krvni tlak, vrućica, infekcija gornjih dišnih putova, tromocitopenija, kašalj, dispenija i nesanica. Prema analizi neuodgovarajućih događaja kod kineskih pacijenata, nisu pronađeni novi sigurnosni rizici. Potpuno odobrenje Kyprolisa zavisit će od rezultata potvrdnog kliničkog ispitivanja.

Multipli mijelom (MM) je neizlječiva hematološka zloćudnost koju karakteriziraju ponovljeni ciklusi remisije i ponavljanja. Bolest je izuzetno agresivna bolest koja utječe na ćelije plazme u koštanoj srži, a ove zahvaćene ćelije plazme zamjenjuju normalne ćelije u koštanoj srži. Iako neki MM pacijenti nema simptoma, većina pacijenata se dijagnosticira zbog srodan simptoma. Ovi simptomi uključuju prijelome ili bol, nizak broj crvenih krvnih zrnca, umor, visok nivo kalcija, probleme s bubregom, ili infekcije.

Kyprolis je nepovratni inhibitor proteasoma koji se daje intravenozno. Proteasom igra važnu ulogu u funkciji ćelija i rastu, degradirajući oštećene ili više nisu potrebni proteini. Pokazalo se da Kyprolis blokira proteasom, uzrokujući pretjerano nakupljanje proteina u ćeliji. U nekim ćelijama, Kyprolis može uzrokovati smrt ćelija, posebno ćelije multipla mijeloma, jer su takve ćelije prije sadrže više količine abnormalnih proteina.

Kyprolis je prvi put odobren za marketing u julu 2012. Do sada je približno 150.000 pacijenata širom svijeta primilo liječenje Kyprolisom. U Sjedinjenim Državama, Kyprolis je odobren: (1) U kombinaciji sa lenalidomidom + deksametazonom, ili u kombinaciji sa deksametazonom, ili u kombinaciji sa daratumumab + deksametazonom, za liječenje pacijenata koji su primili prvu liniju do trećeg reda liječenja Odrasli bolesnici sa relapsom ili retraktnim MM; (2) Kao monoterapija, koristi se za liječenje odraslih bolesnika sa relapsnim ili refrakternim MM-om koji su primili barem prvolinijski tretman.