Europska unija odobrila je Concord Kylin Crysvita za liječenje adolescenata i odraslih pacijenata!

Kyowa Kirin nedavno je najavila da je Evropska komisija (EC) odobrila Crysvitu (burosumab) za liječenje adolescenata i odraslih pacijenata sa X-vezanom hipofosfatemijom (XLH). Prije toga, Crysvita je uslovno odobrena za liječenje XLH djece i adolescenata koji imaju 1 godinu i više, imaju slikovne dokaze o bolestima kostiju i rastu kosti.

Crysvita je jedini tretman koji se bavi unutarnjom patofiziologijom XLH. XLH je rijetka genetska bolest koja pogađa doživotne kosti, mišiće i zglobove. Najnovije odobrenje proširit će primjenjivu populaciju Crysvite: svi europski XLH adolescentni pacijenti sa slikovnim dokazima bolesti kostiju (bez obzira na status rasta kostiju) i odrasli XLH pacijenti sada imaju pravo na liječenje Crysvitom.

Ovo odobrenje temelji se na podacima iz dvije studije III faze: Faza III UX023-CL303 je randomizirano, dvostruko slijepo, placebo kontrolirano ispitivanje koje je istraživalo sigurnost i učinkovitost Crysvite u odraslih pacijenata s XLH; Faza III UX023 - Studija CL304 otvoreno je, jednokračno ispitivanje koje istražuje učinak Crysvite na liječenje osteomalacije (omekšavanje skeleta) kod odraslih s XLH. Dvije studije su otkrile da Crysvita povećava i održava nivo serumskog fosfata u granicama normale, pomaže zacjeljivanju pseudofraktura i fraktura povezanih s osteomalacijom i poboljšava osteomalaciju. Ostale krajnje točke pokazale su da su pacijenti s vremenom smanjili bol i ukočenost te poboljšali fizičku funkciju i pokretljivost. Sigurnost lijeka Crysvita u skladu je s onom primijećenom u drugim studijama Crysvite. Neželjeni događaji uključuju reakcije na mjestu injekcije, hiperfosfatemiju i reakcije preosjetljivosti. Nije bilo ozbiljnih neželjenih događaja povezanih sa liječenjem.

Doktorica Karine Briot iz francuske bolnice Cochin rekla je:" Do sada, odrasli pacijenti sa XLH imaju vrlo ograničene mogućnosti liječenja. Danas je odobrenje GG-a veliki napredak, što znači da po prvi put ovi odrasli pacijenti sa XLH imaju tretman za osnovni uzrok XLH."

Abdul Mullick, predsjednik Kyowa Kirin International, rekao je: „Odobrenje EK je važna prekretnica za upravljanje XLH. XLH je progresivna, cjeloživotna bolest koja ima dubok utjecaj na život djece i odraslih. Ovim odobrenjem XLH adolescenti i odrasli takođe će imati koristi od tretmana Crysvita, koji je jedini tretman koji cilja unutrašnju patofiziologiju XLH. Sada ćemo se usredotočiti na osiguravanje da kvalificiraniji pacijenti budu liječeni."

Izvor slike: slideshare.net

X-vezana hipofosfatemija (XLH) je rijetka genetska bolest koja uzrokuje abnormalnosti u kostima, mišićima i zglobovima. XLH nije opasan po život, ali je njegov teret doživotan i postupan, što može smanjiti kvalitet života osobe GG. Simptomi i znakovi XLH započinju u ranom djetinjstvu i uzrokuju deformacije donjih udova, nizak rast i bol. To će dovesti do poteškoća u hodanju i tjelesnim funkcijama i utjecati na kvalitetu života. Deformacije skeleta i neriješena hipofosfatemija znače da se bolest nastavlja razvijati kod odraslih, što dovodi do bolova i ukočenosti, kao i višestrukih mišićno-koštanih defekata, što može biti već u drugoj ili trećoj desetini nakon rođenja pacijenta. Godina je bila pogođena.

Aktivni sastojak Crysvita&# je burosumab, koji je rekombinantno potpuno humanizirano IgG1 monoklonsko antitijelo koje cilja na vezivanje i inhibiciju aktivnosti faktora rasta fibroblasta 23 (FGF-23). FGF23 je hormon koji smanjuje razinu fosfata u serumu regulišući izlučivanje fosfata u bubrezima i aktivnu proizvodnju vitamina D. U XLH, nivo i aktivnost FGF23 su previsoki, što rezultira fosfatnim otpadom i hipofosfatemijom.

Crysvita može ciljati FGF-23 da inhibira biološku aktivnost FGF-23. Blokiranjem prekomjernog FGF-23 u tijelu pacijenta' Crysvita može povećati reapsorpciju fosfata u bubrezima i povećati proizvodnju vitamina D, a time i pojačati apsorpciju fosfata i kalcijuma u crijevima. Crysvita je razvijena za liječenje bolesti hipofosfatemije povezanih s FGF-23, kao što su XLH, sindrom tumora inducirane osteomalacije (TIO) / sindrom epidermalnog nevusa (ENS).

Crysvita je prvo rekombinantno potpuno humano monoklonsko IgG1 antitijelo koje direktno cilja FGF23. Lek je otkrio Kyowa Kirin i razvio ga je u saradnji sa Ultragenyxom.

U Sjedinjenim Državama, Crysvita je odobrena za liječenje djece i odraslih sa XLH u dobi ≥6 mjeseci. U junu ove godine, američka FDA ponovno je odobrila Crysvitu kao novu indikaciju za pedijatrijske i odrasle pacijente starije od 2 godine za liječenje tumora izazvane osteomalacije (TIO), koja može izazvati hipofosfatemiju i osteomalaciju. Vrijedno je spomenuti da je Crysvita prvi lijek odobren za liječenje XLH, a ujedno i prvi lijek odobren za liječenje TIO pacijenata čiji se tumori ne mogu locirati ili radikalno ukloniti.