CStone Pharmaceuticals Ivosidenib objavio je rezultate globalne studije III faze

U kolovozu 2021. godine, globalna studija III faze usmjerena na procjenu učinkovitosti i sigurnosti prvog u klasi ciljanog lijeka ivosideniba u kombinaciji s lijekom za kemoterapiju azacitidinom kod novootkrivenih pacijenata s AML-om koji nisu podobni za pojačanu kemoterapiju dobila je jasne rezultate. Pozitivni podaci o djelotvornosti i sigurnosti znače da ivosidenib dodatno proširuje opseg primjene na temelju jednokratnog liječenja IDH1 mutacija kod odraslih pacijenata s povratnom ili refraktornom AML, a od toga će imati koristi više pacijenata sa AML.

Postojeće terapije za AML imaju ograničene koristi, pa je pacijentima hitno potreban inovativan tretman

Akutna mijeloična leukemija (AML) je rak krvi i koštane srži. To je najčešća odrasla akutna leukemija. Procjenjuje se da se u Sjedinjenim Državama godišnje pojavi oko 20.000 novih slučajeva, a u Kini više od 30.000 novih slučajeva godišnje. Zbog brzog napredovanja bolesti, većina pacijenata će na kraju razviti rezistenciju na liječenje ili relaps, te razviti relapsnu ili refraktornu akutnu mijeloičnu leukemiju, s petogodišnjom stopom preživljavanja od samo 27%.

Trenutno se intenzivno kemoterapija i kemoterapija visokim dozama obično koriste klinički, a zatim se kombiniraju s terapijom transplantacije krvotvornih matičnih stanica za sveobuhvatno liječenje AML. Međutim, zbog toksičnosti kemoterapije i bioloških razloga pacijenata, neki stariji (stariji od 60 godina) pacijenti nisu primjenjivi. Pacijenti s intenzivnom kemoterapijom ne mogu imati koristi od ove terapije, te je njima hitno potrebna sigurnija i učinkovitija terapija.

Studije su pokazale da oko 6% -10% pacijenata sa AML ima IDH1 mutacije. Mutantni enzim IDH1 blokira diferencijaciju normalnih hematopoetskih matičnih stanica i potiče nastanak akutne leukemije. Ovo je važan razlog za pojavu i razvoj pranja novca. Mehanizam također ukazuje na smjer razvoja srodnih ciljanih lijekova.

Inovativni ciljani lijekovi pokrivaju novo dijagnosticiranu i recidiviranu i refraktornu AML i više pacijenata ima koristi od toga

Ivosidenib je snažan oralni ciljani inhibitor protiv karcinoma mutacije gena IDH1. Blokirajući aktivnost IDH1 mutiranih enzima, može promicati diferencijaciju AML ćelija, čime se ispoljavaju antitumorski učinci. U Sjedinjenim Državama ivosidenib je odobren za monoterapiju kod odraslih pacijenata s IDH1 mutacijama s recidivirajućom ili refraktornom AML, kao i kod novootkrivenih odraslih pacijenata sa AML mutacijom na IDH1 koji su stariji od 75 godina ili ne mogu koristiti intenzivnu indukcijsku kemoterapiju zbog komorbiditeta.

U srpnju 2019. u mojoj je zemlji odobreno kliničko ispitivanje ivosideniba za liječenje pacijenata s recidiviranom ili refraktornom akutnom mijeloičnom leukemijom koja nosi mutacije gena IDH1, a nakon toga je brzo završeno davanje prvog pacijenta'. Na temelju dobrog ljekovitog učinka ivosideniba, ivosidenib je uspješno upisan u verziju&za 2020. godinu; CSCO Smjernice za dijagnostiku i liječenje hematoloških malignosti &; 2020. godine i uključena je u&"Klinički hitno potrebna prekomorska lista novih lijekova (treća serija) [GG"; Centar za evaluaciju lijekova Nacionalne uprave za hranu i lijekove u mojoj zemlji. .

Pozitivni rezultati studije kombiniranog liječenja ivosideniba i azacitidina od velikog su značaja za pacijente s neliječenom IDH1 mutantnom akutnom mijeloičnom leukemijom. Ovaj plan liječenja ne samo da donosi nove mogućnosti liječenja pacijenata s AML-om koji nisu prikladni za intenzivnu kemoterapiju, već se očekuje i da će postati nova opcija liječenja za novootkrivene AML pacijente, uz monoterapiju ivosidenibom za povratnu mutaciju IDH1 ili refraktornu Odrasli pacijenti sa SPN, proširenje korisničke populacije.

Izviješteno je da je CStone Pharmaceuticals postigao ekskluzivnu suradnju sa Servier -om i stekao prava na klinički razvoj i komercijalizaciju ivosideniba u Velikoj Kini, uključujući kontinentalnu Kinu, Hong Kong, Tajvan i Makao, te Singapur. CStone Pharmaceuticals, kao komercijalni partner ivosideniba u ovoj fazi III kliničke studije o novootkrivenim pacijentima sa AML -om u Kini, odigrao je ključnu ulogu u promociji istraživanja.

Prije samo nekoliko dana CDE Pharmaceutical' ivosidenib aplikacija za marketing tableta planirala je biti uključena u red prioritetnih pregleda od strane CDE -a. Indikacija je za liječenje recidivirane ili refraktorne akutne mijeloične leukemije kod odraslih osoba koje su osjetljive na IDH1 mutacije. Objavljivanjem rezultata ove studije, ivosidenib će obuhvatiti i novo dijagnosticirane i recidivirane i refraktorne AML kod odraslih. Podrazumijeva se da CStone Pharmaceuticals planira u bliskoj budućnosti ojačati komunikaciju s CDE-om, te aktivno promovira ivosidenib da postane lijek prve linije za ovu indikaciju.

Vrijedno je spomenuti da je u svibnju ove godine američka Uprava za hranu i lijekove prihvatila dodatnu novu aplikaciju za navođenje lijekova ivosideniba kao potencijalnu opciju liječenja za prethodno liječene IDH1 mutirane pacijente s holangiokarcinomom i stekla kvalifikacije za prioritetno preispitivanje. Očekuje se da će bliska budućnost donijeti nove mogućnosti pacijentima s uznapredovalim holangiokarcinomom koji imaju ograničene postojeće mogućnosti liječenja. Osim toga, istraživanja ivosideniba za liječenje pacijenata s gliomom također su u punom jeku i pokazala su znatan terapijski potencijal.

Vrijedi napomenuti da, iako ivosidenib još nije odobren u Kini, učinio je veliki napredak u dimenziji dostupnosti lijekova prije roka. Prije samo nekoliko dana, ivosidenib, kao jedan od 75 prekomorskih posebnih lijekova, uključen je u Pekinško inkluzivno zdravstveno osiguranje. 2. avgusta ivosidenib je uključen u svjetsko specijalno osiguranje lijekova Hainan Lecheng kao jedan od 25 domaćih lijekova, što znači da više pacijenata može imati koristi od njega, što uvelike poboljšava pristupačnost lijeka.