Američka FDA odobrila Merckov inovativni lijek za tumore Welireg: Liječenje tumora povezanih s VHL sindromom!-1/2

Merck&pojačalo; Co je nedavno objavio da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Welireg (belzutifan, razvojni kod: MK-6482), koji je inhibitor hipoksije induciranog faktora-2α (HIF-2α), za liječenje odraslih pacijenata sa Hippel-Lindau sindrom (Von Hippel-Lindauova bolest, VHL sindrom, VHL bolest), ovi pacijenti ne trebaju hitnu operaciju, potrebno je liječenje karcinoma bubrežnih stanica (RCC) povezanih s VHL sindromom, hemangioblastomom središnjeg živčanog sistema (CNS), neuroendokrinim pankreasom tumor (pNET).

Welireg je prva terapija inhibitorom HIF-2α koju je odobrila američka FDA, a lijek je odobren kroz postupak prioritetne revizije. Ranije je FDA odobrila Welireg probojnu terapijsku oznaku (BTD) i oznaku lijekova siročadi (ODD). Kao inhibitor HIF-2α, Welireg može smanjiti transkripciju i ekspresiju ciljnih gena HIF-2α povezanih s proliferacijom stanica, angiogenezom i rastom tumora. Vrijedi spomenuti da je biološko istraživanje VHL koje je dovelo do otkrića HIF-2α dobilo Nobelovu nagradu za fiziologiju ili medicinu 2019.

Welireg je novi lijek u onkološkom programu Mercka. Kao prva i jedina sistemska terapija odobrena za liječenje pacijenata sa VHL sindromom, ovaj lijek proširio je Merckov portfelj onkologa. VHL sindrom je rijetka i ozbiljna genetska bolest koja je povezana s visokim rizikom od raka u više organa. Rak je i dalje jedan od glavnih uzroka smrti pacijenata s VHL sindromom.

Prije Welirega nije bilo odobrene sistemske terapije za liječenje tumora povezanih s VHL. U studiji Faze 2 Studije-004, pacijenti sa tumorima vezanim za VHL liječeni Weliregom pokazali su visoke stope remisije i trajne remisije. FDA' odobrenje Welirega označava veliki korak naprijed i uvest će sistemsku terapiju koja ima potencijal promijeniti trenutni model liječenja pacijenata s određenim vrstama tumora povezanih s VHL.

Što se tiče lijekova, preporučena doza Welirega (tablete od 40 mg) je 120 mg jednom dnevno sve dok bolest ne napreduje ili ne dođe do neprihvatljive toksičnosti. Valja napomenuti da je naljepnici lijeka Welireg' priloženo upozorenje o crnoj kutiji u kojem se navodi da lijekovi tijekom trudnoće mogu uzrokovati oštećenja embrija i fetusa, a status trudnoće treba provjeriti prije početka uzimanja Welirega. Welireg može uzrokovati nedjelotvornost određenih hormonskih kontraceptiva. Liječnici bi trebali obavijestiti pacijente o tim rizicima pri propisivanju lijeka Welireg i potrebi efikasne nehormonske kontracepcije.

Doktor Scot Ebbinghaus, potpredsjednik kliničkog istraživanja u Merck Research Laboratories, rekao je:" Welireg je prva i jedina odobrena sistemska terapija za pacijente sa specifičnim vrstama tumora povezanih sa VHL, i predstavlja važan novi tretman za pacijente pogođena ovom rijetkom bolešću. Izbor. Današnje odobrenje Welirega od strane FDA -e označava važnu prekretnicu i odražava Merckovu predanost pružanju inovativnih mogućnosti liječenja za više pacijenata. ”

Study-004 podaci istraživanja