Proizvodi kategorije
Obratite nam se

Kontakt:Errol Zhou (Gospodin.)

Tel: plus 86-551-65523315

Mobilni/WhatsApp: plus 86 17705606359

QQ:196299583

Skype:lucytoday@hotmail.com

Email:sales@homesunshinepharma.com

Dodati:1002, Huanmao Zgrada, br.105, Mengcheng Cesta, Hefei Grad, 230061, kina

Vijesti

EU odobrila moćni inhibitor transportera žučne kiseline ilealne kiseline Bylvay (odevixibat)

[Aug 05, 2021]

Albireo Pharma je rijetka kompanija za oboljenje jetre koja razvija nove regulatore žučnih kiselina. Nedavno je kompanija objavila da je Evropska komisija (EK) odobrila Bylvay (odevixibatkapsule), prvi lijek na svijetu odobren za liječenje svih podtipova progresivne porodične intrahepatične kolestaze (PFIC). PFIC je rijetka bolest jetre. Do sada je standardna njega pacijenata s PFIC -om bila ograničena na invazivnu kirurgiju, uključujući transplantaciju jetre. Kao prva opcija bez kirurškog liječenja ove rijetke bolesti, Bylvay predstavlja potpunu transformaciju liječenja PFIC-a.


Bylvay je moćan, nesistemski inhibitor transporta ilealne žučne kiseline (ileal) koji ne zahtijeva hlađenje. Kao kapsula jednom dnevno, lako se daje oralno ili posipa po mekoj hrani nakon otvaranja kapsule. Odobrenje Bylvaya za marketing potpuno će promijeniti model liječenja djece sa PFIC -om svih podtipova (tip 1, 2 i 3). Kao prva opcija bez kirurškog liječenja ikada, ova terapija može smanjiti teret PFIC-a na djeci i njihovim porodicama.


Trenutno, Bylvay također prolazi prioritetni pregled od strane američke FDA, a ciljni datum Zakona o naknadama za korisnike lijekova na recept (PDUFA) je 20. juli 2021. Ako bude odobren, Albireo ispunjava uslove za vaučer za prioritetni pregled (PRV) za rijetke pedijatrijske bolesti. U Evropskoj uniji, Bylvay je jedini IBATi koji dodjeljuje EMA za ubrzanu evaluaciju. Ranije je EMA također dodijelila Bylvayu oznaku lijeka siročadi i prioritetnu oznaku lijeka (PRIME) za liječenje PFIC -a. Osim PFIC -a, Bylvay je dobio i oznaku lijeka siročadi za liječenje Alagilleovog sindroma, bilijarne atrezije i primarnog holangitisa.


Richard Thompson, vodeći istraživač 2 faze 3 ispitivanja kliničkog projekta Bylvay i profesor molekularne bolesti jetre na King's Collegeu u Londonu, rekao je: „Godine 1998. naša laboratorija je otkrila gen koji uzrokuje PFIC. Nakon više od 20 godina istraživanja, Bylvay je postao prvi odobren. Terapija lijekovima za djecu sa PFIC -om. Do sada je standard njege pacijenata s PFIC -om bio ograničen na invazivnu kirurgiju, uključujući transplantaciju jetre. Kao prva opcija neoperativnog liječenja, Bylvay predstavlja temeljnu promjenu u načinu liječenja PFIC-a."

odevixibat

odevixibathemijska struktura i mehanizam djelovanja (izvor slike: medkoo.com)


PFIC je rijetka, razarajuća i razorna bolest koja pogađa malu djecu i može dovesti do progresivne, po život opasne bolesti jetre. U mnogim slučajevima PFIC može uzrokovati cirozu jetre i zatajenje jetre tijekom prvih 10 godina života. Najistaknutija i uznemirujuća trajna manifestacija PFIC -a je intenzivan svrab, koji često dovodi do ozbiljnog pada kvalitete života. Prije Bylvaya nije bilo odobrenih lijekova za liječenje PFIC -a, već samo kirurške mogućnosti uključujući bilijarni šant (BDS) i transplantaciju jetre. Bez operacije, većina pacijenata s PFIC -om ne bi mogla živjeti iznad 30 godina. Osim toga, trenutni standard skrbi za transplantaciju jetre suočava se sa stvarnim izazovima, uključujući doživotnu imunosupresiju i izazov pronalaženja organa za malu djecu.


Bylvay' aktivni farmaceutski sastojak jeodevixibat, koji je pionirski, moćan i selektivan, nesistemski, inhibitor transportera ilealne kiseline žučne kiseline (IBAT), sa minimalnom sistemskom izloženošću i djeluje lokalno u crijevima. Trenutno se lijek razvija za liječenje rijetkih holestatskih bolesti jetre u djetinjstvu, uključujući PFIC, bilijarnu atreziju, Alagilleov sindrom itd .; među njima, PFIC je prva indikacija cilja. Trenutno su u toku faza BOLD ispitivanja Bylvay -a za liječenje bilijarne atrezije i globalna faza 3 ASSERT studija za liječenje Alagille sindroma.


Ron Cooper, predsjednik i izvršni direktor kompanije Albireo, rekao je:" Evropsko odobrenje Bylvay -a označava prvi svjetski' prvi lijek odobren za liječenje holestatske bolesti jetre u djetinjstvu u više zemalja. Obilježava i razvoj Albirea kao komercijalne kompanije. Rijetka kompanija za oboljenje jetre u fazi transformacije. Zahvaljujemo djeci, porodicama, istražiteljima, advokatima i zaposlenima u PFIC -u na njihovom doprinosu koji je nade pretvorio u prvi izbor lijekova u istoriji zajednice PFIC. Nadamo se da će Bylvay uskoro biti dostupan u Sjedinjenim Državama i drugim zemljama u svijetu kako bi se osiguralo da se ljudi s ovom rijetkom bolešću mogu liječiti."

PEDFIC 1 & PEDFIC 2

PEDFIC 1& Podaci kliničkog ispitivanja PEDFIC 2


Odobrenje Bylvaya u EU temelji se na podacima 2 kliničke studije (PEDFIC 1, PEDFIC 2), što je najveće globalno kliničko ispitivanje faze 3 za PFIC ikada provedeno.


PEDFIC-1 je randomizirana, dvostruko slijepa, placebom kontrolirana studija faze 3, a rezultati zadovoljavaju primarnu krajnju točku regulatornih zahtjeva SAD-a i EU: U usporedbi s placebom, Bylvay je značajno poboljšao svrbež kože (p=0,004) i značajno smanjio reakcija žučne kiseline (SBA, p=0,003), dobro se podnosi i vrlo niska učestalost proljeva/čestih pokreta crijeva (9,5% u liječenoj grupi i 5,0% u placebo skupini).


PEDFIC-2 je dugoročna, otvorena studija proširenja faze 3. Podaci potvrđuju snažnu učinkovitost Bylvay&39, koja pokazuje da se kod pacijenata liječenih do 48 tjedana SBA kontinuirano i uporno smanjuje, procjena svrbeža poboljšava, jetra i rast Funkcionalni pokazatelji su ohrabrujući.


U ove dvije studije, Bylvay se dobro podnosio, a proljev/učestalo pražnjenje crijeva bili su najčešći gastrointestinalni nuspojave povezane s liječenjem. Nisu se javili nikakvi ozbiljni neželjeni događaji povezani s liječenjem.


Sve u svemu, ove studije su potvrdile potencijal Bylvaya kao prvog tretmana PFIC -a. PFIC je razorna bolest i trenutno se liječi operacijom uključujući transplantaciju jetre. Bylvay je siguran i efikasan lijek za liječenje koji će donijeti stvarne promjene pacijentima sa PFIC -om i njihovim porodicama


Notice
×
Notice