FDA odobrava Fajzer Mylotarg: tretman ≥ 1 mjesec, Novodijagnosticiran, CD33 pozitivan Pedijatrijski pacijent!

Američka uprava za hranu i drogu (FDA) nedavno je odobrila proširenje primjenljive populacije od Pfizera protiv raka. Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) za pacijente s novodijagnosticiran CD33-pozitivna leukemija (AML) starosti ≥ 1 mjesec. Odobrenje je odobrilo preko procesa pregleda prioriteta.

Sada, Mylotarg se može koristiti za liječenje novodijagnosticiranog CD33-pozitivna AML (djeca i odrasli ≥ 1 mjesec), povratkom ili refraktori CD33-pozitivna AML (djeca i odrasli starosti ≥ dvije godine).

Efikasnost i sigurnost Mylotarga u pedijatrijskoj populaciji podržavaju istraživačke podatke AAML0531 (NCT00372593). Ovo je multicentrična, nasumična studija 1063 novodijagnosticirani pacijenti AML-a u starosti 0-29 godina. U radnoj sobi, ti pacijenti su nasumično dodijeljeni da dobiju 5 ciklusa kemoterapije sami ili u kombinaciji sa Mylotargom (doza 3 mg/M2, indukciju 1 na dan 6 i intenzivan 2 na dan 7). Glavna indekcija rezultata u efikasnosti bila je bez događanja (BENI) od početka suđenja za izazivanje neuspijeha, povratnog ili sve-uzrok smrti.

Podaci pokazuju da je omjer Hazarda sa mitom (HR) Mylotarg + kemoterapije kombiniran sa hemoterapijom kemoterapije 0,84% (95% CI: 0.71-0.99). U grupi Mylotarg + hematični, procijenjeni postotak pacijenata bez neuspijeha, ponavljanje, ili smrti u roku od 5 godina je 48% (95% CI: 43-52%), u poređenju sa 40% (95% CI: 36%-45%) na hemoterapiji sama grupa). Nije bilo razlike u sveukupnom preživljavanju (OS) između dvije grupe liječenja.

Među pacijentima tretirane sa Mylotargom, najčeškim reakcijama od 3 nepovoljne reakcije koje su se desile tokom indukcije 1 i poboljšavanja 2 bile su infekcije, febrile neutropenije, smanjeni apetit, hiperpoglikemija, mucositis, Hipoxia, krvarenje, transaminase elevacija, proliv, mucnina i hipotenzija.

Mylotarg je prvi AML terapeutski lijek za ciljanje CD33, koji je antitelesni lek za narkotike (ADC), koji je ograđen od strane cytotoksičnog agenta calicheamicin i monoklonal protiv tijela koje je CD33 napravio. CD33 je antigenski protein izražen na 90% ćelija AML-a u pacijentima. Kada Mylotarg veže za CD33 antigen na površini ćelije, apsorbira se u ćeliju, oslobađajući calicheamicin i uzrokuje smrt ćelija.

U Sjedinjenim Državama, Mylotarg je dobio ubrzan pristanak u 2000 kao montermalna terapija (visoke doze) za odrasle pacijente sa CD33-pozitivnim AML-om koji je iskusio prvi put povratkom, bili su ostarjeli ≥ 60 godina, i nisu bili pogodni za druge cytotoksične kemoterapije. Međutim, u 2010, Pfizer je dobrovoljno povukao Mylotarg sa američkog tržišta nakon što Mylotarg nije pokazao kliničku efikasnost na potvrðenju suđenja i imao je veću učestalost kobne toksičnosti u odnosu na kemoterapiju. Međutim, na japanskom tržištu, Mylotarg se još uvijek prodaje i pruža pacijentima kroz saosećajni program lijekova.

Zato što potražnja za drogama pacijenata s akutnom leukemom (AML) još nije spoena, kliničari su i dalje vrlo zainteresirani za ocjenavanje Mylotarga sa različitim količinama i različitim kurseve liječenja. Uz podršku Pfizera, ti nezavisni istraživači proveli su kliničke testove da bi dobili više informacija o efektivnosti i sigurnosti Mylotarga.

U septembru 2017, Mylotarg je odobrila američka FDA: (1) za novodijagnosticiranu bolesnike odraslih pacijenata sa CD33-pozitivna AML; (2) za djecu i odrasle pacijente stare ≥ 2 godine, CD33-pozitivna, povratna ili prelomna AML.