Fennec ' s Pemark (natrijum Thiosulfate) primio je prioritetnu kritiku od strane sad FDA!

Fennec Pharmaceuticals Inc je profesionalna farmaceutska kompanija posvećena razvoju uličnog razvoja (jedinstvena formula natrijum thiosulfate) za pedijatrijske pacijente u cilju sprječavanja toksičnosti koja se nalazi na hemoterapiji. Nedavno je kompanija objavila da je američka uprava za hranu i drogu (FDA) prihvatila novu prijavu za drogu (NDA) i odobrena prioritetna revizija, dok je specijalizirao ciljani metod za korisničku naknadu za narkomane (PDUFA), 2020.

Pemark je istraživačka droga, koja je uplateni thiol, koji se koristi kao hemijski Reducirani agent, produžena administracija (4-8 sati) visoke doze droge (16-20g/M2) može zaštititi životinjske modele i pacijente od otoke izazvane platinastom.

Prijava NDA odobrila je za pacijente sa lokaliziranim, nemetastatičkim čvrstim tumorima od mjesec dana do manje od 18 godina da bi spriječila otočnost uzrokovanu cisplatin hemoterapiju. Ako se odobri, Pemark će biti prvi proizvod koji će spriječiti cisplatin-izazvani gubitak sluha za djecu. Prije toga, FDA je dobila kvalifikacije za drogu, brzu stazu i otkriće kvalifikacija za drogu. Trenutno je i on pod revizijom evropske agencije za medicinu (EMA).

Cisplatin i ostali platinasti sastojci su osnovni čečenski lijekovi za mnoga zloća iz djetinjstva. Nažalost, platinasti tretmani mogu izazvati ototoksičnost ili gubitak sluha, što je trajno i nepovratno, i posebno je štetno za preživjele od raka u djetinjstvu.

U Sjedinjenim Državama i Evropi, procjenjuje se da od 10.000 djece svake godine dobiva kemoterapiju na platinasti. Među njima, 40%-90% djece imat će tešku, nepovratnu otočnost. Učestalost ototoksičnosti u ovoj djeci zavisi od doze i trajanja kemoterapije, a mnogi od njih zahtijevaju cjeloživotno saslušanje. Trenutno nema lijekova koji mogu spriječiti ovaj gubitak sluha, i samo skupo, tehnički teško, i podoptimalni implanti u sebi (unutrašnji uši) se dokazalo da pružaju određene pogodnosti. Među pacijentima s ototoksičnosti u kritičnim fazama razvoja, novorođenčad i djeca nemaju verbalni razvoj i pismenske vještine, a starija djeca i Adolescenti nemaju društveni i emocionalni razvoj i obrazovne postignuća.

Pemark je procjenjen od strane grupe za saradnju u dvije faze 3: kliničke studije u cilju sprječavanja i smanjenja ototoksičnosti, uključujući i ACCL0431 studija i proučavanje SIOPELA 6. Obje studije su uspješno završene. ACCL0431 studija obuhvatila je pet vrsta raka iz djetinjstva koji su se obično liječili sa intenzivnom cisplatom kemoterapijom za lokalizovane i rascepirane bolesti, uključujući novodijagnosticiranu hepatostomu, tumor na mobitelu, osteoksikom, neuroblastomu, i tumor na medula mobitelu. "SIOPEL 6" je uključivalo samo pacijente sa hepatostomom sa lokaliziranim tumorima.

Pemark može zaštititi ćelije od platinaste toksičnosti na razne načine. Ovi mehanizmi zaštite kemijskih zaštita nisu međusobno isključivi. Trgovac može da aktivira platinasti kompleks i da se kovittno veže za thiol bez citoksičnosti. Iako je platina u cirkulaciji nestala u velikim količinama nakon 4 sata platinaste uprave, zaštita od platinaste smrti je još uvijek efikasna nakon 8 sati platinaste uprave. To ukazuje da se trgovac može vezati na platinasti kompleks od platinuma, time minimizirati njegovu toksičnost, i mogući mehanizam za platinasti da izazove gubitak sluha zbog iskaza u kožleu.

Drugi mehanizmi za koje je Pemark štitio ototoksičnost su putem uklanjanja reaktivne vrste kisika (Rosa) i povećanja endogenih smanjenja agenata (kao što su GSH). U unutrašnjem uhu, cochlea se može koncentrirati na perilifu ili endolimfnu, i može lokalno unaprijediti hemijsku zaštitu od trnje. Stoga, cisplatin-posrednik (Via ROS) Apoptoza za kosu je ometan smanjenjem svojstava natrijum thiosulfate (DISTA).