EU CHMP preporučuje i odobrava Fintepla za liječenje sindroma dravet!

Zogenix je farmaceutska kompanija posvećena razvoju lijekova za liječenje rijetkih bolesti. Nedavno je kompanija objavila da je Komisija za lijekove za humanu upotrebu (CHMP) Europske agencije za lijekove (CHMP) izdala pozitivnu ocjenu koja sugerira odobravanje Fintepla (fenfluramina) oralne otopine kao dodatak drugim antiepileptičkim lijekovima. Terapija za pacijente starije od 2 godine za liječenje epilepsije povezane sa Dravet sindromom. CHMP mišljenje posljednji je korak u postupku odobrenja za stavljanje u promet prije nego što ga odobrava Europska komisija (EK). Sada će se mišljenja CHMP-a dostaviti EK na pregled, koja obično usvaja mišljenja CHMP-a i očekuje se da konačnu odluku o pregledu donese prije kraja godine.

U Sjedinjenim Državama, Fintepla je odobrena u junu ove godine za pacijente starije od 2 godine za liječenje epilepsije povezane sa Dravetovim sindromom. Lijek je odobren kroz postupak preispitivanja prioriteta. Prije toga, FDA je Fintepli dodijelila oznaku lijeka bez roditelja (ODD) i probojnu oznaku lijeka (BTD) za liječenje epilepsije povezane s Dravet sindromom.

Dravet sindrom je rijetka dječja epilepsija koju karakteriziraju česti i teški napadaji otporni na lijekove, povezane hospitalizacije i hitne medicinske pomoći, teški poremećaji u razvoju i kretanju te iznenadna neočekivana smrt (SUDEP). Rizik se povećava.

Fintepla je tečna formulacija fenfluramina u malim dozama, koja može smanjiti učestalost napadaja regulišući aktivnost serotoninskog receptora i sigma-1 receptora (vidi referencu: Fenfluramin smanjuje napadaje posredovane NMDA receptorima svojom mešovitom aktivnošću na serotoninu 5HT2A i tipu 1 sigma receptor). Podaci iz dva placebo kontrolirana klinička ispitivanja faze III pokazali su da je kod pacijenata čiji napadi nisu bili adekvatno kontrolirani drugim lijekovima, Fintepla značajno smanjila učestalost napadaja u odnosu na placebo.

Dr. Stephen J. Farr, predsjednik i izvršni direktor Zogenixa, rekao je: „Jako smo zadovoljni što je CHMP proveo regulatorni pregled Finteplaine kvalitete, sigurnosti i djelotvornosti i dao pozitivnu ocjenu. Istraživači iz Belgije shvatili su da smo prije šest godina, nakon što fenfluramin (lijek s drugačijim farmakološkim učinkom od ostalih antikonvulziva) ima potencijal za liječenje neodoljive epilepsije kod Dravetovog sindroma, započeli Finteplain strogi globalni razvojni projekt. Mnogi pacijenti sa Dravet sindromom uzimaju i jedan. Još uvijek su česti teški napadi kada su trenutno dostupni jedan ili više antiepileptičkih lijekova. Iz tog razloga, drago nam je predstaviti Fintepla kao važnu novu opciju liječenja pacijenata s Dravetovim sindromom i njihovih porodica u Europi Korak bliže."

Doktor Lieven Lagae, direktor Odjela za dječju neurologiju, Univerzitetska bolnica Leuven, Belgija, rekao je: „Smanjenje učestalosti napadaja prvi je i najvažniji korak u liječenju sve djece s Dravet sindromom. Jako sam sretan što je u svim studijama faze 3 liječenje fenflur Ramineom klinički i statistički smanjilo učestalost napadaja kod pacijenata sa Dravet sindromom."

Molekularna struktura fenfluramina (izvor slike: Wikipedia.org)

CHMP-ovo pozitivno mišljenje temelji se na podacima iz 2 randomizirana, dvostruko slijepa, placebom kontrolirana klinička ispitivanja faze III (provedena na pacijentima u dobi od 2 do 18 godina, a rezultati su objavljeni u Lancet i JAMA Neurology) i otvorenom produženom ispitivanju ( mnogi Sigurnosni podaci o pacijentima koji se liječe Finteplaom do 3 godine). Podaci pokazuju da je u ispitivanju pacijenata koji su uzimali jedan ili više antiepileptičkih lijekova koji nisu mogli adekvatno kontrolirati napadaje, na osnovu postojećeg plana liječenja, Fintepla značajno smanjio mjesečne konvulzivne napadaje (konvulzivne napadaje) u usporedbi s placebom. napadi, CS) učestalost. Pored toga, većina ispitivanih pacijenata reagirala je u roku od 3-4 tjedna od početka liječenja Finteplaom i održavala konzistentne rezultate tijekom cijelog razdoblja liječenja.

U ovim su studijama najčešći neželjeni događaji uključivali: proljev, vrućicu, umor, infekciju gornjih dišnih putova, letargiju i bronhitis. Nijedan od pacijenata nije iskusio neželjene kardiovaskularne događaje, uključujući valvularnu bolest srca ili plućnu hipertenziju.

Uz Dravet sindrom, Zogenix razvija i Fintepla za liječenje napadaja povezanih s Lennox-Gastaut sindromom (LGS). Dravet sindrom i LGS su dvije rijetke i često katastrofalne dječje epilepsije. Imaju karakteristike ranog početka, raznih vrsta napadaja, velike učestalosti napadaja, ozbiljnog oštećenja inteligencije i poteškoća u liječenju.