Jakavi/Jakafi je efikasan u liječenju steroidne refraktorne hronične bolesti transplantata protiv domaćina (GvHD)!-1/2

Novartis i njegov partner Incyte nedavno su zajedno najavili ocjenu pozitivnih rezultata ključne faze 3 REACH3 studije (NCT03112603) oralnog inhibitora JAK1/2 Jakavija/Jakafija (ruxolitinib) u liječenju hronične bolesti transplantata protiv domaćina (GvHD) otporne na steroide (GvHD) Objavljeno je u vrhunskom međunarodnom medicinskom časopisu &; New England Journal of Medicine" (NEJM), s naslovom članka: Ruksolitinib za glukokortikoidno-refraktornu hroničnu bolest transplantat protiv domaćina.

REACH3 zajednički sponzoriraju Novartis i Incyte. Ovo je randomizirano, otvoreno, multicentrično ispitivanje faze 3 za djecu koja su razvila hroničnu bolest transplantata protiv domaćina (GvHD) rezistentnu na steroide ili zavisnu od steroida (GvHD) nakon transplantacije alogenih matičnih stanica. (Stariji od 12 godina) i odrasli pacijenti. Podaci pokazuju da u usporedbi s najboljom dostupnom terapijom (BAT), ruksolitinib značajno poboljšava prognozu pacijenata sa kroničnoj GvHD rezistentnom na steroide/ovisnom, uključujući poboljšanje preživljavanja bez neuspjeha (FFS) i simptome prijavljene od pacijenata. Analiza nove podgrupe pokazala je da je u 24. sedmici liječenja ruksolitinib pokazao veću ukupnu stopu odgovora (ORR) u svim glavnim podgrupama (uključujući i zahvaćenost osnovnih organa) u usporedbi s BAT.

Hronični GvHD je životno opasna bolest. To je dugotrajna komplikacija transplantacije matičnih stanica koja može zahvatiti više organa. Otprilike polovica pacijenata koji primaju prvu liniju steroida razvit će steroidne refraktore/ovisnosti. Vrijedno je spomenuti da je ruksolitinib prvi lijek koji je pokazao efikasnost u liječenju steroidno refraktorne/ovisne kronične GvHD u ​​velikim randomiziranim kliničkim ispitivanjima.

ruxolitinibje pionirski inhibitor JAK1/JAK2, koji prodaje Incyte u Sjedinjenim Državama (trgovački naziv Jakafi), a Novartis je ovlašten za prodaju izvan Sjedinjenih Država (trgovački naziv Jakavi). Prema rezultatima REACH3 studije, Incyte je podnio Dopunsku novu aplikaciju za lijekove (sNDA) od Jakafija američkoj FDA-i za liječenje djece (≥12 godina) i odraslih pacijenata sa hronično GvHD-om otpornom na steroide. Trenutno je ovaj sNDA u pregledu od strane FDA -e, a ciljni datum akcije je 22. septembar 2021. Za Novartis su u tijeku regulatorni podnesci za Jakavi za liječenje akutnog i kroničnog GvHD -a izvan Sjedinjenih Država.

Dr Robert Zeiser, Odjel za hematologiju, onkologiju i transplantaciju matičnih stanica, Sveučilišna bolnica u Freiburgu, Njemačka, rekao je: „Pacijenti s kroničnom GVHD osjećaju teške i po život opasne simptome u različitim organima tijela, što otežava bolest liječi i povećava lošu prognozu. Kroz ove nove rezultate REACH3 studije, možemo jasnije vidjeti terapeutske prednostiruxolitinibkao potencijalni novi standard skrbi kod pacijenata s kroničnom GvHD koji ne reagiraju na steroide prve linije."