Jelmyto, prvi lijek gornjeg urotelijalnog karcinoma gornjeg utora, koji je odobrio FDA

Dana 16, američka FDA objavila je da je odobrila popis Jelmyto-a (mitomicin gela) koji je razvio UroGen Pharma za liječenje niskog stupnja gornjeg urotelijalnog karcinoma (UTUC). U saopćenju za javnost navode se da je ovo prva odobrena terapija lijekovima za ovu specifičnu grupu bolesnika.

Većina karcinoma urotelija javlja se u mjehuru, dok se UTUC javlja u bubregu ili ureteru. Može blokirati ureter ili bubreg, uzrokujući oticanje, infekciju i oštećenje bubrega kod nekih bolesnika. UTUC se mogu klasificirati kao maligni tumori niskog stupnja ili maligni tumori visokog stupnja. Općenito, maligni tumori lošeg stupnja nisu agresivni i rijetko se šire iz bubrega ili uretera. Međutim, oni se često ponavljaju, a uobičajeni cilj liječenja je liječenje vidljivih tumora i pokušavanje očuvanja mokraćnog sustava.

Jelmyto je alkilirajući lijek koji može inhibirati transkripciju DNK u RNK, zaustaviti sintezu proteina i lišiti stanice raka njihove proliferativne sposobnosti. Stekla je brzu kvalifikaciju, kvalifikaciju za drogu siročad, kvalifikaciju za preispitivanje prioriteta i probojnu terapiju koju je izdala FDA.

Odobrenje FDA temelji se na rezultatima kliničkog ispitivanja na kojem su učestvovali 71 pacijenti s niskim stupnjem UTUC-a. Rezultati ispitivanja pokazali su da je 41 od 71 pacijenata (58%) imao potpunu remisiju. U roku od godinu dana nakon što su započeli lečenje, 19 pacijenti (46%) koji su postigli potpunu remisiju nastavili su postizati potpunu remisiju u 12 mesecima.

GG "; Iako je trenutačni nacionalni fokus borba protiv epidemije COVID-19, oboljeli od raka i njihove jedinstvene potrebe ostaju glavni prioritet FDA, GG"; Dr. Richard Pazdur, direktor FDA Centra za izvrsnost raka i vršitelj dužnosti direktora Ureda za onkologiju i bolesti pri Centru za procjenu i istraživanje lijekova&"Mi ćemo i dalje nastaviti ubrzati razvoj onkoloških proizvoda u ovom kritičnom trenutku. Naše osoblje nastavlja se susresti s proizvođačima lijekova, akademskim istraživačima i zagovornicima pacijenata kako bi unaprijedili koordinirani pregled lijekova protiv raka, bioloških proizvoda i uređaja."

Dr Pazdur je dodao: „Ovo je prvi odobreni tretman za pacijente sa niskim stepenom UTUC-a. Mnogi pacijenti su prethodno zahtijevali radikalnu operaciju, što je značilo potpuno uklanjanje zahvaćene manžetne, uretera i mjehura. Jelmyto je tim pacijentima prvi put pružio alternativnu mogućnost liječenja."