Novartisov prvi inhibitor faktora B komplementa Iptacopan je certificiran kao pasoš za inovacije u Velikoj Britaniji!

Novartis je nedavno objavio da su Britanska regulatorna agencija za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA), Nacionalni institut za zdravlje i kliničku optimizaciju (NICE) i Škotsko medicinsko udruženje (SMC) dodijelili oralnu terapiju iptacopan (LNP023) za liječenje C3 glomerula"Innovacijski pasoš" kvalifikacija za bolest (C3G).

C3G je izuzetno rijedak i težak oblik primarnog glomerulonefritisa, karakteriziran poremećajem regulacije komplementa. Godišnja učestalost bolesti širom svijeta je 1-2 dijela na milion. U Sjedinjenim Državama ima oko 10.000 slučajeva, u Evropi oko 10.500, u Japanu oko 3.200, a u Kini oko 32.000 slučajeva. C3G se obično dijagnosticira kod adolescenata i mladih odraslih osoba. Prognoza bolesti je veoma loša. Oko 50% pacijenata razvije završnu bubrežnu bolest (ESRD) u roku od 10 godina, a 50-70% pacijenata ima relaps nakon transplantacije bubrega.

Iptacopan je pionirski oralni inhibitor faktora B koji je otkrio Novartisov institut za biomedicinska istraživanja. Faktor B je ključna serinska proteaza u alternativnom putu sistema komplementa. Iptacopan ima potencijal da postane prva ciljana terapija koja odlaže napredak C3G dijalize.

Inovacijski pasoš je propusnica za Inovatorsku dozvolu i pristup (ILAP). ILAP je novi način da se ubrza odobravanje lijekova lansiranih nakon Brexita. Pokrenut je u januaru 2021. godine. Cilj mu je ubrzati odobravanje i marketing inovativnih lijekova i promovirati pacijente' pristup drogama. ILAP pruža jedinstvenu integrisanu platformu za saradnju između MHRA, medicinskih partnera uključujući NICE i SMC, i medicinskih programera. Proizvođači lijekova na ovom kanalu će dobiti više povratnih informacija od MHRA i dionika (uključujući NICE). Jedan pasoš za inovaciju može pokriti više budućih indikacija za istu aktivnu supstancu. Stoga, lijekovi također mogu uključiti više bolesti u narednim koracima ILAP-a.

hemijska struktura iptakopana

iptacopan je prvi u klasi, oralni, moćni, selektivni, mali molekuli i reverzibilni inhibitor faktora B. Faktor B je ključna serinska proteaza u alternativnom putu sistema komplementa.

Trenutno se iptacopan razvija za liječenje mnogih bubrežnih bolesti izazvanih komplementom (CDRD) sa značajnim neispunjenim medicinskim potrebama, uključujući C3G, IgA nefropatiju, atipični hemolitičko uremijski sindrom (aHUS), membransku nefropatiju (MN) i rijetku paroksizmalnu bolest krvi. noćna hemoglobinurija (PNH).

Objavljeni podaci iz faze 2 pokazali su da: (1) liječenje IgAN-a iptakopanom smanjuje proteinuriju i stabilizira bubrežnu funkciju; (2) tretman C3G smanjio je stopu pada procijenjene brzine glomerularne filtracije (eGFR) i stabilizirao bubrežnu funkciju; (3) Liječenje PNH značajno smanjuje intravaskularnu i ekstravaskularnu hemolizu, omogućavajući većini pacijenata brzo i dugotrajno poboljšanje bez transfuzije krvi.

Iako Novartis ima 35 godina iskustva u liječenju transplantacije bubrega, iptacopan je prvi tretman za CDRD u procesu liječenja bubrežnih bolesti. Novartisov cilj je promijeniti pristup liječenju ciljanjem na jednog od ključnih pokretača ovih rijetkih i progresivnih bolesti, što ima potencijal da produži život pacijenata bez dijalize.

Chinmay Bhatt, generalni direktor Novartis Pharmaceuticals UK, Irska i Sjeverna Europa, rekao je: „Naš ključni prioritet je da naši lijekovi budu isporučeni pacijentima kojima su najpotrebniji. Ponosni smo što smo razvili licencu zasnovanu na novoj inovaciji. I pristup lijekovima koji dobijaju inovativni pasoš. Veoma smo sretni što možemo surađivati ​​s dionicima u zdravstvenom sistemu Ujedinjenog Kraljevstva kroz ovaj novi način da istražimo priliku da se ovaj razvojni lijek što prije približi pacijentima."