Inhibitor plazme kalikreina Orladeyo (berotralstat) odobren je u EU!

BioCryst Pharmaceuticals nedavno je objavio da je Europska komisija (EC) odobrila Orladeyo (berotralstat) kapsule, oralni lijek jednom dnevno za djecu i odrasle pacijente starije od 12 godina kako bi spriječio nasljedni napad angioedema (HAE). U decembru 2020. i januaru 2021. godine Orladeyo je takođe odobren za iste indikacije u Sjedinjenim Državama i Japanu.

Vrijedno je spomenuti da je Orladeyo prva ciljana oralna terapija odobrena za prevenciju HAE napada. Odobrenje lijeka na tržištu donijelo je značajan napredak u liječenju HAE pacijenata koji su čekali oralne preventivne mogućnosti liječenja i pomoći će smanjiti teret liječenja pacijenata.

Aktivni farmaceutski sastojak Orladeya je berotralstat, koji je novi, oralni, jednom dnevno, moćan i selektivan inhibitor kalikreina humane plazme, koji djeluje smanjenjem aktivnosti kalikreina u plazmi. Lijek je razvijen za HAE pacijente kako bi spriječio i liječio pojavu angioedema. Trenutno BioCryst razvija dvije formulacije berotralstata, kapsule su razvijene za sprečavanje napada HAE, a oralne tečne formulacije koriste se za liječenje akutnih napada HAE.

Hemijska struktura berotralstata (izvor slike: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, predsjednik i izvršni direktor tvrtke BioCryst, rekao je: „Trenutno većina europskih pacijenata sa HAE koristi terapiju na zahtjev ili androgene za liječenje bolesti. Vjerujemo da će oralno odobravanje Orladeya jednom dnevno pomoći pacijentima pružiti uzbudljivu novu priliku za smanjenje tereta liječenja korištenjem Orladeya za preventivno liječenje."

Henrik Balle-Boysen, izvršni potpredsjednik i glavni operativni direktor HAE International, globalne mreže neprofitnih udruženja pacijenata posvećene poboljšanju života pacijenata sa HAE, rekao je: „Orladeyo nudi prve oralne nesteroidne lijekove za HAE pacijente i njihove doktori u Evropi. Spriječiti HAE napade. Ovo je izuzetno važan i najpopularniji napredak u pružanju dostupnijih mogućnosti liječenja."

U ključnom ispitivanju APeX-2 faze 3, Orladeyo je značajno smanjio epizode HAE u 24. sedmici liječenja, a to smanjenje se nastavilo do 48. sedmice. Među HAE pacijentima koji su završili 48 sedmica liječenja (150 mg), stopa HAE napada bila je u prosjeku 2,9 napada mjesečno na osnovnom pregledu i smanjila se na prosječno 1,0 napada mjesečno nakon 48 tjedana liječenja. U dugotrajnom otvorenom ispitivanju APeX-S, pacijenti sa HAE koji su završili 48 tjedana liječenja (150 mg) imali su u prosjeku 0,8 napadaja mjesečno.

U dva ispitivanja Orladeyo je bio siguran i dobro se podnosio. U usporedbi s placebo skupinom, najčešće prijavljene nuspojave kod pacijenata koji su uzimali Orladeyo bile su gastrointestinalne reakcije. Te se reakcije obično javljaju rano nakon početka liječenja Orladeyo, vremenom postaju rjeđe i obično nestaju same od sebe.

Postojeće HAE preventivne terapije imaju značajan teret liječenja. Pored smanjenja stope HAE napada, podaci iz ispitivanja APeX-2 pokazali su da su kod pacijenata koji su uzimali Orladeyo (150 mg) oralno jednom dnevno, kvalitet života i ukupno zadovoljstvo pacijenta značajno poboljšani, a mjesečna standardna njega Lijekovi na zahtjev značajno su poboljšani.

Marc Riedl, istražitelj ispitivanja APeX-2 i profesor medicine i klinički direktor Centra za nasljedni angioedem na Kalifornijskom univerzitetu u San Diegu, rekao je: „Pacijenti i liječnici slažu se da će liječenje HAE povećati teret pacijenta zbog život. Kao oralna primjena jednom dnevno, s opcijama liječenja, Orladeyo može značajno smanjiti napadaje i smanjiti teret povezan s injekcijama i infuzijama."