Roche i NeuExcell postigli su stratešku saradnju u razvoju novih terapija koristeći platformu genske terapije za regeneraciju živaca!

Kompanija Roche's za gensku terapiju Spark Therapeutics i NeuExcell Therapeutics postigle su saradnju u genskoj terapiji kako bi razvile siguran i efikasan tretman za pacijente s Huntington'bolešću (HD).

HD je neizlječiva genetska bolest mozga uzrokovana defektnim genom na hromozomu 4. Budući da bolest pogađa različite dijelove mozga, utječe na kretanje, ponašanje i spoznaju. Pacijentima postaje sve teže hodati, razmišljati, razmišljati, gutati i govoriti. Na kraju će biti potrebna nega sa punim radnim vremenom. Komplikacije povezane s HD obično su fatalne.

Prema uslovima sporazuma, Spark Therapeutics će preuzeti NeuExcell's vlasnička platforma i mogućnosti genske terapije za regeneraciju nerava. NeuExcell' istraživački tim će blisko sarađivati ​​sa Spark Therapeutics kako bi unaprijedio projekat. Prema opcionoj licenci, NeuExcell ima pravo da prima avansna plaćanja, naknade za licencu, R&D i isplate za prekretnicu u prodaji, do približno US$190 miliona, plus autorske naknade za proizvode. Spark Therapeutics ima pravo izbora da licencira NeuExcell' ekskluzivna globalna prava na HD projekat.

Trenutni opći stav je da su odrasli neuroni kod sisara nezamjenjivi, pa se liječenje moždanih bolesti često fokusira na usporavanje napredovanja bolesti. NeuExcell je možda započeo metodu regeneracije nervnog tkiva. Platforma za gensku terapiju regeneracije nerava kompanije' je izgrađena oko tehnologije transdiferencijacije zasnovane na faktoru transkripcije. Platforma pokušava reprogramirati endogene glijalne stanice (kao što su astrociti) koje okružuju neurone u funkcionalne nove neurone, koji obično reagiraju nakon što su neuroni ozlijeđeni ili umru.

Iako se neuroni ne mogu sami dijeliti i regenerirati, glijalne stanice su obnovljiv izvor generiranja novih neurona na ozlijeđenom mjestu, a njihov opseg je dovoljno velik da proizvede značajne terapeutske efekte. NeuExcell razvija gensku terapiju za regeneraciju živaca zasnovanu na adeno-asociranom virusu (AAV) za regeneraciju funkcionalnih novih neurona na mjestu neurodegeneracije.

Spark Therapy's napredna vlasnička platforma AAV nosača za centralni nervni sistem pružiće veliku prednost za HD R&D projekte. Kompanija je na čelu istraživanja genske terapije više od 20 godina i ima veliko znanje i sposobnosti u ovoj oblasti, koje će se koristiti za promociju razvoja HD projekata.

Kombinacijom postojeće ekspertize Spark Therapy' u razvoju genske terapije sa NeuExcellom' istraživačkim mogućnostima genske terapije za neuralnu regeneraciju, ova suradnja ima za cilj promovirati potencijal genske terapije u Huntington' zajednica bolesti.