Roche pušta nove podatke o Risdiplazm tretmanu SMA u novorođenčad, djeci i odraslima dvije godine.

Prije nekoliko dana, Roche je Genentech objavio pozitivne podatke o risdiplamu za 2-25 godina star tip 2 ili tip tri kičmene atrofije (SMA) u ključnom suрenju 1. Rezultati istraživačke efikasne analize pokazuju da je risdiplazm značajno poboljšao motornu funkciju nakon 24 mjeseca tretmana u odnosu na podatke prirodne historije. Pored toga, preliminarne podatke sa 12-mjesečne probe ZLATARKE u suđenju različitim vrstama SMA pacijenata od 6 mjeseci do 60 godina koje su prethodno tretirane pokazuju da nakon što je dobio risdiplazm tretman, obim proteina motornog motora neurona (SMN) se ubrzano povećao i kontinuirano visok.

SUNFISH je globalna studija (n = 231) za djecu i odrasle s SMA, podijeljenih na dva dijela. Prvi dio studije (n = 51) uglavnom je odredio tu dozu, uključujući i široku lepezu pacijenata, od nemogućnosti da sjedne i da može hodati, a pacijenti sa skoliozom ili zajedničkim kontrazama. Ovaj dio istraživačke učinkovite analize koristi mjerilo mjere motorne funkcije (MFM) da bi ocijenili motornu funkciju pacijenata.

Tečna analiza upoređivanja podataka sa Kohortom pouzdanih prirodnih historijatora prirodne istorije pokazala je da pacijenti koji primaju risdiplam imaju veliku ukupnu promjenu u MFM-u sa bazeline u mjesecu 24 (3,99 95 poena) 5,65 2,34.<0.0001). compared="" with="" placebo,="" risdiplam-treated="" patients="" also="" had="" a="" significant="" increase="" in="" the="" mfm-32="" total="" score="" compared="" with="" baseline="" (1.55="" points="" average="" difference;="" p="0.0156)." even="" small="" changes="" in="" motor="" function="" may="" make="" meaningful="" differences="" in="" patients'="" daily="">

Rezultati su također pokazali da se nakon četiri sedmice liječenja risdiplazma, nivo proteina u krvi pacijentice povećao u prosjeku dva puta i trajao najmanje 24 mjeseca. Ti rezultati su dosljedni sa rezultatima 12-mjesečnog suđenja za ambulatne pacijente u drugom dijelu prethodno prijavljenih kljuca za SUNFISH.

Najčešće nepovoljne događaje u prvom dijelu proučavanja SUNFISH-a bile su groznice (55%), kašalj (35%), povraćanje (33%), gornja infekcija respiratornog trakta (31%), hladan (nasofariningl ', 24%), i upaljeno grlo. Među 51 pacijenata koji primaju risdiplam, najčešće ozbiljne nepovoljne događaje bila je upala pluća. Do danas, nema sigurnosnih nalaza koji bi mogli dovesti do povlačenja droge.

Pored toga, upisivanje studija o DRAGULJARNOJ RIBI (n = 174) završeno je ocjenjivati bezbjednost i farmakodynamični podaci risdiplama u SMA pacijentima koji su prethodno tretirani. Među njima, 76 pacijenata dobilo je tretman nusinersena (SPINRAZA), 14 pacijenata dobilo je na liječenju u okviru Zolgensma), a preostalih 83 pacijenata dobilo je tretman risdiplazm. Nakon 12 mjeseci postupanja sa risdiplazmom, pacijentova SMNA proteza je primjećena kako se povećava faktor dva iz osnovne (n = 18).

U poređenju sa netretiranim pacijentima, rana sigurnosna procjena pokazuje dosljedno bezbjednost. Najčešci nepovoljni događaji bili su infekcija respiratornog trakta (13%), glavobolju (12%), groznica (8%), proljev (8%), nasofariningitis (7%), te mucnine (7%). Ne postoje sigurnosni nalazi vezani za drogu koji mogu dovesti do povlačenja sa suđenja za ZLATARKU, i sveukupna nepovoljna događanja su slična pacijentima koji nisu dobili SMA na ciljanu terapiju na risdiplam suđenju.

SMA je naslijeđena, napredna Neuromišićna bolest koja može izazvati razorne probleme mišića i bolesti vezane za bolest. To je najčešiji genetski uzrok smrti novorođenčeta i jedna od najčešjih retkih bolesti, koja utiče na približno jedan u svakih 11.000 beba. Pacijenti sa tipom 1 SMA obično ne žive više od dvije godine, ali blagi tip 2 i 3 pacijenata mogu dobiti duže vrijeme preživljavanja. Međutim, blagi oblik bolesti je još uvijek povezan s oštećenjem mobilnosti, respiratornih infekcija i smrti.

Iako trenutno ima nekoliko terapija za SMA na spisku, još uvijek postoji ogromno tržište u ovoj oblasti koje će ispuniti potražnju. U 2016, prva odobrena SMA terapija Spinraza postigla je ukupni prihod od američkih dolara 2.097 milijardi u 2019, što je povećanje od 22% u odnosu na godinu, te troškovi liječenja američkih dolara 750000/godišnje. Druga SMA terapija Zolgensma pokrenuta je u maju 2019, a prodaja američkih dolara u prva tri četvrtine. Roche risdiplam je dobio pozitivne podatke u liječenju pacijenata koji su koristili te dvije terapije, ili će dodatno povećati prednosti risdiplama i njene konkurentnosti na tržištu.