Ryplazim (plazminogen) se ponovo prijavio za uvrštavanje u spis: prvi tretman za urođeni nedostatak plazminogena (C-PLGD)!

Liminal BioSciences je biofarmaceutska kompanija u kliničkoj fazi posvećena razvoju inovativnih terapija za liječenje respiratornih, jetrenih i bubrežnih bolesti uglavnom povezanih sa fibrozom. Nedavno je kompanija objavila da je ponovo predala zahtjev za dozvolu biološkog proizvoda (BLA) za Ryplazim (plazminogen) američkoj FDA putem američke podružnice Prometic Biotherapeutics, koja se koristi za liječenje urođenog nedostatka plazminogena (C-PLGD). ). Budući da ne postoji odobrena metoda liječenja, C-PLGD je područje liječenja sa značajnim nezadovoljenim potrebama u svijetu. Ryplazim ima potencijal biti prvi lijek koji je odobrila FDA za liječenje C-PLGD.

C-PLGD je rijetka multi-sistemska bolest koja ima dubok utjecaj na zdravlje i kvalitetu života pacijenata. Plazminogen je prirodni protein koji se sintetizira u jetri i cirkulira u krvi. Aktivirani plazminogen, plazmin, osnovna je komponenta fibrinolitičkog sistema i glavni enzim koji rastvara tromb i uklanja ekstravazirani fibrin. Stoga je plazminogen bitan u zacjeljivanju rana, migraciji ćelija, preuređivanju tkiva, angiogenezi i embriogenezi. Pacijent pri rođenju možda neće moći proizvesti dovoljno plazminogena. Ovo stanje se naziva urođeni nedostatak plazminogena (C-PLGD) ili akutni ili stečeni nedostatak nakon traume ili bolesti.

Pacijenti sa C-PLGD akumulirat će rast fibrina ili lezije na površini cijele sluznice tijela. Mnogi slučajevi se prvi put dijagnosticiraju u dječjoj populaciji. Ako se ne liječe na vrijeme, mogu izazvati bolest oštećenja organa. Recenzirani izvještaji publikacija pokazuju da globalna prevalencija bolesti može biti 1,6 na milion.

Sistem fibrinolize (izvor slike: healthjade.net)

U ključnom kliničkom ispitivanju faze 2/3 za liječenje C-PLGD, ukupno je uključeno 15 pacijenata sa C-PLGD, uključujući 6 djece, koji su primali Ryplazim tokom 48 sedmica. Svi pacijenti liječeni Ryplazimom, nakon 12 tjedana liječenja, najniža vrijednost nivoa njihove lične aktivnosti plazminogena postigla je barem povećanje u skladu s osnovnom linijom. Pored toga, svim pacijentima s aktivnim i vidljivim lezijama tijekom ispitivanja njihove su lezije potpuno izliječene u roku od 48 tjedana nakon početka liječenja. Neželjeni događaji zabilježeni u kliničkim studijama bili su blagi i nije bilo smrtnih slučajeva, ozbiljnih neželjenih događaja ili neželjenih događaja koji su doveli do obustave studije.

U 2017. godini, Liminal BioSciences je od FDA dobio kompletno odgovorno pismo (CRL) u vezi s Ryplazim BLA. Tvrtka vjeruje da je BLA ovog puta ponovno poslao probleme u vezi s određenim proizvodnim postupcima opisanim u CRL-u. Tvrtka dalje vjeruje da revidirani BLA predstavlja ponovnu prijavu klase II, što znači da će FDA dovršiti pregled i donijeti odluku o odobrenju u roku od 6 mjeseci nakon primitka ponovne prijave.

Prije toga, FDA je dodijelila oznaku lijeka siroče Ryplazim (ODD) i oznaku rijetkih dječjih bolesti (PRDD) za liječenje C-PLGD. To znači da će, ako Ryplazim bude odobren, Liminal BioSciences ispunjavati uvjete za dobivanje vaučera za prioritetnu provjeru (PRV), koji se može iskoristiti za prioritetnu provjeru za sve naredne nove primjene lijekova i može se prodati ili prenijeti.

Moira Daniels, voditeljica regulatornih poslova i osiguranja kvaliteta u Liminal BioSciences, rekla je: GG; Zahvaljujemo svim dionicima koji su neumorno radili kako bi nam pomogli da postignemo ovu prekretnicu, uključujući naš profesionalni tim u proizvodnji, kontroli kvalitete i kliničkim istraživanjima Liminal BioSciences i Istraživači, pacijenti i porodice koji podržavaju razvojni plan Ryplazim GG. Posvećeni smo pružanju pacijentima prvog plana liječenja C-PLGD koji je odobrila FDA, a koji će imati pozitivan utjecaj na život pacijenata."