SMO Inhibitor Liječenje Basal Cell Carcinoma Market Application Received Priority Review by CDE

Nabrojana primjena sonidegib fosfat kapsule (trgovački naziv: Odomzo) uvrštena je u prioritetnu reviziju od strane CDE-a i počela je biti publicizirana. Koristi se za odrasle pacijente sa lokalno uznapredovalim karcinomom bazalnih ćelija (BCC) koji se ponovo javlja nakon operacije ili radioterapije, ili za pacijente koji nisu pogodan za operaciju ili radioterapiju.

sonidegib fosfat je oralni Smoothened (SMO) inhibitor koji je razvio Novartis. Godine 2017, Sun Pharma i Novartis potpisali su ugovor o licenci i dobili pravo na komercijalizaciju Odomza širom svijeta. SMO je transmembranski protein koji je dio ježa (Hh) signalnog puta, koji ima ključnu ulogu u održavanju stem ćelija, popravki tkivu i naprednom karcinomu bazalnih ćelija. Odomzo regulira jež signalni put kako bi spriječio ili smanjio razvoj raka.

Sonidegib fosfat je prvi put odobren od strane Američke uprave za hranu i lijekove (FDA) 24. jula 2015. za liječenje lokalno uznapredovalog karcinoma bazalnih ćelija koji se ponovo javlja nakon operacije ili radioterapije, ili bolesnika s karcinomom bazalnih ćelija koji se ne mogu operirati ili radioterapiju. Odobren je za popis u Evropskoj uniji 20. augusta 2015.

Odomzovo FDA odobrenje je zasnovano na multicentricnom, dvostruko slijepom, multikohortnom kliničkom ispitivanju ((BOLT) kod bolesnika sa lokalno uznapredovalim karcinomom bazalnih ćelija (laBCC) (n=194) ili metastatski karcinom bazalnih ćelija (mBCC) (n=36). , NCT01327053). Pacijenti su nasumično primali oralni ODOMZO 800 mg ili 200 mg jednom dnevno u omjeru 2:1. Rezultati istraživanja pokazali su da je u 30. mjesecu ORR pacijenata laBCC-a koji su nasumično primali 200 mg ODOMZO dnevno bio 56%. Cr stopa je bila 21%. Medijan trajanja odgovora bio je 26,1 mjesec.

Karcinom bazalnih ćelija (BCC) je čest rak kože, koji broji 80% svih slučajeva koji nisu melanomi. Bolest može ozbiljno unakatiti svoj izgled i biti opasna po život u poodmaklom stadijumu. Incidencija BCC-a se povećava brzinom od približno 10% godišnje. Trenutne opcije liječenja za uznapredovali BCC su vrlo ograničene.