SYK inhibitor Tavalisse (fatantinib) Faza 3 Studija u Japanu uspjela!

Rigel Pharmaceuticals je nedavno objavio da je njen partner Kissei Pharmaceuticals objavio pozitivne vrhunske rezultate kliničke studije faze 3 sprovedene u Japanu. Studija procjenjuje Tavalisse (fostamatinib dinatrijum heksahidrat) za liječenje odraslih pacijenata s kroničnom imunološkom trombocitopenijom (ITP).

Rezultati ove kliničke studije faze 3 (n=34) pokazali su da je udio pacijenata u grupi na terapiji Tavalisseom koji su postigli stabilan odgovor trombocita bio značajno veći od onog u placebo grupi. Stabilan odgovor trombocita se definiše kao: u poslednjih 6 planiranih poseta tokom 14-24 nedelje lečenja, najmanje 4 broja trombocita u krvi su ≥50.000 trombocita/μL. U ovoj studiji, sigurnost Tavalissea bila je u skladu s drugim kliničkim ispitivanjima i nisu pronađeni novi ili abnormalni sigurnosni problemi.

U oktobru 2018. Rigel i Kissei potpisali su ekskluzivnu licencu i ugovor o nabavci za razvoj svih postojećih i potencijalnih indikacija za fostamatinib u Japanu, Kini i Južnoj Koreji. U Sjedinjenim Državama, fostamatinib je odobren u travnju 2018. i plasiran na tržište pod trgovačkim imenom Tavalisse za liječenje odraslih pacijenata s kroničnim ITP-om koji nisu dovoljno odgovorili na prethodne tretmane.

Tavalisse aktivni farmaceutski sastojci

Imunska trombocitopenija (ITP) je retka i ozbiljna autoimuna bolest koju karakteriše imuni sistem koji napada i uništava sopstvene trombocite, što rezultira niskim brojem trombocita u krvi (trombocitopenija), lakim krvarenjem i štetnim efektima na pacijente. Kvalitet života je štetno pogođeni. Pacijenti s kroničnim ITP-om izloženi su povećanom riziku od teških krvarenja, što može dovesti do ozbiljnih medicinskih komplikacija, pa čak i smrti. Trenutni tretmani za ITP uključuju steroide, promotore hematogeneze (agoniste TPO receptora) i splenektomiju. Međutim, ne mogu se svi pacijenti adekvatno liječiti postojećim terapijama. Stoga je pacijentima s ITP-om i dalje potrebno više mogućnosti liječenja.

Tavalisse je oralni inhibitor tirozin kinaze slezene (SYK), koji se bavi osnovnim autoimunim uzrocima bolesti sprečavanjem uništavanja trombocita, pružajući važnu novu opciju liječenja za odrasle pacijente s kroničnim ITP-om.

Dr. Wolfgang Dummer, izvršni potpredsjednik i glavni medicinski direktor Rigela, rekao je:"Ovi rezultati istraživanja Faze 3 dodaju mnogo dokaza koji dokazuju da fostamatinib može pružiti značajne koristi za pacijente sa ITP-om. Fostamatinib ima jedinstveni mehanizam djelovanja koji se bavi ITP-om sprečavanjem uništavanja trombocita. Potencijalni autoimuni uzroci. Takođe nastavljamo da procjenjujemo potencijal fostamatiniba u liječenju autoimune hemolitičke anemije s toplim antitijelima (wAIHA), još jedne rijetke bolesti krvi u kojoj imuni sistem uništava krvna zrnca."