BMS imunomodulator Orencia (Abatacept) je prioritetno pregledan od strane američke FDA!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nedavno je objavio da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila protuupalni lijek Orencia (abatacept) za dopunsku biološku licencu (sBLA): za primanje hematopoetskih matičnih stanica od nepovezanih davatelja tijekom 6 godina i starijih pacijenata s transplantacijom (URD-HSCT) radi sprječavanja umjerene do teške akutne bolesti transplantata protiv domaćina (aGvHD). FDA je odobrila sBLA prioritetni pregled i odredila Zakon o naknadama korisnika lijekova na recept (PDUFA) kao ciljani datum akcije 23. decembra 2021. Ako bude odobrena, Orencia će postati prva terapija za sprječavanje aGvHD -a.

SBLA je podržan podacima iz faze 2 ispitivanja ABA2 i registrovanog ispitivanja zasnovanog na stvarnim dokazima. U ispitivanju ABA2 procijenjena je efikasnost lijeka Orencia u sprječavanju aGvHD kod djece i odraslih pacijenata. U ispitivanju je Orencia dodana standardnom programu prevencije GvHD-a za hematološke zloćudne bolesti koje su primile transplantaciju matičnih stanica od nepovezanih pacijenata, davatelja koji su podudarni s HLA ili nemaju para. HLA neusklađenosti povećavaju rizik od GvHD. Rezultati ispitivanja ABA2 pokazuju da liječenje lijekom Orencia može značajno smanjiti učestalost teškog aGvHD -a, ali ne povećava ponavljanje bolesti. Rezultati analize stvarnog svijeta u skladu su s rezultatima testa ABA2.

Mary Beth Harler, voditeljica imunologije i razvoja fibroze u Bristol-Myers Squibb, rekla je: „Za pacijente koji primaju transplantaciju matičnih stanica od nepovezanih davatelja, posebno manjinskih i etničkih skupina, rizik od aGvHD-a je veći. Ovo je potencijal. Trenutno ne postoji odobren preventivni tretman za životno opasne medicinske komplikacije. Radujemo se suradnji s FDA -om kako bismo upoznali Orenciju s ovom novom grupom pacijenata, te koristeći revolucionarnu znanost kako bismo naporno radili na rješavanju problema u skupini pacijenata koja nema dovoljno usluga. Zadovoljite potražnju."

Leslie Kean, vodeći istraživač ispitivanja ABA2 i direktor Programa transplantacije dječjih matičnih stanica u Bostonskoj dječjoj bolnici/Dana-Farber Cancer Institute, rekla je: „Iako je transplantacija matičnih stanica učinkovit tretman za agresivnu leukemiju i druge hematološke malignosti, Pacijenti s transplantiranim matičnim stanicama koji ne odgovaraju humanom leukocitnom antigenu (HLA) imaju veliki rizik od razvoja aGvHD. Potrebno je proširiti fond donatora matičnih ćelija smanjenjem rizika od aGvHD -a kod odraslih i djece koja primaju transplantaciju matičnih stanica od nepovezanih davatelja."

Transplantacija matičnih ćelija uključuje infuziju donorskih T ćelija, koje su bele krvne ćelije koje mogu identifikovati i uništiti strane napadače u primaocu, uključujući ćelije raka. GvHD se javlja kada donorske T ćelije takođe prepoznaju pacijentove zdrave ćelije kao strane ćelije i počnu napadati zdrava tkiva i organe. Da bi započeli ovaj napad, T ćelije se moraju aktivirati signalnim procesom koji se naziva kostimulacija. Ovisno o vrsti davatelja, tehnici transplantacije i drugim karakteristikama, 30% do 70% primatelja transplantacije razvije aGvHD. Orencia je trenutno odobrena terapija za liječenje različitih artritisa. Veže i inhibira proteinske mete uključene u kostimulaciju, čime se inhibira aktivacija T ćelija.

Orencia je protein proizveden rekombinantnom DNK tehnologijom i pripada biološkom agensu. Lijek je selektivni regulator kostimulacije T ćelija koji se veže za CD80 i CD 86 na ćelijama koje predstavljaju antigen kako bi blokirao i njih i T ćelije. Interakcija sa CD28 inhibira aktivaciju T ćelija. Vjeruje se da su aktivirane T-ćelije povezane s raznim upalnim bolestima, uključujući reumatoidni artritis (RA), psorijatični artritis (PsA), juvenilni idiopatski artritis (JIA) itd. Potpuna aktivacija T-stanica zahtijeva najmanje dva signala iz ćelija koje predstavljaju antigen. Interakcija CD28 na T-ćelijama i CD80 ili CD 86 na ćelijama koje predstavljaju antigen ključni je korak u kostimulatornoj transdukciji signala.

Orencia je imunomodulator dizajniran za prekid kontinuiranog ciklusa aktivacije T ćelija. U Sjedinjenim Državama, Orencia je odobrena za 3 indikacije: (1) za liječenje umjerenih do teško aktivnih reumatoidnih artritisa (RA) odraslih pacijenata; (2) za liječenje umjerene do teške aktivnosti 2 godine i starije Pacijente s poliartikularnim juvenilnim idiopatskim artritisom (pJIA); (3) za liječenje odraslih pacijenata s aktivnim psorijatičnim artritisom (PsA). Što se tiče lijekova, ne preporučuje se upotreba lijeka Orencia s drugim učinkovitim imunosupresivima, kao što su: antireumatski lijekovi modificirani biološkom bolešću (bDMARD), inhibitori JAK-a.

U kontinentalnoj Kini, Orencia (injekcija abatacepta) razvijena je u saradnji sa kompanijama Simcere i Bristol-Myers Squibb (BMS). Orencia je 9. kolovoza 2020. uspješno održala lansirni događaj koji je ujedno označio i službeni ulazak proizvoda u komercijalni promet u kontinentalnoj Kini. Kao prvi i jedini odobreni selektivni kostimulatorni imunomodulator za T ćelije u području reumatoidnog artritisa u svijetu, potpuni popis Enrico® -a u kontinentalnoj Kini će koristiti domaćim 6 miliona reumatoidnog artritisa koji se iz godine u godinu povećava.