The FDA Granted The New Liposomal Anthracycline Annamycin Orphan Drug Designation: Treatment Of Soft Tissue Sarcoma!

Moleculin Biotech je kliničko-stadijumska biofarmaceutička kompanija koja se fokusira na razvoj niza onkoloških kandidata za lijekove za liječenje vrlo otpornih tumora. Nedavno je kompanija objavila da je administracija za hranu i lijekove (FDA) odobrila Anamicin Orphan Drug Designation (ODD) za liječenje sarkoma mekog tkiva (STS). Ranije, FDA je odobrila Annamycin Oznaka za lijekove siroče (ODD) i Fast Track Designation (FTD) za liječenje relapsa ili refraktorija akutnog AML-a.

Moleculin je nedavno objavio da je FDA odobrila Annamycin's New Drug Research Application (IND), omogućujući Molekululinu da započne kliničko ispitivanje faze 1b/2 u SJEDINJENIM Državama za STS pacijente koji su se prebacili u pluća nakon prve linije liječenja. Osnovni principi kliničkog ispitivanja uključuju nedavne podatke o životinjama, Uključujući podatke američkog Udruženja za istraživanje raka (AACR) godišnji sastanak održan 22-24. juna 2020. godine i podatke nezavisnog laboratorija objavljenog 21. oktobra 2020. godine Ovi podaci pokazuju da je nakupljanje Anamicina u plućima 6-34 puta više od doksorubicina, glavnog prvog reda hemoterapije za STS. Pored toga, klinički podaci pokazuju da upotreba Anamicina nema kardiotoksičnost i da ima sposobnost da prevaziđe mehanizam multidrug otpornosti. Oba ova obično imaju terapeutska ograničenja na antracikline (uključujući doksorubicin) u STS. U sažetku, ovi faktori ukazuju da Annamycin može predstavljati važan tretman koji može pomoći u rješavanju ozbiljnih neispitivanja potreba pacijenata sa METASTAZAMA STS pluća.

Walter Klemp, predsjedavajući i izvršni direktor Moleculina, izjavio je: "Ovo je Annamycinova druga oznaka za drogu siročadi. Lijek je ranije dobio oznaka lijeka siroče za liječenje relapsa ili refrakterne akutne mijeloidne leukemije. Vjerujemo da ovo nastavljamo da pokazujemo da nam se naftovod pruža 'višestrukim prilikama', što pruža više mogućnosti za stvaranje vrijednosti dioničara."

Molekularna struktura anamicina (izvor slike: chemdrug)

Anamicin je nova generacija antraciklina (Antraciklin), koji nema gotovo nikakvu kardiotoksičnost i može izbjeći multidrug otpornost. Ima jaču učovjeknost u AML ćelijama linija i pokazao je učtivost u lecenju pacijenata čija je standardna terapija negom propala. . Trenutno, Annamycin se razvija za liječenje pacijenata sa relapsom ili vazdanim AML-om.

Više od 50 godina, antraciklini su temelj mogućnosti liječenja AML-a. Kombinuju se sa drugim lijekom za kemoterapiju koji se zove cytarabine. Ova kombinacija se često naziva "7 +3 indukcijska terapija", od kojih je svrha da se inducira dovoljna remisija za uspješnu transplantaciju koštane srži. Trenutno, jedina održiva dugoročna opcija za većinu PACIJENATA SA AML-om je transplantacija koštane srži, koja je bila uspješna kod znatnog broja pacijenata. Međutim, da bi se kvalifikovali za transplantaciju koštane srži, pacijenti prvo moraju biti uspješni putem indukcione terapije. Nažalost, trenutna indukcijna terapija je efikasna samo za oko 20% pacijenata.

Doksorubicin (doksorubicin) je jedan od glavnih lijekova antraciklina koji se koriste za indukcijnu terapiju akutne leukemije pacijenata. Prema izvještajima, godišnji prihod droge premašuje 700 miliona američkih dolara. Iako su odobreni antraciklini (kao što je doksorubicin) vrlo važni i bili su uspješni, svi su kardiotoksični, što može uzrokovati oštećenje srca i ograničiti dozu. Osim toga, tretirane ćelije tumora obično imaju ili razvijaju otpornost na antracikline prve linije, obično kroz tako zvanu "multidrug otpornost" kako bi se eliminirali trenutni antraciklini i ograničili učinkovitost liječenja. Stoga, za ogromnu većinu pacijenata, još uvijek nema učinkovitog liječenja, a većina pacijenata će uskoro umrijeti od leukemije.

Annamycin ima priliku da postane potpuno lijek koji mijenja igru u tom pogledu. Lijek je jedinstvena, liposomska formulacija antraciklina nove generacije (poznata i kao "L-Annamycin" u literaturi), dizajnirana da eliminira kardiotoksičnost i izbjegne česti poraz trenutno odobrenih antraciklina. Mehanizam otpora na drogu. U životinjskim modelima za testiranje kardiotoksičnosti, Annamycin se pokazao kao nekardiotoksični. U ljudskim kliničkim ispitivanjima koja se fokusiraju na leukemiju, lijek je pokazao toksičnost koja ograničava dozu od doksorubicina (glavni prvolinijska antracena koji se koristi za indukcijsku terapiju). Jedan od cikliиnog lijeka) obiиno dozivi mnogo manje toksičnosti.

Ranije, Annamycin je testiran u 6 kliničkih ispitivanja i 114 pacijenata, uključujući 2 klinička ispitivanja koja se fokusiraju na leukemiju za liječenje bolesnika sa relapsnom ili vagavom indukcijom terapijom prve linije. U ovim studijama je prijavljena mala ili nikakva kardiotoksičnost. . Trenutno, Annamycin se podvlači ispitivanjima faze I/II za liječenje AML-a u Sjedinjenim Državama i Evropi.