Prvi novi lijek za liječenje gojaznosti uzrokovan specifičnim genskom defektom odobren je od strane FDA

Nedavno je Rhythm Pharmaceuticals objavio da je američka FDA odobrila imcivree (Setmelanotide) aplikaciju za pro-proteinsku konvertazu subtilisin 1 (PCSK1) ili leptinski receptor (LEPR) Genske defekte dovodi do kroničnog upravljanja težinom kod gojaznih odraslih i djece iznad 6 godina. Javlja se da je Setmelanotide prva terapija odobrena od strane FDA za liječenje ove rijetke genetske gojaznosti.

Gojaznost uzrokovana POMC, PCSK1 ili LEPR genskom defektom je zbog tih genskih mutacija koje oštećuju put receptora melanokortina-4 (MC4) koji je dio ključnih bioloških puteva tijela koji samostalno reguliraju energetske rashode i apetit. Genske mutacije mogu umanjiti funkciju puta RECEPTORA MC4, što može dovesti do ekstremne gladi (hiperappetita) i teške gojaznosti u ranom nalazu.

Setmelanotide je pionirski, oligopeptidni agonist MC4 receptora, dizajniran da obnovi oštećenu aktivnost putnog puta MC4 receptora uzrokovanu genetskim defektima uzvodno od MC4 receptora, i ponovno uspostavi energetske rashode i apetit pacijenata sa rijetkim genetskim bolestima gojaznosti Kontrola, smanjenje gladi, smanjenje težine. Prije toga, nije bilo specifične terapije odobrene od strane FDA za kontrolu težine gojaznih pacijenata uzrokovanih POMC, PCSK1 ili LEPR genskom defektom.

Odobrenje Setmelanotida se zasniva na rezultatima dva klinička ispitivanja faze III kod pretioih bolesnika uzrokovanih nedostatkom POMC, PCSK1 ili LEPR. Rezultati testa pokazali su da je 80% pretilih pacijenata sa POMC ili PCSK1 defektima gena izgubilo više od 10% svoje težine nakon što je primilo Imcivree na godinu dana, a 45,5% pretilih pacijenata sa LEPR-om izgubilo je više od 10% svoje težine.

U skladu sa prethodnim kliničkim istraživačkim iskustvom, Setmelanotide je generalno dobro toleriran u ova dva ispitivanja. Najčešće su se dešavale reakcije na mjestu injekcije, pigmentacija kože i mučnina. Upozorenja i mjere opreza uključuju seksualni poremećaj uzbuđenja, depresiju i samoubilačke ideje, pigmentaciju kože, te pomračanje postojećih krtica. Upotreba benzil alkoholnih preservativa kod novorođenčadi i dojenčadi male porođajne težine može izazvati ozbiljne reakcije. Setmelanotide nije odobren za upotrebu u novorođenčadi ili dojenčadi.

Pored odobrenja nove aplikacije za marketing lijekova u Sjedinjenim Državama, aplikacija za odobrenje za stavljanje u tržište Setmelanotidea za liječenje pretilih pacijenata uzrokovanih POMC, PCSK1 ili LEPR genskom defektom trenutno je pod pregledom Evropske agencije za lijekove (EMA).

Dr. David Meeker, predsjednik i izvršni direktor Ritma, rekao je: "Odobrenje našeg prvog novog lijeka je velika prekretnica za kompaniju. Radujemo se ispunjenju Setmelanotideova obećanja za pacijente koji pate od gojaznosti zbog POMC, PCSK1 ili LEPR mana. Sa Setmelanotideom, razvijamo prvoklasne precizne lijekove usmjerene na direktno obraćanje na uzroke gojaznosti koje izazivaju genetski defekti na putu MC4 receptora."