Novi deuterirani inhibitor JAK1 / 2 CTP-543 ušao je u fazu 3 kliničkog razvoja i ima značajan učinak na liječenje umjerene i teške alopecije areate!

Concert Pharma je biofarmaceutska kompanija u kliničkoj fazi koja uglavnom razvija lijekove s malim molekulima za liječenje bolesti središnjeg živčanog sistema, genetskih bolesti, bolesti bubrega, upalnih bolesti i raka. Nedavno je kompanija najavila pokretanje svog prvog kliničkog ispitivanja faze 3, THRIVE-AA1, kako bi se procijenila učinkovitost i sigurnost oralnog inhibitora JAK CTP-543 u liječenju odraslih s umjerenom do teškom alopecijom areata. Kompanija očekuje da će izvještavati o rezultatima pokusa THRIVE-AA1 2022. godine. Očekuje se da će drugo ispitivanje faze 3 THRIVE-AA2 započeti u prvoj polovini 2021. godine.

U julu ove godine, američka FDA dodijelila je CTP-543 probojnu oznaku lijeka (BTD) za liječenje umjerene do teške alopecije areate kod odraslih. Alopecija areata je autoimuna bolest kod koje imunološki sistem napada folikule dlake, uzrokujući djelomični ili potpuni gubitak kose. Trenutno ne postoji lijek koji je odobrila FDA za liječenje alopecije areata.

Dr. James V. Cassella, glavni direktor razvoja koncerta rekao je: „Na osnovu rezultata našeg projekta faze 2, vjerujemo da CTP-543 ima potencijal pružiti najbolju terapiju u klasi za pacijente s umjerenom do teškom alopecijom areata. Trudimo se. Promovirajte razvoj CTP-543 kako bi se napravile značajne promjene u životu pacijenata s alopecijom areata."

Nakon završetka faze 2, Concert i američka FDA razgovarali su o ključnim informacijama o projektu Faze 3 i strategiji registracije i pokrenuli fazu 3 THRIVE-AA1. Nakon procjene raspona doza CTP-543 za liječenje pacijenata s umjerenom do teškom alopecijom areata, ispitivanje faze 2 dalo je pozitivne rezultate, kompanija je održala sastanak sa FDA. Prema trenutnom rasporedu, kompanija vjeruje da pozitivni rezultati dva ispitivanja faze 3 mogu poslužiti kao osnova za podnošenje nove prijave lijeka (NDA) za CTP-543 za liječenje umjerene do teške alopecije areata u odrasli početkom 2023.

Tehnologija uništavanja

Andy Bryant, vd izvršnog direktora fondacije Alopecia Areata, rekao je:" Milioni ljudi su pogođeni alopecijom areata. CTP-543 može postati jedan od prvih lijekova koje je odobrila FDA za liječenje alopecije areata. To nas jako ohrabruje."

Alopecija areata može uzrokovati ispadanje dijela ili cijele dlake na tjemenu ili tijelu, a bolest pogađa do 650.000 ljudi u Sjedinjenim Državama. Vlasište je najčešće pogođeno područje, ali svako područje na kojem raste kosa može biti zahvaćeno samo ili s vlasištem. Alopecija areata može se javiti u bilo kojoj dobi. Većina pacijenata simptome počinje razvijati u dobi od 40 godina. Bolest pogađa i žene i muškarce. Alopecija areata može imati ozbiljne psihološke posljedice, uključujući anksioznost i depresiju.

CTP-543 otkriven je primjenom hemijske tehnologije deuterija Concert&# 39 za modifikaciju ruksolitiniba. Ruxolitinib je selektivni inhibitor Janus kinaze 1 i Janus kinaze 2 (JAK1 / JAK2). Za liječenje određenih bolesti krvi. Hemijska modifikacija deuterija ruxolitiniba može promijeniti njegovu ljudsku farmakokinetiku, povećavajući time njegovu upotrebu kao tretman za alopeciju areata.

FDA je odobrila CTP-543 prodornu oznaku lijeka (BTD) za liječenje umjerene do teške alopecije areate, na osnovu pozitivnih rezultata kliničke studije faze 2. Podaci pokazuju da su dvije skupine za liječenje visokim dozama CTP-543 (12 mg i 8 mg) postigle primarnu krajnju točku efikasnosti u usporedbi s placebo skupinom: u 24. tjednu liječenja postoji znatno veći udio pacijenata s Alatom za ozbiljnost alopecije Rezultat (SALT) Relativno smanjenje početne vrijednosti bilo je ≥50% (58%, 47%, 9%, respektivno; p-vrijednosti su sve< 0,001).="" pored="" toga,="" u="" 24.="" sedmici="" liječenja,="" značajno="" veći="" udio="" pacijenata="" u="" skupini="" koja="" je="" primala="" 12="" mg="" i="" 8="" mg="" u="" usporedbi="" s="" placebo="" skupinom="" (42%,="" 26%,="" 7%,="" respektivno)="" postigao="" je="" ukupan="" salt="" rezultat="" ≤20="" (u="" usporedbi="" do="" placeba):="" odnosno="">< 0,001,="">< 0,05),="" ovo="" je="" primarna="" krajnja="" tačka="" efikasnosti="" koju="" concert="" namjerava="" koristiti="" u="" svojoj="" studiji="" registracije="">

Pored toga, u 24. nedelji, u poređenju sa placebo grupom, grupe za lečenje CTP-543 od 12 mg i 8 mg takođe su postigle značajno veća poboljšanja u alopeciji areata procenjene na skali globalnog impresije poboljšanja pacijenta. Specifični podaci su: 78% i 58% pacijenata u kohorti od 12 mg i 8 mg je ocijenjeno kao GG, znatno poboljšani GG; ili" vrlo poboljšan" respektivno, što je bilo značajno u poređenju sa razlikom u placebo grupi. U ovoj studiji liječenje CTP-543 uglavnom se dobro podnosilo.