Velika Britanija odobrava treću indikaciju Epidyolex -a: liječenje tuberkulozne skleroze (TSC) povezane s epilepsijom!

GW Pharma, podružnica Jazz Pharmaceuticals, globalni je lider u istraživanju i razvoju biljnih kanabinoidnih terapijskih proizvoda. Posvećen je otkrivanju, razvoju i komercijalizaciji novih terapijskih lijekova iz kanabisa. Nedavno je GW Pharma objavila da je Uprava za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA) Ujedinjenog Kraljevstva odobrila novu indikaciju za oralne tekuće pripravke Epidyolex (kanabidiol, CBD): kao pomoćnu terapiju za pacijente starije od 2 godine. Napadi povezani sa sindromom tuberozne skleroze (TSC).

Odobrenje MHRA -e odnosi se na Englesku, Wales i Škotsku. Procjenjuje se da u Velikoj Britaniji ima 3700-11.000 TSC pacijenata. TSC može uzrokovati da do 85% pacijenata razvije epilepsiju, a do 60% njih ne reagira na standardne antiepileptičke lijekove. Odobrenje MHRA' za indikaciju Epidyolex TSC veliki je napredak za populaciju pacijenata sa TSC -om u Velikoj Britaniji, od kojih će mnogi imati koristi od ove nove terapije.

GW je prvobitno dobio dozvolu za promet Epidylex-om u Ujedinjenom Kraljevstvu u rujnu 2019 .: za pacijente starije od 2 godine, adjuvantno liječenje napadaja povezanih s Lennox-Gastautovim sindromom (LGS) i Dravetovim sindromom (DS). Ovo odobrenje TSC indikacije označava četvrto odobrenje indikacije kanabinoidnih lijekova za GW u Velikoj Britaniji.

U februaru ove godine, Jazz Pharma je najavila kupovinu GW Pharma za 7,2 milijarde USD. Ovo je najveća akvizicija u industriji kanabisa do sada i ključni potez za Jazz da uđe na farmaceutsko područje kanabinoida. Nakon spajanja, Jazz će postati lider u području neuroznanosti.

Epidyolex/Epidiolex prvi je kanabinoidni lijek biljnog porijekla odobren za liječenje epilepsije u Sjedinjenim Državama i Europi. Lijek je oralni, tekući pripravak ekstrakta CBD-a visoke čistoće. CBD je nepsihološki sastojak dobiven iz biljke konoplje i ima niz farmakoloških učinaka na nervni sistem. Veliki broj studija pokazao je da CBD ima očite antiepileptičke i antikonvulzivne aktivnosti te da ima manje nuspojava od postojećih antiepileptičkih lijekova.

U Sjedinjenim Državama, Epidiolex je odobren za 3 indikacije: za pacijente starije od 1 godine, adjuvantno liječenje napadaja povezanih s LGS -om, DS -om i TSC -om. U Europi je Epidyolex također odobren za 3 indikacije: (1) kao pomoćna terapija za pacijente starije od 2 godine za liječenje napadaja povezanih s TSC -om; (2) kao pomoćni lijek u kombinaciji s klobazamom, koristi se za pacijente starije od 2 godine za liječenje napadaja povezanih s LGS -om i DS -om. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji, Epidylex/Epidiolex je dobio oznaku lijeka siročadi za liječenje napada, povezanih s DS, LGS i TSC. Svaka bolest je rijedak, ozbiljan tip epilepsije koji je otporan na lijekove u djetinjstvu.

TSC je rijetka i ozbiljna genetska bolest koja se javlja u djetinjstvu. Epilepsija je najčešće neurološko obilježje TSC -a. TSC može uzrokovati epilepsiju u do 85% pacijenata, a čak 60% pacijenata ne reagira na standardne antiepileptičke lijekove i napadaji su otporni na lijekove. Postoji značajna potreba za novim tretmanima u rješavanju napadaja povezanih s TSC -om. Podaci iz kliničke studije faze III pokazali su da je u usporedbi s placebom Epidiolex značajno smanjio vatrostalne napadaje povezane s TSC-om (uključujući žarišne i generalizirane) i poboljšao ukupno stanje pacijenta. Epidyolex/Epidiolex će pružiti važnu mogućnost liječenja populaciji pacijenata sa TSC -om.