Američka FDA odobrila je riplazim (plazminogen): prvi lijek za liječenje nedostatka plazminogena!

Liminal BioSciences nedavno je objavio da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Ryplazim (plazminogen, humani tvmh) za liječenje pacijenata sa nedostatkom plazminogena tipa 1 (hipoplazminogenemija). Vrijedno je spomenuti da je Ryplazim prvi lijek koji je odobrila FDA za liječenje nedostatka plazminogena. Ovo je rijetka genetska bolest koja može oštetiti normalno funkcioniranje tkiva i organa i može uzrokovati sljepoću.

Dok je odobravao Ryplazim, FDA je izdala i vaučer za pregled prioritetnih rijetkih dječjih bolesti (PRV) kompaniji Liminal BioSciences da nagradi kompaniju za izuzetan doprinos u razvoju novih lijekova za rijetke bolesti. Vaučer se može iskoristiti za prioritetnu provjeru svih naknadnih novih primjena lijekova i može se prodati ili prenijeti.

Bruce Pritchard, izvršni direktor Liminal BioSciences, rekao je:" Ovo odobrenje je važna prekretnica za Liminal, pacijente, njegovatelje i ljekare. Jako smo zadovoljni što će Ryplazim pružati usluge pacijentima s urođenim nedostatkom plazminogena u Sjedinjenim Državama. Liječenje. Primljeni vaučer za pregled prioritetnih slučajeva (PRV) za rijetke dječje bolesti također može potencijalno pružiti Liminalu nerazrijeđeni novac kao podršku našim kontinuiranim naporima da unaprijedimo i proširimo našu strategiju istraživanja i razvoja malih molekula."

Nedostatak plazminogena je rijetka multi-sistemska i genetska bolest koja duboko utječe na zdravlje i kvalitetu života pacijenata. U svih pacijenata sa nedostatkom plazminogena, nivo plazminogena u plazmi je značajno smanjen.

Plazminogen je prirodni protein koji se sintetizira u jetri i cirkulira u krvi. Aktivirani plazminogen, plazmin, osnovna je komponenta fibrinolitičkog sistema i glavni enzim koji rastvara tromb i uklanja ekstravazirani fibrin. Stoga je plazminogen neophodan u zacjeljivanju rana, migraciji ćelija, preuređivanju tkiva, angiogenezi i embriogenezi. Nedostatak plazminogena dovodi do nakupljanja fibrina, što dovodi do razvoja lezija, čime se narušava normalna funkcija tkiva i organa. Kada ove lezije utječu na oko, to može dovesti do sljepoće.

Aktivni sastojak Ryplazima je plazminogen koji se ekstrahuje i pročišćava iz ljudske plazme. Tretman riplazimom pomaže u povećanju nivoa plazminogena u plazmi, privremenom ispravljanju nedostatka plazminogena, smanjenju ili uklanjanju bolesti.

Put aktivacije plazminogena (izvor slike: GeneReviews)

Učinkovitost Ryplazima kod dječjih i odraslih pacijenata s nedostatkom plazminogena tipa 1 potvrđena je u jednom kraku, otvorenom kliničkom ispitivanju. U ispitivanje je bilo uključeno 15 pacijenata čiji su osnovni nivoi aktivnosti plazminogena bili između< 5%="" do="" 45%="" normalnih="" vrijednosti.="" svi="" pacijenti="" primali="" su="" dozu="" ryplazima="" od="" 6,6="" mg="" kg,="" jednom="" na="" 2-4="" dana,="" i="" nastavili="" liječenje="" tokom="" 48="" sedmica,="" tako="" da="" je="" njihov="" najniži="" nivo="" aktivnosti="" plazminogena="" bio="" najmanje="" 10%="" viši="" od="" početnog,="" a="" bolest="" je="" liječena.="" kliničke="">

Učinkovitost se temelji na ukupnoj stopi kliničkog uspjeha u 48. tjednu, definiranoj kao 50% pacijenata s vidljivim ili drugim mjerljivim nevidljivim lezijama, s najmanje 50% poboljšanja u broju / veličini ili funkcionalnom utjecaju lezija od početne vrijednosti. Rezultati su pokazali da su svi pacijenti koji su imali bilo kakve lezije na osnovnom pregledu poboljšali broj ili veličinu lezija za najmanje 50%. U ovoj studiji Ryplazim se dobro podnosio.

Odobrenje Ryplazima za stavljanje u promet označava važnu prekretnicu, pružajući pacijentima sa nedostatkom plazminogena tipa 1 prvu i prijeko potrebnu terapiju, a pacijentima i porodicama pruža novu opciju za pomoć u kontroli simptoma bolesti.